Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie tolerance a účinnosti nikotinamidu (vitamín B3) u dominantní optické atrofie OPA1 (NICOPA1-TOL)

31. března 2026 aktualizováno: University Hospital, Angers
Dominantní optická atrofie (dále známá jako DOA) je neurodegenerativní patologie zrakového nervu vyvolávající progresivní ztrátu centrálního zorného pole a zrakové ostrosti. V současné době neexistuje žádná ověřená léčba tohoto onemocnění. Metabolomická práce týmu Pascala Reyniera odhalila specifický metabolomický podpis DOA v plazmě pacientů. Tento metabolomický podpis odhalil relativní nedostatek nikotinamidu ve srovnání s kontrolní populací, vitaminové sloučeniny (vitamin B3), o které je známo, že působí neuroprotektivně pro zrakový nerv a mitochondrie. Všimněte si, že výzkumník také identifikoval tento nedostatek nikotinamidu u primárního glaukomu s otevřeným úhlem a Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu, další nejčastější příčiny dědičné neuropatie zrakového nervu, tyto tři stavy zrakového nervu sdílejí společný patofyziologický mechanismus mitochondriálního deficitu. Kromě toho americký tým prokázal vysokou neuroprotektivní sílu nikotinamidu na zrakový nerv na myším modelu glaukomu. Tyto argumenty směřují k potenciálnímu terapeutickému zájmu tohoto vitaminu u degenerativních patologií zrakového nervu. To je podporováno skutečností, že dvě randomizované klinické studie potvrdily přínos nikotinamidu u glaukomu. Cílem této pilotní studie je otestovat toleranci a účinnost nikotinamidu u pacientů s DOA a DOA+.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

25

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie
        • Angers University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti
  • Pacienti s DOA nebo DOA+ v důsledku heterozygotní patogenní varianty v genu OPA1
  • Naivní pacienti (> 3 měsíce), pokud jde o užívání nikotinamidu
  • Pacienti schopni užívat perorální léky a dodržovat specifické studijní postupy
  • Pacienti přidružení nebo příjemci systému sociálního zabezpečení
  • Podpis dobrovolného, ​​svobodného a informovaného souhlasu s účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Asymptomatičtí pacienti (= zdraví nositelé mutace OPA1, u kterých se však nevyvinula neuropatie zrakového nervu)
  • Pacienti s jinou přidruženou závažnou oftalmologickou patologií (pokročilý glaukom, patologie sítnice atd.)
  • Pacienti léčení Idebenone
  • Těhotné, kojící nebo rodící ženy
  • Pacienti s kontraindikací nikotinamidu
  • Osoby zbavené svobody správním nebo soudním rozhodnutím
  • Pacienti, na které se vztahuje opatření právní ochrany
  • Osoby podstupující psychiatrickou léčbu pod nátlakem
  • Osoby neschopné vyjádřit svůj souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: nikotinamid
Lék: Nikotinamid
nikotinamid 3 g denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s neurologickými nebo oftalmologickými nežádoucími účinky
Časové okno: v 6 měsících
fotopická negativní odpověď PhNR, optická koherentní tomografie
v 6 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Angers

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 49RC23_0195

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nikotinamidová nežádoucí reakce

Klinické studie na Nikotinamid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit