Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af tolerance og effektivitet Nikotinamid (Vitamin B3) i dominant optisk atrofi OPA1 (NICOPA1-TOL)

31. marts 2026 opdateret af: University Hospital, Angers
Dominant optisk atrofi (herefter kendt som DOA) er en neurodegenerativ patologi i synsnerven, der fremkalder progressivt tab af det centrale synsfelt og synsstyrke. Der er i øjeblikket ingen dokumenteret behandling for denne sygdom. Pascal Reyniers teams metabolomiske arbejde afslørede en specifik metabolomisk signatur af DOA i plasma hos patienter. Denne metabolomiske signatur afslørede en relativ mangel på nikotinamid sammenlignet med en kontrolpopulation, en vitaminforbindelse (vitamin B3), der vides at være neurobeskyttende for synsnerven og mitokondrier. Bemærk, at efterforskeren også har identificeret denne nikotinamidmangel i primært åbenvinklet glaukom og Lebers arvelige optiske neuropati, den anden mest almindelige årsag til arvelig optisk neuropati, disse tre synsnervetilstande deler en fælles patofysiologisk mekanisme for mitokondrielt underskud. Derudover demonstrerede et amerikansk hold nikotinamids høje neurobeskyttende kraft på synsnerven i en musemodel af glaukom. Disse argumenter konvergerer mod den potentielle terapeutiske interesse af dette vitamin i degenerative patologier i den optiske nerve. Dette opmuntres af det faktum, at to randomiserede kliniske forsøg har bekræftet en fordel ved nikotinamid ved glaukom. Formålet med dette pilotstudie er at teste tolerancen og effektiviteten af ​​nikotinamid hos DOA- og DOA+-patienter.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Angers University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter
  • Patienter med DOA eller DOA+ på grund af en heterozygot patogen variant i OPA1-genet
  • Naive patienter (> 3 måneder) med hensyn til at tage nikotinamid
  • Patienter i stand til at tage oral medicin og overholde specifikke undersøgelsesprocedurer
  • Patienter tilsluttet eller begunstiget af en social sikringsordning
  • Underskrift af frivilligt, frit og informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Asymptomatiske patienter (= raske bærere af en OPA1-mutation, men som ikke har udviklet optisk neuropati)
  • Patienter med en anden associeret alvorlig oftalmologisk patologi (avanceret glaukom, retinal patologi osv.)
  • Patienter behandlet med Idebenone
  • Gravide, ammende eller fødende kvinder
  • Patienter med kontraindikation for nikotinamid
  • Personer, der er berøvet friheden ved administrativ eller retslig afgørelse
  • Patienter underlagt en retsbeskyttelsesforanstaltning
  • Personer i psykiatrisk behandling under tvang
  • Personer, der ikke kan udtrykke deres samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: nikotinamid
Medicin: Nikotinamid
nikotinamid 3g om dagen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med neurologisk eller oftalmologisk bivirkning
Tidsramme: ved 6 måneder
fotopisk negativ respons PhNR, optisk kohærens tomografi
ved 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Angers

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2023

Først opslået (Faktiske)

23. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 49RC23_0195

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nikotinamid Bivirkning

Kliniske forsøg med Nikotinamid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner