Pilotażowe badanie tolerancji i skuteczności nikotynamidu (witaminy B3) w leczeniu dominującego zaniku wzroku OPA1 (NICOPA1-TOL)
31 marca 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Angers
Dominujący zanik nerwu wzrokowego (zwany dalej DOA) to neurodegeneracyjna patologia nerwu wzrokowego, powodująca postępującą utratę centralnego pola widzenia i ostrości wzroku.
Obecnie nie ma sprawdzonego leczenia tej choroby.
Prace metabolomiczne zespołu Pascala Reyniera ujawniły specyficzną sygnaturę metabolomiczną DOA w osoczu pacjentów.
Ta sygnatura metabolomiczna ujawniła względny niedobór nikotynamidu w porównaniu z populacją kontrolną, związku witaminowego (witaminy B3), o którym wiadomo, że działa neuroprotekcyjnie na nerw wzrokowy i mitochondria.
Należy zauważyć, że badacz zidentyfikował również ten niedobór nikotynamidu w pierwotnej jaskrze otwartego kąta i dziedzicznej neuropatii wzrokowej Lebera, drugiej najczęstszej przyczynie dziedzicznej neuropatii wzrokowej, przy czym te trzy schorzenia nerwu wzrokowego mają wspólny patofizjologiczny mechanizm deficytu mitochondrialnego.
Ponadto amerykański zespół wykazał wysoką siłę neuroprotekcyjną nikotynamidu na nerw wzrokowy w mysim modelu jaskry.
Argumenty te zbiegają się w kierunku potencjalnego zainteresowania terapeutycznego tej witaminy w chorobach zwyrodnieniowych nerwu wzrokowego.
Zachęca do tego fakt, że dwa randomizowane badania kliniczne potwierdziły korzyści ze stosowania nikotynamidu w leczeniu jaskry.
Celem tego badania pilotażowego jest sprawdzenie tolerancji i skuteczności nikotynamidu u pacjentów z DOA i DOA+.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
25
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Angers, Francja
- Angers University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli pacjenci
- Pacjenci z DOA lub DOA+ z powodu heterozygotycznego wariantu patogennego w genie OPA1
- Pacjenci wcześniej nieprzyjmujący nikotynamidu (> 3 miesiące).
- Pacjenci mogą przyjmować leki doustnie i przestrzegać określonych procedur badania
- Pacjenci zrzeszeni lub beneficjenci systemu zabezpieczenia społecznego
- Podpisanie dobrowolnej, bezpłatnej i świadomej zgody na udział w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci bezobjawowi (= zdrowi nosiciele mutacji OPA1, ale u których nie rozwinęła się neuropatia wzrokowa)
- Pacjenci z inną powiązaną ciężką patologią okulistyczną (zaawansowana jaskra, patologia siatkówki itp.)
- Pacjenci leczeni idebenonem
- Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub porodowe
- Pacjenci z przeciwwskazaniami do stosowania nikotynamidu
- Osoby pozbawione wolności decyzją administracyjną lub sądową
- Pacjenci objęci środkiem ochrony prawnej
- Osoby poddawane leczeniu psychiatrycznemu pod przymusem
- Osoby nie posiadające możliwości wyrażenia zgody
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: nikotynamid
|
nikotynamid 3g dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiło neurologiczne lub okulistyczne zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
|
fotopowa odpowiedź negatywna PhNR, optyczna tomografia koherentna
|
w wieku 6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 stycznia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 lipca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 sierpnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 sierpnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Stany patologiczne, anatomiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby oczu
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby oczu, dziedziczne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby nerwu wzrokowego
- Choroby nerwów czaszkowych
- Choroby mitochondrialne
- Zaniki nerwu wzrokowego, dziedziczne
- Zanik
- Zanik nerwu wzrokowego
- Zanik nerwu wzrokowego, autosomalny dominujący
- Pirydyny
- Związki heterocykliczne, 1-ring
- Związki heterocykliczne
- Kwasy, heterocykliczne
- Kwasy nikotynowe
- Niacynamid
Inne numery identyfikacyjne badania
- 49RC23_0195
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .