Estudio piloto de tolerancia y eficacia de la nicotinamida (vitamina B3) en la atrofia óptica dominante OPA1 (NICOPA1-TOL)

La Atrofia Óptica Dominante (en adelante conocida como DOA) es una patología neurodegenerativa del nervio óptico que induce una pérdida progresiva del campo visual central y de la agudeza visual. Actualmente no existe un tratamiento probado para esta enfermedad. El trabajo de metabolómica del equipo de Pascal Reynier reveló una firma metabolómica específica de DOA en el plasma de los pacientes. Esta firma metabolómica reveló una deficiencia relativa de nicotinamida en comparación con una población de control, un compuesto vitamínico (vitamina B3) conocido por ser neuroprotector para el nervio óptico y las mitocondrias. Tenga en cuenta que el investigador también ha identificado esta deficiencia de nicotinamida en el glaucoma primario de ángulo abierto y la neuropatía óptica hereditaria de Leber, la otra causa más común de neuropatía óptica hereditaria; estas tres afecciones del nervio óptico comparten un mecanismo fisiopatológico común de déficit mitocondrial. Además, un equipo estadounidense demostró el alto poder neuroprotector de la nicotinamida sobre el nervio óptico en un modelo de glaucoma en ratones. Estos argumentos convergen hacia el potencial interés terapéutico de esta vitamina en patologías degenerativas del nervio óptico. Esto se ve alentado por el hecho de que dos ensayos clínicos aleatorios han confirmado el beneficio de la nicotinamida en el glaucoma. El objetivo de este estudio piloto es probar la tolerancia y eficacia de la nicotinamida en pacientes DOA y DOA+.