HY004 治疗成人复发/难治性 B 前体急性淋巴细胞白血病 (r/r B-ALL) 的研究 (B-ALL)
2025年8月6日 更新者：Juventas Cell Therapy Ltd.
一项 I/II 期、单组、多中心研究，评估 HY004 在成人复发/难治性 B 前体急性淋巴细胞白血病 (r/r B-ALL) 患者中的安全性和有效性
这是一项多中心、I/II 期试验，旨在评估 HY004 治疗成人复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (r/r B 细胞 ALL) 患者的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
该试验是一项多中心、开放标签、单臂、I/II期试验，旨在评估HY004治疗成人（18~65岁）r/r B细胞ALL患者的安全性和有效性。
该试验的I期部分是评估HY004治疗成人难治性B细胞ALL患者的安全性、最佳剂量、药代动力学/药效学（PK/PD）以及初步疗效。 该试验的II期部分是评估HY004治疗成人r/r B细胞ALL患者的有效性和安全性。 该研究包括筛查、预处理（细胞产品制造和淋巴细胞清除）、HY004输注、安全性和有效性随访以及生存随访。 所有接受 HY004 输注的受试者将被随访长达 2 年。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在任何研究程序之前签署书面知情同意书（患者和/或父母或法定监护人）；
- 性别不限，筛查时年龄≥18周岁且≤65周岁；
- 复发性或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）；
- 筛选前 3 个月内骨髓或外周血中显示的 CD19 和/或 CD22 肿瘤表达记录；
- 筛选时形态学评估显示骨髓中淋巴母细胞≥5%；
- ECOG评分0-1分；
- 器官功能要求：所有患者必须具有足够的肾功能和肝功能。
排除标准：
- 恶性肿瘤累及中枢神经系统（CNS）；
- 孤立性髓外疾病复发；
- 伯基特淋巴瘤/白血病患者；
- 伴随遗传综合症的病史；
- 筛选前4周内患有急性移植物抗宿主病（GVHD）或中重度慢性GVHD的患者；单次采集前12周内有异体造血干细胞移植史的患者；
- 活动性全身性自身免疫性疾病；
- 已知感染人类免疫缺陷病毒（HIV）或慢性感染乙型肝炎病毒（HbsAg 阳性）或丙型肝炎病毒（抗 HCV 阳性）；
- 筛查时患有活动性感染的患者；
- 筛选前已使用过CAR-T细胞治疗的患者；
- 预期寿命少于3个月的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：参赛团体
患有复发或难治性 B 前体急性淋巴细胞白血病 (r/r B-ALL) 的参与者将在第 -5 天、第 -4 天和第 -4 天接受预处理化疗（静脉注射氟达拉滨 25-30 mg/m^2 [IV] 30 分钟以上）第-3天和环磷酰胺500 mg/m^2 IV，第-5天、第-4天在60分钟内静脉注射，随后单次IV输注嵌合抗原受体(CAR)转导的自体T细胞(HY004)。
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静脉内给药。
单次静脉输注自体第二代 CD19/CD22 定向 CAR-T 细胞。
静脉注射给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体缓解率 (ORR)
大体时间：第 3 个月末
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ORR 被定义为根据 NCCN 分类的完全缓解 (CR) 和血细胞计数不完全恢复的完全缓解 (CRi)，由独立审查委员会 (IRC) 确定。
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第 3 个月末
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体缓解率 (ORR)
大体时间：3个月内
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根据 NCCN 分类，ORR 被定义为完全缓解 (CR) 和血细胞计数不完全恢复的完全缓解 (CRi)。
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3个月内
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最佳总体响应 (BOR)
大体时间：长达2年
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HY004治疗后达到最佳缓解（CR或CRi）的患者比例。
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长达2年
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总体缓解率 (ORR) 且微小残留病 (MRD) 阴性
大体时间：第 3 个月末
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由 IRC 和研究者确定的具有微小残留病 (MRD) 阴性的总体缓解率 (ORR)；使用流式细胞术测定 MRD 阴性。
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第 3 个月末
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缓解期 (DOR)
大体时间：至数据截止日期
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DOR 定义为每次独立审查首次完全缓解到复发或在没有记录复发的情况下死亡之间的时间。
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至数据截止日期
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同种异体干细胞移植（Allo-SCT）率
大体时间：HY004首次输注日期至数据截止日期（最长2年）
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HY004治疗后接受Allo-SCT的患者比例。
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HY004首次输注日期至数据截止日期（最长2年）
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无复发生存期 (RFS)
大体时间：长达2年
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RFS定义为从HY004输注日期到疾病复发或任何原因死亡之日的时间。
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长达2年
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无事件生存（EFS）
大体时间：长达2年
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EFS 定义为从 HY004 输注日期到任何事件发生日期的时间，包括疾病进展、因任何原因停止治疗或死亡。
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长达2年
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总生存期（OS）
大体时间：2年
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OS 定义为从 HY004 细胞注射液输注到因任何原因死亡之日的时间。
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2年
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经历治疗紧急不良事件（TEAE）的参与者百分比
大体时间：长达2年
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评估不良事件的类型、频率、严重程度以及实验室检测值异常；评估与 HY004 相关的不良事件的频率和严重程度。
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长达2年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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HY004 的体内细胞药代动力学 (PK) 概况，以每基因组 DNA (gDNA) 量的转基因拷贝数为单位。
大体时间：最长3个月（BM样本）；最长2年（血液样本）
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通过定量聚合酶链式反应 (qPCR) 表征目标组织（血液、骨髓和脑脊液 (CSF)，如果有）中 HY004 细胞的体内细胞药代动力学 (PK) 特征（水平、持久性、运输）。
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最长3个月（BM样本）；最长2年（血液样本）
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HY004 的体内细胞药代动力学 (PK) 概况（以 CAR 阳性细胞百分比为单位）。
大体时间：最长3个月（BM样本）；最长2年（血液样本）
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通过流式细胞术表征目标组织（血液、骨髓和脑脊液 (CSF)，如果有）中 HY004 细胞的体内细胞药代动力学 (PK) 特征（水平、持久性、运输）。
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最长3个月（BM样本）；最长2年（血液样本）
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HY004 的体内细胞药效学 (PD) 概况。
大体时间：28天
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表征血清中至少包括白细胞介素6（IL-6）的细胞因子浓度。
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28天
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HY004 体液免疫原性的患病率和发生率。
大体时间：2年
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表征抗药物抗体的浓度。
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jianxiang Wang M.D.、Study Principal Investigator Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年6月30日
初级完成 (估计的)
2026年12月30日
研究完成 (估计的)
2027年12月30日
研究注册日期
首次提交
2023年8月18日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月18日
首次发布 (实际的)
2023年8月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年8月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月6日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HY004101
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
目前研究人员没有中期分析的计划，研究人员不打算在试验进行期间共享个体参与者数据（IPD）。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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