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Uno studio sul trattamento HY004 nella leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante/refrattaria negli adulti (r/r B-ALL) (B-ALL)

6 agosto 2025 aggiornato da: Juventas Cell Therapy Ltd.

Studio multicentrico di fase I/II, a braccio singolo, che valuta la sicurezza e l'efficacia di HY004 in pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante/refrattaria (r/r B-ALL)

Si tratta di uno studio multicentrico di fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento HY004 in pazienti adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (LLA a cellule B r/r).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, di fase I/II per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento HY004 in pazienti adulti (di età compresa tra 18 e 65 anni) affetti da LLA a cellule B r/r.

La parte di fase I dello studio consiste nel valutare la sicurezza, la dose ottimale di HY004, la farmacocinetica/farmacodinamica (PK/PD) e l'efficacia preliminare nel trattamento di pazienti adulti con LLA a cellule B r/r. La parte di fase II dello studio consiste nel valutare l'efficacia e la sicurezza di HY004 nel trattamento di pazienti adulti affetti da LLA a cellule B r/r. Lo studio comprende screening, pretrattamento (produzione di prodotti cellulari e linfodeplezione), infusione di HY004, follow-up sulla sicurezza e sull'efficacia e follow-up sulla sopravvivenza. Tutti i soggetti che hanno ricevuto l'infusione di HY004 saranno seguiti per un massimo di 2 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato scritto firmato prima di qualsiasi procedura di studio (paziente e/o genitore o tutore legale);
  2. Il sesso non è limitato e l'età al momento dello screening è ≥ 18 anni e ≤ 65 anni;
  3. Leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria (LLA);
  4. Documentazione dell'espressione tumorale di CD19 e/o CD22 dimostrata nel midollo osseo o nel sangue periferico entro 3 mesi prima dello screening;
  5. Midollo osseo con ≥ 5% di linfoblasti mediante valutazione morfologica allo screening;
  6. Punteggio ECOG 0-1 punti;
  7. Requisiti di funzionalità organica: tutti i pazienti devono avere funzioni renali ed epatiche adeguate.

Criteri di esclusione:

  1. Coinvolgimento attivo del sistema nervoso centrale (SNC) da parte di tumori maligni;
  2. Recidiva isolata di malattia extramidollare;
  3. Pazienti con linfoma/leucemia di Burkitt;
  4. Storia di sindrome genetica concomitante;
  5. Pazienti con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) o GVHD cronica da moderata a grave entro 4 settimane prima dello screening; Pazienti con una storia di trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche nelle 12 settimane precedenti il ​​prelievo singolo;
  6. Malattia autoimmune sistemica attiva;
  7. Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o infezione cronica da virus dell'epatite B (HbsAg positivo) o virus dell'epatite C (anti-HCV positivo);
  8. Pazienti con infezioni attive allo screening;
  9. Pazienti che hanno utilizzato la terapia cellulare CAR-T prima dello screening;
  10. Pazienti con una aspettativa di vita inferiore a 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo partecipante
I partecipanti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria (r/r B-ALL) riceveranno chemioterapia di condizionamento (fludarabina 25-30 mg/m^2 per via endovenosa [IV] per 30 minuti il ​​giorno -5, giorno -4 e Giorno -3 e ciclofosfamide 500 mg/m^2 IV nell'arco di 60 minuti il ​​Giorno -5, Giorno -4), a seguito di una singola infusione IV di cellule T autologhe trasdotte con recettore dell'antigene chimerico (CAR) (HY004).
Droga: Ciclofosfamide
Somministrato per via endovenosa.
Biologico: HY004
Una singola infusione di cellule CAR-T autologhe di seconda generazione dirette CD19/CD22 somministrate per via endovenosa.
Droga: Fludarabina fosfato
Somministrato per via endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione globale (ORR)
Lasso di tempo: alla fine del mese 3
L'ORR è definita come remissione completa (CR) e remissione completa con recupero incompleto dell'emocromo (CRi) secondo la classificazione NCCN, come determinato dal comitato di revisione indipendente (IRC).
alla fine del mese 3

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione globale (ORR)
Lasso di tempo: entro 3 mesi
L'ORR è definita come remissione completa (CR) e remissione completa con recupero incompleto dell'emocromo (CRi) secondo la classificazione NCCN.
entro 3 mesi
Migliore risposta complessiva (BOR)
Lasso di tempo: fino a 2 anni
La percentuale di pazienti che hanno ottenuto la migliore risposta (CR o CRi) dopo il trattamento HY004.
fino a 2 anni
Tasso di remissione globale (ORR) con negatività alla malattia minima residua (MRD).
Lasso di tempo: alla fine del mese 3
Tasso di remissione globale (ORR) con negatività per la malattia minima residua (MRD) determinato dall'IRC e dagli investigatori; Negatività della MRD determinata mediante citometria a flusso.
alla fine del mese 3
Durata della remissione (DOR)
Lasso di tempo: alla data limite dei dati
Il DOR è definito come il tempo che intercorre tra la prima risposta completa, secondo una revisione indipendente, alla recidiva o a qualsiasi decesso in assenza di recidiva documentata.
alla data limite dei dati
Tasso di trapianto di cellule staminali allogeniche (Allo-SCT).
Lasso di tempo: Dalla data della prima infusione di HY004 alla data limite dei dati (fino a 2 anni)
La percentuale di pazienti che hanno ricevuto Allo-SCT dopo il trattamento HY004.
Dalla data della prima infusione di HY004 alla data limite dei dati (fino a 2 anni)
Sopravvivenza libera da recidiva (RFS)
Lasso di tempo: fino a 2 anni
La RFS è definita come il tempo intercorrente tra la data dell'infusione HY004 e la data della ricaduta della malattia o della morte per qualsiasi causa.
fino a 2 anni
Sopravvivenza senza eventi (EFS)
Lasso di tempo: fino a 2 anni
L’EFS è definita come il tempo intercorrente tra la data dell’infusione HY004 e la data di qualsiasi evento, inclusa la progressione della malattia, l’interruzione del trattamento per qualsiasi motivo o il decesso.
fino a 2 anni
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 2 anni
L'OS è definita come il tempo trascorso dall'infusione di HY004 Cell Injection alla data di morte per qualsiasi causa.
2 anni
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: fino a 2 anni
Valutare il tipo, la frequenza, la gravità degli eventi avversi e i valori anormali dei test di laboratorio; Valutare la frequenza e la gravità degli eventi avversi correlati a HY004.
fino a 2 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo farmacocinetico (PK) cellulare in vivo di HY004 in unità di numero di copie di transgene per quantità di DNA genomico (gDNA).
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi (campione BM); Fino a 2 anni (campione di sangue)
Caratterizzare il profilo farmacocinetico cellulare (PK) in vivo (livelli, persistenza, traffico) delle cellule HY004 nei tessuti bersaglio (sangue, midollo osseo e liquido spinale cerebrale (CSF) se disponibile) mediante reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR).
Fino a 3 mesi (campione BM); Fino a 2 anni (campione di sangue)
Profilo farmacocinetico (PK) cellulare in vivo di HY004 in unità percentuali di cellule CAR-positive.
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi (campione BM); Fino a 2 anni (campione di sangue)
Caratterizzare il profilo farmacocinetico cellulare (PK) in vivo (livelli, persistenza, traffico) delle cellule HY004 nei tessuti bersaglio (sangue, midollo osseo e liquido spinale cerebrale (CSF) se disponibile) mediante citometria a flusso.
Fino a 3 mesi (campione BM); Fino a 2 anni (campione di sangue)
Profilo di farmacodinamica cellulare (PD) in vivo di HY004.
Lasso di tempo: 28 giorni
Caratterizzare la concentrazione di citochine, inclusa l'Interleuchina-6 (IL-6), almeno nel siero.
28 giorni
Prevalenza e incidenza dell'immunogenicità umorale verso HY004.
Lasso di tempo: 2 anni
Caratterizzare la concentrazione di anticorpi anti-farmaco.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Juventas Cell Therapy Ltd.

Investigatori

  • Investigatore principale: Jianxiang Wang M.D., Study Principal Investigator Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

24 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HY004101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Attualmente i ricercatori non hanno un piano di analisi provvisoria, né intendono condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD) durante lo studio in corso.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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