Romiplostim 联合 CsA 与 CsA 治疗新诊断 NSAA 的比较

再生障碍性贫血（AA）是由不同病因引起的骨髓造血组织显着减少，导致造血功能衰竭的一组临床综合征。 再生障碍性贫血患者的治疗选择非常有限。 通过与血小板生成素（TPO）受体结合，血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）可以引起TPO受体的构象变化，激活JAK2/STATS通路，并增加巨核祖细胞增殖和血小板生成。 目前，TPO-RAs包括艾曲波帕、lusutrombopag、romiplostim、avatrombopag已获得FDA批准。 在一项探索 romiplostim 有效性和安全性的 II/III 期、多中心、开放标签研究中，纳入了 31 名难治性 AA 患者。 在第 27 周达到任何血液学（血小板、中性粒细胞和红细胞）缓解的患者比例的主要终点为 84% [95% CI 66-95%]。 第 53 周时，三线缓解率为 39%（95% CI 22-58%）。 然而，尚无前瞻性临床数据探讨罗米司亭联合环孢素（CsA）是否能比环孢素单药进一步提高新诊断 NSAA 的疗效。 由于romiplostim和CsA具有良好的安全性，如果证明两种药物联合使用优于环孢素单药治疗，可以快速改善NSAA中的血液模式，避免使用更昂贵的ATG，并为减少经济损失提供一定帮助。 AA 患者的负担。