Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Romiplostim i kombination med CsA vs. CsA i behandlingen af ​​nydiagnosticeret NSAA

18. august 2023 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostim i kombination med ciclosporin versus ciclosporin til behandling af nydiagnosticeret ikke-svær aplastisk anæmi

Aplastisk anæmi (AA) er en gruppe af kliniske syndromer forårsaget af et signifikant fald i knoglemarvshæmatopoietisk væv fra forskellige ætiologier, hvilket resulterer i hæmatopoietisk svigt. Behandlingsmuligheder for patienter med aplastisk anæmi er meget begrænsede. I et fase II/III, multicenter, åbent studie, der udforskede effektiviteten og sikkerheden af ​​romiplostim, viste det primære endepunkt en samlet responsrate på 84 % [95 % CI 66-95 %] i uge 27. Der er dog ingen prospektive kliniske data, der undersøger, om romiplostim kombineret med ciclosporin (CsA) yderligere kan forbedre effektiviteten end ciclosporin monoterapi ved nydiagnosticeret NSAA. Derfor tilstræbte vi at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​romiplostim i kombination med CsA versus CsA monoterapi.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Aplastisk anæmi (AA) er en gruppe af kliniske syndromer forårsaget af et signifikant fald i knoglemarvshæmatopoietisk væv fra forskellige ætiologier, hvilket resulterer i hæmatopoietisk svigt. Behandlingsmuligheder for patienter med aplastisk anæmi er meget begrænsede. Ved at binde sig til thrombopoietin (TPO)-receptoren kan thrombopoietin-receptoragonister (TPO-RA'er) forårsage konformationelle ændringer i TPO-receptoren, aktivere JAK2/STATS-vejen og øge proliferation af megakaryocyt-progenitorceller og blodpladeproduktion. På nuværende tidspunkt er TPO-RA'er inklusive eltrombopag, lusutrombopag, romiplostim og avatrombopag blevet godkendt af FDA. I et fase II/III, multicenter, åbent studie, der udforskede effektiviteten og sikkerheden af ​​romiplostim, blev 31 patienter med refraktær AA inkluderet. Det primære endepunkt for andelen af ​​patienter, der opnåede et hæmatologisk (blodplade-, neutrofil- og røde blodlegeme) respons i uge 27, var 84 % [95 % CI 66-95 %]. I uge 53 var responsraten på tre linjer 39 % (95 % CI 22-58 %). Der er dog ingen prospektive kliniske data, der undersøger, om romiplostim kombineret med ciclosporin (CsA) yderligere kan forbedre effektiviteten end ciclosporin monoterapi ved nydiagnosticeret NSAA. Da romiplostim og CsA har god sikkerhed, kan det, hvis det bevises, at kombinationen af ​​de to lægemidler er overlegen i forhold til ciclosporin monoterapi, hurtigt forbedre blodmønstret i NSAA, undgå brugen af ​​dyrere ATG og give en vis hjælp til at reducere den økonomiske byrde af AA-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

44

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år.
  2. Klart diagnosticeret som ubehandlet NSAA.
  3. Mindst én af følgende betingelser var opfyldt på tilmeldingstidspunktet: hæmoglobin <90 g/L. Blodplade <30×109/L, neutrofiler <1,0×109/L.
  4. Baseline lever- og nyrefunktion (ALT, AST, Cr) var mindre end 2 gange den normale værdi.
  5. Ingen aktiv infektion; Ikke gravid eller ammende.
  6. Accepter at underskrive samtykkeerklæringen.
  7. Resultatet for Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) var 0-2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pancytopeni forårsaget af andre årsager, såsom myelodysplastisk syndrom (MDS).
  2. Der er cytogenetisk evidens for klonale hæmatologiske knoglemarvssygdomme (MDS, AML).
  3. PNH-klon ≥50%.
  4. Havde modtaget hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) før indskrivning.
  5. Immunsuppressiv terapi såsom ATG eller cyclosporin brug i mere end 2 uger.
  6. Infektion eller blødning, der ikke kontrolleres af standardbehandling.
  7. Allergisk over for rekombinant TPO eller Hitrepopar.
  8. Aktiv HIV, HCV, HBV infektion eller skrumpelever eller portal hypertension.
  9. Enhver samtidig malignitet eller lokalt basalcellekarcinom i huden inden for 5 år.
  10. Tidligere tromboemboliske hændelser, hjerteanfald eller slagtilfælde (inklusive antiphospholipid antistofsyndrom) og nuværende brug af antikoagulantia.
  11. Kvinder, der er gravide eller ammer (ammer).
  12. Har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Romiplostim+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, subkutan injektion, én gang om ugen, i mindst 3 måneder. Patienter med blodpladetal ≥50×109/L kan stoppe med at bruge og fortsætte med at bruge med blodpladetal < 50×109/L.

Ciclosporin 3-5mg/kg/d, juster dosis for at holde laveste ciclosporin plasmakoncentration 100-200ng/ml. Ciclosporin bør anvendes i mindst 6 måneder for at evaluere effekten. Effektive patienter vil fortsætte med at bruge ciclosporin i mindst 1,5 år efterfulgt af en langsom reduktion.
Medicin: Romiplostim
Romiplostim 10 µg/kg, subkutan injektion, en gang om ugen.
Medicin: Ciclosporin
Ciclosporin 3-5mg/kg/d, juster dosis for at holde laveste ciclosporin plasmakoncentration 100-200ng/ml.
Eksperimentel: CsA
Ciclosporin 3-5mg/kg/d, juster dosis for at holde laveste ciclosporin plasmakoncentration 100-200ng/ml. Ciclosporin bør anvendes i mindst 6 måneder for at evaluere effekten. Effektive patienter vil fortsætte med at bruge ciclosporin i mindst 1,5 år efterfulgt af en langsom reduktion.
Medicin: Ciclosporin
Ciclosporin 3-5mg/kg/d, juster dosis for at holde laveste ciclosporin plasmakoncentration 100-200ng/ml.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 3, 6 måneder
Andel af patienter, der opnåede fuldstændig respons og delvis respons.
3, 6 måneder
komplet responsrate (CRR)
Tidsramme: 3, 6 måneder
Andel af patienter, der opnåede fuldstændig respons.
3, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
rate for uønskede hændelser
Tidsramme: 3, 6 måneder
Alle uønskede hændelser, der opstår eller forværres under behandlingen, såvel som dem, der opstår senere, men som efterforskeren mener er relateret til forsøgslægemidlet, vil blive rapporteret.
3, 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2023

Først opslået (Faktiske)

24. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Romiplostim-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Romiplostim

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner