Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Romiplostim i kombinasjon med CsA vs CsA i behandling av nylig diagnostisert NSAA

18. august 2023 oppdatert av: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostim i kombinasjon med ciklosporin versus ciklosporin i behandling av nylig diagnostisert ikke-alvorlig aplastisk anemi

Aplastisk anemi (AA) er en gruppe av kliniske syndromer forårsaket av en betydelig reduksjon i benmargshematopoetisk vev fra forskjellige etiologier, noe som resulterer i hematopoetisk svikt. Behandlingsmuligheter for pasienter med aplastisk anemi er svært begrenset. I en fase II/III, multisenter, åpen studie som undersøkte effektiviteten og sikkerheten til romiplostim, viste det primære endepunktet en total responsrate på 84 % [95 % KI 66-95 %] ved uke 27. Imidlertid er det ingen prospektive kliniske data som undersøker om romiplostim kombinert med ciklosporin (CsA) kan forbedre effekten ytterligere enn ciklosporin monoterapi ved nylig diagnostisert NSAA. Derfor hadde vi som mål å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til romiplostim i kombinasjon med CsA versus CsA monoterapi.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Aplastisk anemi (AA) er en gruppe av kliniske syndromer forårsaket av en betydelig reduksjon i benmargshematopoetisk vev fra forskjellige etiologier, noe som resulterer i hematopoetisk svikt. Behandlingsmuligheter for pasienter med aplastisk anemi er svært begrenset. Ved å binde seg til trombopoietin (TPO)-reseptoren, kan trombopoietin-reseptoragonister (TPO-RAs) forårsake konformasjonsendringer i TPO-reseptoren, aktivere JAK2/STATS-veien og øke proliferasjon av megakaryocytt-progenitorceller og blodplateproduksjon. For tiden er TPO-RA inkludert eltrombopag, lusutrombopag, romiplostim og avatrombopag godkjent av FDA. I en fase II/III, multisenter, åpen studie som undersøkte effektiviteten og sikkerheten til romiplostim, ble 31 pasienter med refraktær AA inkludert. Det primære endepunktet for andelen pasienter som oppnådde noen hematologisk (blodplater, nøytrofile og røde blodlegemer) respons ved uke 27 var 84 % [95 % KI 66-95 %]. Ved uke 53 var responsraten på tre linjer 39 % (95 % KI 22-58 %). Imidlertid er det ingen prospektive kliniske data som undersøker om romiplostim kombinert med ciklosporin (CsA) kan forbedre effekten ytterligere enn ciklosporin monoterapi ved nylig diagnostisert NSAA. Siden romiplostim og CsA har god sikkerhet, hvis det er bevist at kombinasjonen av de to medikamentene er overlegen ciklosporin monoterapi, kan det raskt forbedre blodmønsteret i NSAA, unngå bruk av dyrere ATG, og gi noe hjelp til å redusere den økonomiske byrden av AA-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

44

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥18 år.
  2. Klart diagnostisert som ubehandlet NSAA.
  3. Minst én av følgende betingelser var oppfylt ved registreringstidspunktet: hemoglobin <90 g/l. Blodplater <30×109/L, nøytrofiler <1,0×109/L.
  4. Baseline lever- og nyrefunksjon (ALT, AST, Cr) var mindre enn 2 ganger normalverdien.
  5. Ingen aktiv infeksjon; Ikke gravid eller ammer.
  6. Godta å signere samtykkeskjemaet.
  7. Resultatet for Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) var 0-2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pancytopeni forårsaket av andre årsaker, for eksempel myelodysplastisk syndrom (MDS).
  2. Det er cytogenetisk bevis på klonale hematologiske benmargssykdommer (MDS, AML).
  3. PNH-klon ≥50 %.
  4. Hadde fått hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) før innskrivning.
  5. Immunsuppressiv terapi som ATG eller ciklosporin bruk i mer enn 2 uker.
  6. Infeksjon eller blødning som ikke kontrolleres av standardbehandling.
  7. Allergisk mot rekombinant TPO eller Hitrepopar.
  8. Aktiv HIV, HCV, HBV-infeksjon eller skrumplever, eller portal hypertensjon.
  9. Enhver samtidig malignitet eller lokalt basalcellekarsinom i huden innen 5 år.
  10. Tidligere tromboemboliske hendelser, hjerteinfarkt eller hjerneslag (inkludert antifosfolipid-antistoffsyndrom) og nåværende bruk av antikoagulantia.
  11. Kvinner som er gravide eller ammer (amming).
  12. Har deltatt i andre kliniske studier innen 3 måneder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Romiplostim+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, subkutan injeksjon, en gang i uken, i minst 3 måneder. Pasienter med blodplatetall ≥50×109/L kan slutte å bruke, og fortsette å bruke med blodplatetall < 50×109/L.

Ciklosporin 3-5mg/kg/d, juster dosen for å holde laveste ciklosporinplasmakonsentrasjon 100-200ng/ml. Ciklosporin bør brukes i minst 6 måneder for å evaluere effekten. Effektive pasienter vil fortsette å bruke ciklosporin i minst 1,5 år, etterfulgt av en langsom reduksjon.
Legemiddel: Romiplostim
Romiplostim 10 µg/kg, subkutan injeksjon, en gang i uken.
Legemiddel: Ciklosporin
Ciklosporin 3-5mg/kg/d, juster dosen for å holde laveste ciklosporinplasmakonsentrasjon 100-200ng/ml.
Eksperimentell: CsA
Ciklosporin 3-5mg/kg/d, juster dosen for å holde laveste ciklosporinplasmakonsentrasjon 100-200ng/ml. Ciklosporin bør brukes i minst 6 måneder for å evaluere effekten. Effektive pasienter vil fortsette å bruke ciklosporin i minst 1,5 år, etterfulgt av en langsom reduksjon.
Legemiddel: Ciklosporin
Ciklosporin 3-5mg/kg/d, juster dosen for å holde laveste ciklosporinplasmakonsentrasjon 100-200ng/ml.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
samlet svarprosent (ORR)
Tidsramme: 3, 6 måneder
Andel pasienter som oppnådde fullstendig respons og delvis respons.
3, 6 måneder
fullstendig responsrate (CRR)
Tidsramme: 3, 6 måneder
Andel pasienter som oppnådde fullstendig respons.
3, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
rate av uønskede hendelser
Tidsramme: 3, 6 måneder
Alle uønskede hendelser som oppstår eller forverres under behandling, så vel som de som oppstår senere, men som etterforskeren mener er relatert til undersøkelsesstoffet, vil bli rapportert.
3, 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

24. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Romiplostim-1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere