新たに診断されたNSAAの治療におけるロミプロスチムとCsAの併用とCsAの比較

再生不良性貧血 (AA) は、さまざまな病因による骨髄造血組織の大幅な減少によって引き起こされ、造血不全を引き起こす一連の臨床症候群です。 再生不良性貧血患者の治療選択肢は非常に限られています。 トロンボポエチン (TPO) 受容体に結合することにより、トロンボポエチン受容体アゴニスト (TPO-RA) は、TPO 受容体の構造変化を引き起こし、JAK2/STATS 経路を活性化し、巨核球前駆細胞の増殖と血小板産生を増加させることができます。 現在、エルトロンボパグ、ルストロンボパグ、ロミプロスチム、アバトロンボパグを含む TPO-RA が FDA によって承認されています。 ロミプロスチムの有効性と安全性を調査する第 II/III 相多施設非盲検試験では、難治性 AA 患者 31 名が登録されました。 27週目に血液学的（血小板、好中球、赤血球）反応を達成した患者の割合に関する主要評価項目は84%[95% CI 66-95%]でした。 53週目の時点で、3行反応率は39％（95％CI 22～58％）でした。 しかし、新たに診断されたNSAAにおいて、ロミプロスチムとシクロス​​ポリン（CsA）の併用がシクロスポリン単独療法よりも有効性をさらに改善できるかどうかを検討する前向きの臨床データは存在しない。 ロミプロスチムと CsA は安全性が高いため、この 2 つの薬剤の併用がシクロスポリン単独療法よりも優れていることが証明されれば、NSAA の血液パターンを迅速に改善し、より高価な ATG の使用を回避し、経済的負担を軽減するのに役立つ可能性があります。 AA患者の負担。