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Romiplostim en association avec la CsA par rapport à la CsA dans le traitement des NSAA nouvellement diagnostiqués

18 août 2023 mis à jour par: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostim en association avec la ciclosporine par rapport à la ciclosporine dans le traitement de l'anémie aplasique non sévère nouvellement diagnostiquée

L'anémie aplasique (AA) est un groupe de syndromes cliniques provoqués par une diminution significative du tissu hématopoïétique de la moelle osseuse provenant de différentes étiologies, entraînant une insuffisance hématopoïétique. Les options de traitement pour les patients atteints d'anémie aplasique sont très limitées. Dans une étude de phase II/III, multicentrique et ouverte explorant l'efficacité et la sécurité du romiplostim, le critère d'évaluation principal a montré un taux de réponse global de 84 % [IC à 95 % 66-95 %] à la semaine 27. Cependant, il n'existe aucune donnée clinique prospective explorant si le romiplostim associé à la ciclosporine (CsA) peut améliorer davantage l'efficacité que la ciclosporine en monothérapie dans les AINS nouvellement diagnostiqués. Par conséquent, nous avions pour objectif de comparer l'efficacité et l'innocuité du romiplostim en association avec la CsA par rapport à la CsA en monothérapie.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'anémie aplasique (AA) est un groupe de syndromes cliniques provoqués par une diminution significative du tissu hématopoïétique de la moelle osseuse provenant de différentes étiologies, entraînant une insuffisance hématopoïétique. Les options de traitement pour les patients atteints d'anémie aplasique sont très limitées. En se liant au récepteur de la thrombopoïétine (TPO), les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-RA) peuvent provoquer des changements conformationnels dans le récepteur de la TPO, activer la voie JAK2/STATS et augmenter la prolifération des cellules progénitrices des mégacaryocytes et la production de plaquettes. À l'heure actuelle, les TPO-RA, notamment l'eltrombopag, le lusutrombopag, le romiplostim et l'avatrombopag, ont été approuvés par la FDA. Dans une étude de phase II/III, multicentrique et ouverte explorant l'efficacité et l'innocuité du romiplostim, 31 patients atteints d'AA réfractaire ont été recrutés. Le critère d'évaluation principal pour la proportion de patients ayant obtenu une réponse hématologique (plaquettes, neutrophiles et globules rouges) à la semaine 27 était de 84 % [IC à 95 % : 66-95 %]. À la semaine 53, le taux de réponse sur trois lignes était de 39 % (IC à 95 % : 22-58 %). Cependant, il n'existe aucune donnée clinique prospective explorant si le romiplostim associé à la ciclosporine (CsA) peut améliorer davantage l'efficacité que la ciclosporine en monothérapie dans les AINS nouvellement diagnostiqués. Étant donné que le romiplostim et la CsA ont une bonne sécurité, s'il est prouvé que la combinaison des deux médicaments est supérieure à la ciclosporine en monothérapie, elle peut rapidement améliorer les paramètres sanguins des NSAA, éviter l'utilisation d'ATG plus coûteux et contribuer à réduire le coût économique. fardeau des patients AA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

44

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Peking Union Medical College Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge ≥18 ans.
  2. Clairement diagnostiqué comme NSAA non traité.
  3. Au moins une des conditions suivantes était remplie au moment de l'inscription : hémoglobine <90 g/L. Plaquettes <30×109/L, neutrophiles <1,0×109/L.
  4. La fonction hépatique et rénale de base (ALT, AST, Cr) était inférieure à 2 fois la valeur normale.
  5. Aucune infection active ; Pas enceinte ni allaitante.
  6. Acceptez de signer le formulaire de consentement.
  7. Le score de l’Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) était de 0 à 2.

Critère d'exclusion:

  1. Pancytopénie causée par d'autres causes, telles que le syndrome myélodysplasique (SMD).
  2. Il existe des preuves cytogénétiques de maladies hématologiques clonales de la moelle osseuse (MDS, AML).
  3. Clone HPN ≥50 %.
  4. Avait reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) avant l'inscription.
  5. Traitement immunosuppresseur tel que l'ATG ou l'utilisation de cyclosporine pendant plus de 2 semaines.
  6. Infection ou saignement non contrôlé par un traitement standard.
  7. Allergique à la TPO recombinante ou à l'Hitrepopar.
  8. Infection active par le VIH, le VHC, le VHB ou la cirrhose ou l'hypertension portale.
  9. Toute tumeur maligne concomitante ou carcinome basocellulaire local de la peau dans les 5 ans.
  10. Antécédents d'événements thromboemboliques, de crise cardiaque ou d'accident vasculaire cérébral (y compris le syndrome des anticorps antiphospholipides) et utilisation actuelle d'anticoagulants.
  11. Femmes enceintes ou allaitantes (allaitement).
  12. Avoir participé à d’autres essais cliniques dans les 3 mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Romiplostim+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine, pendant au moins 3 mois. Les patients ayant une numération plaquettaire ≥ 50 × 109/L peuvent arrêter de l'utiliser et continuer à l'utiliser avec une numération plaquettaire < 50 × 109/L.

Ciclosporine 3-5 mg/kg/j, ajuster la dose pour maintenir la concentration plasmatique minimale de ciclosporine entre 100 et 200 ng/ml. La ciclosporine doit être utilisée pendant au moins 6 mois pour évaluer son efficacité. Les patients efficaces continueront à utiliser la ciclosporine pendant au moins un an et demi, suivi d'une lente réduction.
Médicament: Romiplostim
Romiplostim 10 µg/kg, injection sous-cutanée, une fois par semaine.
Médicament: Ciclosporine
Ciclosporine 3-5 mg/kg/j, ajuster la dose pour maintenir la concentration plasmatique minimale de ciclosporine entre 100 et 200 ng/ml.
Expérimental: CsA
Ciclosporine 3-5 mg/kg/j, ajuster la dose pour maintenir la concentration plasmatique minimale de ciclosporine entre 100 et 200 ng/ml. La ciclosporine doit être utilisée pendant au moins 6 mois pour évaluer son efficacité. Les patients efficaces continueront à utiliser la ciclosporine pendant au moins un an et demi, suivi d'une lente réduction.
Médicament: Ciclosporine
Ciclosporine 3-5 mg/kg/j, ajuster la dose pour maintenir la concentration plasmatique minimale de ciclosporine entre 100 et 200 ng/ml.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taux de réponse global (TRG)
Délai: 3, 6 mois
Proportion de patients ayant obtenu une réponse complète et une réponse partielle.
3, 6 mois
taux de réponse complète (CRR)
Délai: 3, 6 mois
Proportion de patients ayant obtenu une réponse complète.
3, 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taux d'événements indésirables
Délai: 3, 6 mois
Tous les événements indésirables qui surviennent ou s'aggravent pendant le traitement, ainsi que ceux qui surviennent plus tard mais que l'investigateur pense être liés au médicament expérimental, seront signalés.
3, 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking Union Medical College Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2023

Première publication (Réel)

24 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Romiplostim-1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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