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Romiplostim in combinazione con CsA vs. CsA nel trattamento degli NSAA di nuova diagnosi

18 agosto 2023 aggiornato da: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostim in combinazione con ciclosporina rispetto a ciclosporina nel trattamento dell'anemia aplastica non grave di nuova diagnosi

L'anemia aplastica (AA) è un gruppo di sindromi cliniche causate da una significativa diminuzione del tessuto emopoietico del midollo osseo di diversa eziologia, con conseguente insufficienza emopoietica. Le opzioni terapeutiche per i pazienti con anemia aplastica sono molto limitate. In uno studio di fase II/III, multicentrico, in aperto che esplorava l’efficacia e la sicurezza di romiplostim, l’endpoint primario ha mostrato un tasso di risposta globale dell’84% [IC 95% 66-95%] alla settimana 27. Tuttavia, non esistono dati clinici prospettici che esplorino se romiplostim combinato con ciclosporina (CsA) possa migliorare ulteriormente l’efficacia rispetto alla monoterapia con ciclosporina negli NSAA di nuova diagnosi. Pertanto, abbiamo mirato a confrontare l'efficacia e la sicurezza di romiplostim in combinazione con CsA rispetto alla monoterapia con CsA.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia aplastica (AA) è un gruppo di sindromi cliniche causate da una significativa diminuzione del tessuto emopoietico del midollo osseo di diversa eziologia, con conseguente insufficienza emopoietica. Le opzioni terapeutiche per i pazienti con anemia aplastica sono molto limitate. Legandosi al recettore della trombopoietina (TPO), gli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA) possono causare cambiamenti conformazionali nel recettore TPO, attivare la via JAK2/STATS e aumentare la proliferazione delle cellule progenitrici dei megacariociti e la produzione di piastrine. Attualmente, i TPO-RA tra cui eltrombopag, lusutrombopag, romiplostim e avatrombopag sono stati approvati dalla FDA. In uno studio di fase II/III, multicentrico, in aperto che esplorava l’efficacia e la sicurezza di romiplostim, sono stati arruolati 31 pazienti con AA refrattaria. L'endpoint primario per la percentuale di pazienti che hanno raggiunto una qualsiasi risposta ematologica (piastrine, neutrofili e globuli rossi) alla settimana 27 è stato dell'84% [IC 95% 66-95%]. Alla settimana 53, il tasso di risposta su tre linee era del 39% (IC 95% 22-58%). Tuttavia, non esistono dati clinici prospettici che esplorino se romiplostim combinato con ciclosporina (CsA) possa migliorare ulteriormente l’efficacia rispetto alla monoterapia con ciclosporina negli NSAA di nuova diagnosi. Poiché romiplostim e CsA hanno una buona sicurezza, se viene dimostrato che la combinazione dei due farmaci è superiore alla monoterapia con ciclosporina, può migliorare rapidamente i parametri ematici nell'NSAA, evitare l'uso di ATG più costosi e fornire un aiuto per ridurre i costi economici. carico dei pazienti affetti da AA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

44

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Peking Union Medical College Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥18 anni.
  2. Chiaramente diagnosticato come NSAA non trattato.
  3. Al momento dell'arruolamento era soddisfatta almeno una delle seguenti condizioni: emoglobina <90 g/L. Piastrine <30×109/L, neutrofili <1,0×109/L.
  4. La funzionalità epatica e renale al basale (ALT, AST, Cr) era inferiore a 2 volte il valore normale.
  5. Nessuna infezione attiva; Non incinta o in allattamento.
  6. Accetta di firmare il modulo di consenso.
  7. Il punteggio dell’Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) era 0-2.

Criteri di esclusione:

  1. Pancitopenia causata da altre cause, come la sindrome mielodisplastica (MDS).
  2. Esistono prove citogenetiche di malattie ematologiche clonali del midollo osseo (MDS, AML).
  3. Clone EPN ≥50%.
  4. Aveva ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) prima dell'arruolamento.
  5. Terapia immunosoppressiva come ATG o uso di ciclosporina per più di 2 settimane.
  6. Infezione o sanguinamento non controllato dal trattamento standard.
  7. Allergico al TPO ricombinante o all'Hitrepopar.
  8. Infezione attiva da HIV, HCV, HBV o cirrosi o ipertensione portale.
  9. Qualsiasi tumore maligno concomitante o carcinoma basocellulare locale della pelle entro 5 anni.
  10. Anamnesi precedente di eventi tromboembolici, infarto o ictus (inclusa la sindrome da anticorpi antifosfolipidi) e uso attuale di anticoagulanti.
  11. Donne in gravidanza o in allattamento (allattamento).
  12. Hanno partecipato ad altri studi clinici entro 3 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Romiplostim+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana, per almeno 3 mesi. I pazienti con conta piastrinica ≥ 50×109/L possono interrompere l'uso e continuare a utilizzarlo con una conta piastrinica < 50×109/L.

Ciclosporina 3-5 mg/kg/die, aggiustare la dose per mantenere la concentrazione plasmatica minima di ciclosporina tra 100 e 200 ng/ml. La ciclosporina deve essere utilizzata per almeno 6 mesi per valutarne l'efficacia. I pazienti efficaci continueranno a utilizzare la ciclosporina per almeno 1,5 anni, seguita da una lenta riduzione.
Droga: Romiplostim
Romiplostim 10 µg/kg, iniezione sottocutanea, una volta alla settimana.
Droga: Ciclosporina
Ciclosporina 3-5 mg/kg/die, aggiustare la dose per mantenere la concentrazione plasmatica minima di ciclosporina tra 100 e 200 ng/ml.
Sperimentale: CsA
Ciclosporina 3-5 mg/kg/die, aggiustare la dose per mantenere la concentrazione plasmatica minima di ciclosporina tra 100 e 200 ng/ml. La ciclosporina deve essere utilizzata per almeno 6 mesi per valutarne l'efficacia. I pazienti efficaci continueranno a utilizzare la ciclosporina per almeno 1,5 anni, seguita da una lenta riduzione.
Droga: Ciclosporina
Ciclosporina 3-5 mg/kg/die, aggiustare la dose per mantenere la concentrazione plasmatica minima di ciclosporina tra 100 e 200 ng/ml.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 3, 6 mesi
Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa e una risposta parziale.
3, 6 mesi
tasso di risposta completa (CRR)
Lasso di tempo: 3, 6 mesi
Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa.
3, 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di eventi avversi
Lasso di tempo: 3, 6 mesi
Verranno segnalati tutti gli eventi avversi che si verificano o peggiorano durante il trattamento, così come quelli che si verificano successivamente ma che lo sperimentatore ritiene siano correlati al farmaco sperimentale.
3, 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

24 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Romiplostim-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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