Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Romiplostim in combinatie met CsA versus CsA bij de behandeling van nieuw gediagnosticeerde NSAA

18 augustus 2023 bijgewerkt door: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostim in combinatie met ciclosporine versus ciclosporine bij de behandeling van nieuw gediagnosticeerde niet-ernstige aplastische anemie

Aplastische anemie (AA) is een groep klinische syndromen die wordt veroorzaakt door een significante afname van hematopoëtisch weefsel in het beenmerg door verschillende etiologieën, resulterend in hematopoëtisch falen. Behandelingsopties voor patiënten met aplastische anemie zijn zeer beperkt. In een multicenter, open-label fase II/III-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van romiplostim liet het primaire eindpunt een algeheel responspercentage zien van 84% [95% BI 66-95%] in week 27. Er zijn echter geen prospectieve klinische gegevens waaruit blijkt of romiplostim in combinatie met ciclosporine (CsA) de werkzaamheid verder kan verbeteren dan monotherapie met ciclosporine bij nieuw gediagnosticeerde NSAA. Daarom probeerden we de werkzaamheid en veiligheid van romiplostim in combinatie met CsA versus CsA monotherapie te vergelijken.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Aplastische anemie (AA) is een groep klinische syndromen die wordt veroorzaakt door een significante afname van hematopoëtisch weefsel in het beenmerg door verschillende etiologieën, resulterend in hematopoëtisch falen. Behandelingsopties voor patiënten met aplastische anemie zijn zeer beperkt. Door zich te binden aan de trombopoëtine (TPO)-receptor kunnen trombopoëtine-receptoragonisten (TPO-RA's) conformationele veranderingen in de TPO-receptor veroorzaken, de JAK2/STATS-route activeren en de proliferatie van megakaryocytvoorlopercellen en de productie van bloedplaatjes verhogen. Momenteel zijn TPO-RA's, waaronder eltrombopag, lusutrombopag, romiplostim en avatrombopag, goedgekeurd door de FDA. In een multicenter, open-label fase II/III-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van romiplostim werden 31 patiënten met refractaire AA geïncludeerd. Het primaire eindpunt voor het percentage patiënten dat in week 27 enige hematologische respons (bloedplaatjes, neutrofielen en rode bloedcellen) bereikte, was 84% ​​[95% BI 66-95%]. In week 53 was het drieregelige responspercentage 39% (95% BI 22-58%). Er zijn echter geen prospectieve klinische gegevens waaruit blijkt of romiplostim in combinatie met ciclosporine (CsA) de werkzaamheid verder kan verbeteren dan monotherapie met ciclosporine bij nieuw gediagnosticeerde NSAA. Omdat romiplostim en CsA een goede veiligheid hebben, kan het, als bewezen wordt dat de combinatie van de twee geneesmiddelen superieur is aan monotherapie met ciclosporine, de bloedpatronen bij NSAA's snel verbeteren, het gebruik van duurdere ATG vermijden en enige hulp bieden om de economische gevolgen te verminderen. last van AA-patiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

44

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥18 jaar oud.
  2. Duidelijk gediagnosticeerd als onbehandelde NSAA.
  3. Op het moment van inschrijving was aan ten minste één van de volgende voorwaarden voldaan: hemoglobine <90 g/l. Bloedplaatjes <30×109/l, neutrofielen <1,0×109/l.
  4. De uitgangswaarde van de lever- en nierfunctie (ALT, AST, Cr) was minder dan tweemaal de normale waarde.
  5. Geen actieve infectie; Niet zwanger of borstvoeding gevend.
  6. Ga akkoord met het ondertekenen van het toestemmingsformulier.
  7. De score van de Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) was 0-2.

Uitsluitingscriteria:

  1. Pancytopenie veroorzaakt door andere oorzaken, zoals myelodysplastisch syndroom (MDS).
  2. Er is cytogenetisch bewijs voor klonale hematologische beenmergziekten (MDS, AML).
  3. PNH-kloon ≥50%.
  4. Had vóór inschrijving een hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan.
  5. Immunosuppressieve therapie zoals ATG of ciclosporinegebruik gedurende meer dan 2 weken.
  6. Infectie of bloeding die niet onder controle kan worden gebracht met een standaardbehandeling.
  7. Allergisch voor recombinant TPO of Hitrepopar.
  8. Actieve HIV-, HCV-, HBV-infectie of cirrose, of portale hypertensie.
  9. Elke bijkomende maligniteit of lokaal basaalcelcarcinoom van de huid binnen 5 jaar.
  10. Voorgeschiedenis van trombo-embolische voorvallen, hartaanval of beroerte (inclusief antifosfolipide-antilichaamsyndroom) en huidig ​​gebruik van anticoagulantia.
  11. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  12. Binnen 3 maanden hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Romiplostim+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week, gedurende minimaal 3 maanden. Patiënten met een aantal bloedplaatjes ≥50×109/l kunnen stoppen met het gebruik en doorgaan met het gebruik als het aantal bloedplaatjes < 50×109/l is.

Ciclosporine 3-5 mg/kg/dag, pas de dosis aan om de dalplasmaconcentratie van ciclosporine op 100-200 ng/ml te houden. Ciclosporine moet minimaal 6 maanden worden gebruikt om de werkzaamheid te beoordelen. Effectieve patiënten zullen ciclosporine gedurende minstens 1,5 jaar blijven gebruiken, gevolgd door een langzame afbouw.
Geneesmiddel: Romiplostim
Romiplostim 10 µg/kg, subcutane injectie, eenmaal per week.
Geneesmiddel: Ciclosporine
Ciclosporine 3-5 mg/kg/dag, pas de dosis aan om de dalplasmaconcentratie van ciclosporine op 100-200 ng/ml te houden.
Experimenteel: CsA
Ciclosporine 3-5 mg/kg/dag, pas de dosis aan om de dalplasmaconcentratie van ciclosporine op 100-200 ng/ml te houden. Ciclosporine moet minimaal 6 maanden worden gebruikt om de werkzaamheid te beoordelen. Effectieve patiënten zullen ciclosporine gedurende minstens 1,5 jaar blijven gebruiken, gevolgd door een langzame afbouw.
Geneesmiddel: Ciclosporine
Ciclosporine 3-5 mg/kg/dag, pas de dosis aan om de dalplasmaconcentratie van ciclosporine op 100-200 ng/ml te houden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
algemeen responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: 3, 6 maanden
Percentage patiënten dat een volledige respons en een gedeeltelijke respons bereikte.
3, 6 maanden
compleet responspercentage (CRR)
Tijdsspanne: 3, 6 maanden
Percentage patiënten dat een volledige respons bereikte.
3, 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
percentage bijwerkingen
Tijdsspanne: 3, 6 maanden
Alle bijwerkingen die optreden of verergeren tijdens de behandeling, evenals de bijwerkingen die zich later voordoen maar waarvan de onderzoeker vermoedt dat ze verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel, zullen worden gerapporteerd.
3, 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Romiplostim-1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren