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Romiplostim in Kombination mit CsA vs. CsA bei der Behandlung neu diagnostizierter NSAA

18. August 2023 aktualisiert von: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostim in Kombination mit Ciclosporin im Vergleich zu Ciclosporin bei der Behandlung neu diagnostizierter nicht schwerer aplastischer Anämie

Aplastische Anämie (AA) ist eine Gruppe klinischer Syndrome, die durch eine signifikante Abnahme des hämatopoetischen Gewebes des Knochenmarks unterschiedlicher Genese verursacht werden und zu einem hämatopoetischen Versagen führen. Die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit aplastischer Anämie sind sehr begrenzt. In einer multizentrischen, offenen Phase-II/III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Romiplostim zeigte der primäre Endpunkt eine Gesamtansprechrate von 84 % [95 %-KI 66–95 %] in Woche 27. Es liegen jedoch keine prospektiven klinischen Daten vor, die untersuchen, ob Romiplostim in Kombination mit Ciclosporin (CsA) die Wirksamkeit bei neu diagnostiziertem NSAA weiter verbessern kann als eine Ciclosporin-Monotherapie. Daher wollten wir die Wirksamkeit und Sicherheit von Romiplostim in Kombination mit CsA mit der CsA-Monotherapie vergleichen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Aplastische Anämie (AA) ist eine Gruppe klinischer Syndrome, die durch eine signifikante Abnahme des hämatopoetischen Gewebes des Knochenmarks unterschiedlicher Genese verursacht werden und zu einem hämatopoetischen Versagen führen. Die Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit aplastischer Anämie sind sehr begrenzt. Durch die Bindung an den Thrombopoietin (TPO)-Rezeptor können Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (TPO-RAs) Konformationsänderungen im TPO-Rezeptor verursachen, den JAK2/STATS-Signalweg aktivieren und die Proliferation von Megakaryozyten-Vorläuferzellen und die Blutplättchenproduktion steigern. Derzeit sind TPO-RAs, einschließlich Eltrombopag, Lusutrombopag, Romiplostim und Avatrombopag, von der FDA zugelassen. In einer multizentrischen, offenen Phase-II/III-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Romiplostim wurden 31 Patienten mit refraktärer AA aufgenommen. Der primäre Endpunkt für den Anteil der Patienten, die in Woche 27 eine hämatologische Reaktion (Blutplättchen, Neutrophile und rote Blutkörperchen) erreichten, betrug 84 % [95 %-KI 66–95 %]. In Woche 53 betrug die Drei-Linien-Ansprechrate 39 % (95 %-KI 22–58 %). Es liegen jedoch keine prospektiven klinischen Daten vor, die untersuchen, ob Romiplostim in Kombination mit Ciclosporin (CsA) die Wirksamkeit bei neu diagnostiziertem NSAA weiter verbessern kann als eine Ciclosporin-Monotherapie. Da Romiplostim und CsA eine gute Sicherheit aufweisen, kann die Kombination der beiden Medikamente, wenn nachgewiesen wird, dass sie der Ciclosporin-Monotherapie überlegen ist, die Blutmuster bei NSAA schnell verbessern, den Einsatz von teurerem ATG vermeiden und einen Beitrag zur Reduzierung der wirtschaftlichen Folgen leisten Belastung durch AA-Patienten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

44

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥18 Jahre.
  2. Eindeutig als unbehandeltes NSAA diagnostiziert.
  3. Zum Zeitpunkt der Einschreibung war mindestens eine der folgenden Bedingungen erfüllt: Hämoglobin <90 g/L. Thrombozyten <30×109/L, Neutrophile <1,0×109/L.
  4. Die Ausgangswerte der Leber- und Nierenfunktion (ALT, AST, Cr) betrugen weniger als das Zweifache des Normalwerts.
  5. Keine aktive Infektion; Nicht schwanger oder stillend.
  6. Stimmen Sie der Unterzeichnung des Einverständnisformulars zu.
  7. Der Wert der Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) betrug 0-2.

Ausschlusskriterien:

  1. Panzytopenie, die durch andere Ursachen verursacht wird, wie zum Beispiel das myelodysplastische Syndrom (MDS).
  2. Es gibt zytogenetische Hinweise auf klonale hämatologische Knochenmarkserkrankungen (MDS, AML).
  3. PNH-Klon ≥50 %.
  4. Hatte vor der Einschreibung eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) erhalten.
  5. Immunsuppressive Therapie wie ATG oder Ciclosporin-Einnahme für mehr als 2 Wochen.
  6. Infektion oder Blutung, die durch eine Standardbehandlung nicht kontrolliert werden kann.
  7. Allergisch gegen rekombinantes TPO oder Hitrepopar.
  8. Aktive HIV-, HCV-, HBV-Infektion oder Zirrhose oder portale Hypertonie.
  9. Jede begleitende maligne Erkrankung oder ein lokales Basalzellkarzinom der Haut innerhalb von 5 Jahren.
  10. Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen, Herzinfarkt oder Schlaganfall (einschließlich Antiphospholipid-Antikörper-Syndrom) und aktuelle Einnahme von Antikoagulanzien.
  11. Frauen, die schwanger sind oder stillen (Stillzeit).
  12. innerhalb von 3 Monaten an anderen klinischen Studien teilgenommen haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Romiplostim+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, subkutane Injektion, einmal wöchentlich, für mindestens 3 Monate. Patienten mit einer Thrombozytenzahl ≥ 50×109/L können die Anwendung abbrechen und bei einer Thrombozytenzahl < 50×109/L mit der Anwendung fortfahren.

Ciclosporin 3–5 mg/kg/Tag, passen Sie die Dosis an, um die Ciclosporin-Plasmakonzentration bei 100–200 ng/ml zu halten. Zur Beurteilung der Wirksamkeit sollte Ciclosporin mindestens 6 Monate lang angewendet werden. Erfolgreiche Patienten werden Ciclosporin mindestens 1,5 Jahre lang weiter verwenden, gefolgt von einer langsamen Reduzierung.
Arzneimittel: Romiplostim
Romiplostim 10 µg/kg, subkutane Injektion, einmal wöchentlich.
Arzneimittel: Ciclosporin
Ciclosporin 3–5 mg/kg/Tag, passen Sie die Dosis an, um die Ciclosporin-Plasmakonzentration bei 100–200 ng/ml zu halten.
Experimental: CsA
Ciclosporin 3–5 mg/kg/Tag, passen Sie die Dosis an, um die Ciclosporin-Plasmakonzentration bei 100–200 ng/ml zu halten. Zur Beurteilung der Wirksamkeit sollte Ciclosporin mindestens 6 Monate lang angewendet werden. Erfolgreiche Patienten werden Ciclosporin mindestens 1,5 Jahre lang weiter verwenden, gefolgt von einer langsamen Reduzierung.
Arzneimittel: Ciclosporin
Ciclosporin 3–5 mg/kg/Tag, passen Sie die Dosis an, um die Ciclosporin-Plasmakonzentration bei 100–200 ng/ml zu halten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: 3, 6 Monate
Anteil der Patienten, die ein vollständiges Ansprechen und ein teilweises Ansprechen erreichten.
3, 6 Monate
vollständige Rücklaufquote (CRR)
Zeitfenster: 3, 6 Monate
Anteil der Patienten, die ein vollständiges Ansprechen erreichten.
3, 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 3, 6 Monate
Alle unerwünschten Ereignisse, die während der Behandlung auftreten oder sich verschlimmern, sowie solche, die später auftreten, von denen der Prüfer jedoch annimmt, dass sie mit dem Prüfpräparat zusammenhängen, werden gemeldet.
3, 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Romiplostim-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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