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Romiplostim em combinação com CsA vs. CsA no tratamento de AINE recentemente diagnosticado

18 de agosto de 2023 atualizado por: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostim em combinação com ciclosporina versus ciclosporina no tratamento de anemia aplástica não grave recentemente diagnosticada

A anemia aplástica (AA) é um grupo de síndromes clínicas causadas por uma diminuição significativa do tecido hematopoiético da medula óssea de diferentes etiologias, resultando em insuficiência hematopoiética. As opções de tratamento para pacientes com anemia aplástica são muito limitadas. Num estudo de fase II/III, multicêntrico e aberto que explorou a eficácia e segurança do romiplostim, o objetivo primário mostrou uma taxa de resposta global de 84% [IC 95% 66-95%] na semana 27. No entanto, não existem dados clínicos prospetivos que explorem se o romiplostim combinado com ciclosporina (CsA) pode melhorar ainda mais a eficácia do que a monoterapia com ciclosporina em AINE recentemente diagnosticados. Portanto, nosso objetivo foi comparar a eficácia e segurança do romiplostim em combinação com CsA versus monoterapia com CsA.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A anemia aplástica (AA) é um grupo de síndromes clínicas causadas por uma diminuição significativa do tecido hematopoiético da medula óssea de diferentes etiologias, resultando em insuficiência hematopoiética. As opções de tratamento para pacientes com anemia aplástica são muito limitadas. Ao se ligarem ao receptor de trombopoietina (TPO), os agonistas do receptor de trombopoietina (TPO-RAs) podem causar alterações conformacionais no receptor de TPO, ativar a via JAK2/STATS e aumentar a proliferação de células progenitoras de megacariócitos e a produção de plaquetas. Atualmente, os TPO-RAs, incluindo eltrombopag, lusutrombopag, romiplostim e avatrombopag, foram aprovados pelo FDA. Num estudo de fase II/III, multicêntrico e aberto que explorou a eficácia e segurança do romiplostim, foram incluídos 31 doentes com AA refratária. O endpoint primário para a proporção de pacientes que alcançaram qualquer resposta hematológica (plaquetas, neutrófilos e glóbulos vermelhos) na semana 27 foi de 84% [IC 95% 66-95%]. Na semana 53, a taxa de resposta de três linhas foi de 39% (IC 95% 22-58%). No entanto, não existem dados clínicos prospetivos que explorem se o romiplostim combinado com ciclosporina (CsA) pode melhorar ainda mais a eficácia do que a monoterapia com ciclosporina em AINE recentemente diagnosticados. Dado que o romiplostim e a CsA têm boa segurança, se for provado que a combinação dos dois medicamentos é superior à monoterapia com ciclosporina, pode melhorar rapidamente os padrões sanguíneos nos AINE, evitar o uso de ATG mais caros e fornecer alguma ajuda para reduzir o custo económico. sobrecarga dos pacientes com AA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

44

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥18 anos.
  2. Claramente diagnosticado como NSAA não tratado.
  3. Pelo menos uma das seguintes condições foi atendida no momento da inscrição: hemoglobina <90 g/L. Plaquetas <30×109/L, neutrófilos <1,0×109/L.
  4. A função hepática e renal basal (ALT, AST, Cr) foi inferior a 2 vezes o valor normal.
  5. Nenhuma infecção ativa; Não está grávida ou amamentando.
  6. Concorde em assinar o formulário de consentimento.
  7. A pontuação do Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) foi de 0-2.

Critério de exclusão:

  1. Pancitopenia causada por outras causas, como síndrome mielodisplásica (SMD).
  2. Há evidências citogenéticas de doenças hematológicas clonais da medula óssea (SMD, LMA).
  3. Clone HPN ≥50%.
  4. Recebeu transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) antes da inscrição.
  5. Terapia imunossupressora, como ATG ou uso de ciclosporina por mais de 2 semanas.
  6. Infecção ou sangramento que não é controlado pelo tratamento padrão.
  7. Alérgico a TPO recombinante ou Hitrepopar.
  8. Infecção ativa por HIV, HCV, HBV ou cirrose ou hipertensão portal.
  9. Qualquer malignidade concomitante ou carcinoma basocelular local da pele dentro de 5 anos.
  10. História prévia de eventos tromboembólicos, ataque cardíaco ou acidente vascular cerebral (incluindo síndrome do anticorpo antifosfolípide) e uso atual de anticoagulantes.
  11. Mulheres grávidas ou amamentando (lactação).
  12. Ter participado de outros ensaios clínicos dentro de 3 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Romiplostim+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, injeção subcutânea, uma vez por semana, por pelo menos 3 meses. Pacientes com contagem de plaquetas ≥50×109/L podem interromper o uso e continuar usando com contagem de plaquetas < 50×109/L.

Ciclosporina 3-5mg/kg/d, ajuste a dose para manter a concentração plasmática mínima de ciclosporina em 100-200ng/ml. A ciclosporina deve ser usada por pelo menos 6 meses para avaliar a eficácia. Os doentes eficazes continuarão a utilizar ciclosporina durante pelo menos 1,5 anos, seguido de uma redução lenta.
Medicamento: Romiplostim
Romiplostim 10 µg/kg, injeção subcutânea, uma vez por semana.
Medicamento: Ciclosporina
Ciclosporina 3-5mg/kg/d, ajuste a dose para manter a concentração plasmática mínima de ciclosporina em 100-200ng/ml.
Experimental: CsA
Ciclosporina 3-5mg/kg/d, ajuste a dose para manter a concentração plasmática mínima de ciclosporina em 100-200ng/ml. A ciclosporina deve ser usada por pelo menos 6 meses para avaliar a eficácia. Os doentes eficazes continuarão a utilizar ciclosporina durante pelo menos 1,5 anos, seguido de uma redução lenta.
Medicamento: Ciclosporina
Ciclosporina 3-5mg/kg/d, ajuste a dose para manter a concentração plasmática mínima de ciclosporina em 100-200ng/ml.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: 3, 6 meses
Proporção de pacientes que obtiveram resposta completa e resposta parcial.
3, 6 meses
taxa de resposta completa (CRR)
Prazo: 3, 6 meses
Proporção de pacientes que obtiveram resposta completa.
3, 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
taxa de eventos adversos
Prazo: 3, 6 meses
Todos os eventos adversos que ocorrerem ou piorarem durante o tratamento, bem como aqueles que ocorrerem posteriormente, mas que o investigador acredita estarem relacionados ao medicamento experimental, serão relatados.
3, 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Peking Union Medical College Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

24 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de agosto de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de agosto de 2023

Última verificação

1 de agosto de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Romiplostim-1

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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