Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Romiplosztim CsA-val kombinációban vs. CsA az újonnan diagnosztizált NSAA kezelésében

2023. augusztus 18. frissítette: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplosztim ciklosporinnal kombinálva a ciklosporinnal szemben az újonnan diagnosztizált, nem súlyos aplasztikus anémia kezelésében

Az aplasztikus anémia (AA) a klinikai szindrómák csoportja, amelyet a csontvelő vérképző szövetének különböző etiológiájú szöveteinek jelentős csökkenése okoz, ami hematopoietikus kudarcot eredményez. Az aplasztikus anémiában szenvedő betegek kezelési lehetőségei nagyon korlátozottak. Egy II/III. fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű, a romiplosztim hatásosságát és biztonságosságát vizsgáló vizsgálatban az elsődleges végpont 84%-os általános válaszarányt [95% CI 66-95%] mutatott a 27. héten. Nincsenek azonban prospektív klinikai adatok arra vonatkozóan, hogy a romiplosztim ciklosporinnal (CsA) kombinálva tovább javíthatja-e a hatékonyságot, mint a ciklosporin monoterápia az újonnan diagnosztizált NSAA-ban. Ezért célunk volt a romiplosztim CsA-val kombinált és CsA monoterápia hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az aplasztikus anémia (AA) a klinikai szindrómák csoportja, amelyet a csontvelő vérképző szövetének különböző etiológiájú szöveteinek jelentős csökkenése okoz, ami hematopoietikus kudarcot eredményez. Az aplasztikus anémiában szenvedő betegek kezelési lehetőségei nagyon korlátozottak. A thrombopoietin (TPO) receptorhoz kötődve a thrombopoietin receptor agonisták (TPO-RA-k) konformációs változásokat idézhetnek elő a TPO receptorban, aktiválhatják a JAK2/STATS útvonalat, valamint fokozhatják a megakariocita progenitor sejtek proliferációját és a vérlemezke termelést. Jelenleg az FDA jóváhagyta a TPO-RA-kat, beleértve az eltrombopagot, a lusztrombopagot, a romiplosztimot és az avatrombopagot. Egy II/III. fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálatba, amely a romiplosztim hatásosságát és biztonságosságát vizsgálta, 31, refrakter AA-ban szenvedő beteget vontak be. Az elsődleges végpont azon betegek arányánál, akik bármilyen hematológiai (thrombocyta, neutrofil és vörösvértest) választ értek el a 27. héten, 84% volt [95% CI 66-95%]. Az 53. héten a háromsoros válaszarány 39% volt (95% CI 22-58%). Nincsenek azonban prospektív klinikai adatok arra vonatkozóan, hogy a romiplosztim ciklosporinnal (CsA) kombinálva tovább javíthatja-e a hatékonyságot, mint a ciklosporin monoterápia az újonnan diagnosztizált NSAA-ban. Mivel a romiplosztim és a CsA biztonságos, ha bebizonyosodik, hogy a két gyógyszer kombinációja jobb, mint a ciklosporin monoterápia, gyorsan javíthatja az NSAA vérmintáit, elkerülheti a drágább ATG használatát, és némi segítséget nyújthat a gazdaságosság csökkentésében. Az AA betegek terhe.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

44

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Peking Union Medical College Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor ≥18 év.
  2. Egyértelműen kezeletlen NSAA-ként diagnosztizálták.
  3. Az alábbi feltételek közül legalább egy teljesült a beiratkozáskor: hemoglobin <90 g/l. Thrombocyta <30×109/L, neutrofilek <1,0×109/L.
  4. A kiindulási máj- és vesefunkció (ALT, AST, Cr) kevesebb, mint a normál érték kétszerese volt.
  5. Nincs aktív fertőzés; Nem terhes vagy szoptat.
  6. Fogadja el a hozzájárulási űrlap aláírását.
  7. Az Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) pontszáma 0-2 volt.

Kizárási kritériumok:

  1. Más okok által okozott pancitopénia, például mielodiszpláziás szindróma (MDS).
  2. Citogenetikai bizonyítékok vannak a klonális hematológiai csontvelő-betegségekre (MDS, AML).
  3. PNH klón ≥50%.
  4. A beiratkozás előtt hematopoietikus őssejt-transzplantációban (HSCT) részesült.
  5. Immunszuppresszív terápia, például ATG vagy ciklosporin alkalmazása több mint 2 hétig.
  6. Fertőzés vagy vérzés, amelyet a szokásos kezelés nem kontrollál.
  7. Allergiás a rekombináns TPO-ra vagy a Hitrepoparra.
  8. Aktív HIV, HCV, HBV fertőzés vagy cirrhosis vagy portális hipertónia.
  9. Bármilyen egyidejű rosszindulatú daganat vagy helyi bazálissejtes karcinóma a bőrön 5 éven belül.
  10. Korábbi thromboemboliás események, szívroham vagy szélütés (beleértve az antifoszfolipid antitest szindrómát) és véralvadásgátlók jelenlegi alkalmazása.
  11. Terhes vagy szoptató nők (laktáció).
  12. 3 hónapon belül más klinikai vizsgálatokban is részt vett

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Romiplosztim+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, szubkután injekció, hetente egyszer, legalább 3 hónapig. Azok a betegek, akiknek thrombocytaszáma ≥50 × 109/l, abbahagyhatják a használatát, és folytathatják a használatát, ha a vérlemezkeszám < 50 × 109/l.

Ciklosporin 3-5 mg/ttkg/nap, az adagot úgy állítsa be, hogy a ciklosporin minimális plazmakoncentrációja 100-200 ng/ml legyen. A ciklosporint legalább 6 hónapig kell alkalmazni a hatásosság értékeléséhez. A hatékony betegek legalább 1,5 évig továbbra is alkalmazzák a ciklosporint, amelyet lassú csökkentés követ.
Drog: Romiplostim
Romiplosztim 10 µg/kg, szubkután injekció, hetente egyszer.
Drog: Ciklosporin
Ciklosporin 3-5 mg/ttkg/nap, az adagot úgy állítsa be, hogy a ciklosporin minimális plazmakoncentrációja 100-200 ng/ml legyen.
Kísérleti: CsA
Ciklosporin 3-5 mg/ttkg/nap, az adagot úgy állítsa be, hogy a ciklosporin minimális plazmakoncentrációja 100-200 ng/ml legyen. A ciklosporint legalább 6 hónapig kell alkalmazni a hatásosság értékeléséhez. A hatékony betegek legalább 1,5 évig továbbra is alkalmazzák a ciklosporint, amelyet lassú csökkentés követ.
Drog: Ciklosporin
Ciklosporin 3-5 mg/ttkg/nap, az adagot úgy állítsa be, hogy a ciklosporin minimális plazmakoncentrációja 100-200 ng/ml legyen.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
általános válaszarány (ORR)
Időkeret: 3, 6 hónap
A teljes és részleges választ elért betegek aránya.
3, 6 hónap
teljes válaszadási arány (CRR)
Időkeret: 3, 6 hónap
A teljes választ elért betegek aránya.
3, 6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
nemkívánatos események aránya
Időkeret: 3, 6 hónap
Minden olyan nemkívánatos eseményt jelenteni kell, amely a kezelés során jelentkezik vagy súlyosbodik, valamint azokat, amelyek később jelentkeznek, de a vizsgáló szerint a vizsgált gyógyszerrel kapcsolatosak.
3, 6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Peking Union Medical College Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2023. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 18.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Romiplostim-1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel