Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Romiplostim i kombination med CsA vs CsA vid behandling av nydiagnostiserade NSAA

18 augusti 2023 uppdaterad av: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostim i kombination med ciklosporin kontra ciklosporin vid behandling av nydiagnostiserad icke-svår aplastisk anemi

Aplastisk anemi (AA) är en grupp av kliniska syndrom orsakade av en signifikant minskning av benmärgshematopoetisk vävnad från olika etiologier, vilket resulterar i hematopoetisk misslyckande. Behandlingsmöjligheter för patienter med aplastisk anemi är mycket begränsade. I en öppen fas II/III, multicenterstudie som undersökte romiplostims effekt och säkerhet, visade det primära effektmåttet en total svarsfrekvens på 84 % [95 % CI 66-95 %] vid vecka 27. Det finns dock inga prospektiva kliniska data som undersöker om romiplostim i kombination med ciklosporin (CsA) ytterligare kan förbättra effektiviteten än monoterapi med ciklosporin vid nydiagnostiserade NSAA. Därför strävade vi efter att jämföra effektiviteten och säkerheten av romiplostim i kombination med CsA kontra CsA monoterapi.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Aplastisk anemi (AA) är en grupp av kliniska syndrom orsakade av en signifikant minskning av benmärgshematopoetisk vävnad från olika etiologier, vilket resulterar i hematopoetisk misslyckande. Behandlingsmöjligheter för patienter med aplastisk anemi är mycket begränsade. Genom att binda till trombopoietin (TPO)-receptorn kan trombopoietinreceptoragonister (TPO-RA) orsaka konformationsförändringar i TPO-receptorn, aktivera JAK2/STATS-vägen och öka proliferationen av megakaryocyt-progenitorceller och trombocytproduktion. För närvarande har TPO-RA inklusive eltrombopag, lusutrombopag, romiplostim och avatrombopag godkänts av FDA. I en öppen fas II/III, multicenterstudie som undersökte romiplostims effekt och säkerhet, inkluderades 31 patienter med refraktär AA. Det primära effektmåttet för andelen patienter som uppnådde något hematologiskt (trombocyt-, neutrofil- och röda blodkroppssvar) vid vecka 27 var 84 % [95 % CI 66-95 %]. Vid vecka 53 var svarsfrekvensen med tre rader 39 % (95 % KI 22-58 %). Det finns dock inga prospektiva kliniska data som undersöker om romiplostim i kombination med ciklosporin (CsA) ytterligare kan förbättra effektiviteten än monoterapi med ciklosporin vid nydiagnostiserade NSAA. Eftersom romiplostim och CsA har god säkerhet, om det bevisas att kombinationen av de två läkemedlen är överlägsen ciklosporin monoterapi, kan det snabbt förbättra blodmönstret vid NSAA, undvika användningen av dyrare ATG och ge viss hjälp att minska den ekonomiska bördan av AA-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

44

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥18 år.
  2. Tydligen diagnostiserad som obehandlad NSAA.
  3. Minst ett av följande villkor var uppfyllt vid tidpunkten för inskrivningen: hemoglobin <90 g/L. Blodplätt <30×109/L, neutrofiler <1,0×109/L.
  4. Baslinjens lever- och njurfunktion (ALT, AST, Cr) var mindre än 2 gånger det normala värdet.
  5. Ingen aktiv infektion; Inte gravid eller ammar.
  6. Gå med på att underteckna samtyckesformuläret.
  7. Resultatet för Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) var 0-2.

Exklusions kriterier:

  1. Pancytopeni orsakad av andra orsaker, såsom myelodysplastiskt syndrom (MDS).
  2. Det finns cytogenetiska bevis för klonala hematologiska benmärgssjukdomar (MDS, AML).
  3. PNH-klon ≥50%.
  4. Hade fått hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) före inskrivningen.
  5. Immunsuppressiv terapi såsom ATG eller ciklosporin användning i mer än 2 veckor.
  6. Infektion eller blödning som inte kontrolleras av standardbehandling.
  7. Allergisk mot rekombinant TPO eller Hitrepopar.
  8. Aktiv HIV, HCV, HBV-infektion eller cirros, eller portal hypertoni.
  9. Eventuell samtidig malignitet eller lokal basalcellscancer i huden inom 5 år.
  10. Tidigare tromboemboliska händelser, hjärtinfarkt eller stroke (inklusive antifosfolipidantikroppssyndrom) och nuvarande användning av antikoagulantia.
  11. Kvinnor som är gravida eller ammar (amning).
  12. Har deltagit i andra kliniska prövningar inom 3 månader

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Romiplostim+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, subkutan injektion, en gång i veckan, i minst 3 månader. Patienter med trombocytantal ≥50×109/L kan sluta använda och fortsätta att använda med trombocytantal < 50×109/L.

Ciklosporin 3-5mg/kg/d, justera dosen för att hålla bottenkoncentrationen av ciklosporin i plasma 100-200ng/ml. Ciklosporin ska användas i minst 6 månader för att utvärdera effekten. Effektiva patienter kommer att fortsätta att använda ciklosporin i minst 1,5 år, följt av en långsam minskning.
Läkemedel: Romiplostim
Romiplostim 10 µg/kg, subkutan injektion, en gång i veckan.
Läkemedel: Ciklosporin
Ciklosporin 3-5mg/kg/d, justera dosen för att hålla bottenkoncentrationen av ciklosporin i plasma 100-200ng/ml.
Experimentell: CsA
Ciklosporin 3-5mg/kg/d, justera dosen för att hålla bottenkoncentrationen av ciklosporin i plasma 100-200ng/ml. Ciklosporin ska användas i minst 6 månader för att utvärdera effekten. Effektiva patienter kommer att fortsätta att använda ciklosporin i minst 1,5 år, följt av en långsam minskning.
Läkemedel: Ciklosporin
Ciklosporin 3-5mg/kg/d, justera dosen för att hålla bottenkoncentrationen av ciklosporin i plasma 100-200ng/ml.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: 3, 6 månader
Andel patienter som uppnådde fullständigt svar och partiellt svar.
3, 6 månader
fullständig svarsfrekvens (CRR)
Tidsram: 3, 6 månader
Andel patienter som uppnådde fullständigt svar.
3, 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
biverkningsfrekvens
Tidsram: 3, 6 månader
Alla biverkningar som inträffar eller förvärras under behandlingen, såväl som de som inträffar senare men som utredaren tror är relaterade till det prövningsläkemedlet, kommer att rapporteras.
3, 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

24 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Romiplostim-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera