Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Romiplostim v kombinaci s CsA vs. CsA v léčbě nově diagnostikovaného NSAA

18. srpna 2023 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostim v kombinaci s cyklosporinem versus cyklosporin v léčbě nově diagnostikované nezávažné aplastické anémie

Aplastická anémie (AA) je skupina klinických syndromů způsobených výrazným úbytkem krvetvorné tkáně kostní dřeně různé etiologie s následkem selhání krvetvorby. Možnosti léčby pacientů s aplastickou anémií jsou velmi omezené. Ve fázi II/III, multicentrické, otevřené studii zkoumající účinnost a bezpečnost romiplostimu, primární cílový ukazatel ukázal celkovou míru odpovědi 84 % [95% CI 66–95 %] ve 27. týdnu. Neexistují však žádné prospektivní klinické údaje, které by zkoumaly, zda romiplostim v kombinaci s cyklosporinem (CsA) může u nově diagnostikované NSAA dále zlepšit účinnost než monoterapie cyklosporinem. Proto jsme se zaměřili na porovnání účinnosti a bezpečnosti romiplostimu v kombinaci s CsA oproti monoterapii CsA.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Aplastická anémie (AA) je skupina klinických syndromů způsobených výrazným úbytkem krvetvorné tkáně kostní dřeně různé etiologie s následkem selhání krvetvorby. Možnosti léčby pacientů s aplastickou anémií jsou velmi omezené. Vazbou na trombopoetinový (TPO) receptor mohou agonisté trombopoetinového receptoru (TPO-RA) způsobit konformační změny v TPO receptoru, aktivovat dráhu JAK2/STATS a zvýšit proliferaci progenitorových buněk megakaryocytů a produkci krevních destiček. V současné době jsou TPO-RA včetně eltrombopagu, lusutrombopagu, romiplostimu a avatrombopagu schváleny FDA. Ve fázi II/III, multicentrické, otevřené studii zkoumající účinnost a bezpečnost romiplostimu bylo zařazeno 31 pacientů s refrakterní AA. Primární cílový ukazatel pro podíl pacientů, kteří dosáhli jakékoli hematologické odpovědi (trombocyty, neutrofily a červené krvinky) ve 27. týdnu, byl 84 % [95% CI 66–95 %]. V 53. týdnu byla míra odpovědi ve třech liniích 39 % (95% CI 22–58 %). Neexistují však žádné prospektivní klinické údaje, které by zkoumaly, zda romiplostim v kombinaci s cyklosporinem (CsA) může u nově diagnostikované NSAA dále zlepšit účinnost než monoterapie cyklosporinem. Protože romiplostim a CsA mají dobrou bezpečnost, pokud se prokáže, že kombinace těchto dvou léků je lepší než monoterapie cyklosporinem, může rychle zlepšit krevní obraz u NSAA, vyhnout se použití dražších ATG a poskytnout určitou pomoc ke snížení ekonomické zátěž pacientů s AA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

44

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Peking Union Medical College Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥18 let.
  2. Jasně diagnostikována jako neléčená NSAA.
  3. V době zařazení byla splněna alespoň jedna z následujících podmínek: hemoglobin <90 g/l. Krevní destičky <30×109/l, neutrofily <1,0×109/l.
  4. Výchozí funkce jater a ledvin (ALT, AST, Cr) byla méně než 2krát vyšší než normální hodnota.
  5. Žádná aktivní infekce; Není těhotná ani nekojí.
  6. Souhlasíte s podpisem formuláře souhlasu.
  7. Skóre Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) bylo 0-2.

Kritéria vyloučení:

  1. Pancytopenie způsobená jinými příčinami, jako je myelodysplastický syndrom (MDS).
  2. Existuje cytogenetický důkaz klonálních hematologických onemocnění kostní dřeně (MDS, AML).
  3. PNH klon >50 %.
  4. Před zařazením podstoupil transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).
  5. Imunosupresivní terapie, jako je ATG nebo cyklosporin, užívání po dobu delší než 2 týdny.
  6. Infekce nebo krvácení, které není kontrolováno standardní léčbou.
  7. Alergický na rekombinantní TPO nebo Hitrepopar.
  8. Aktivní infekce HIV, HCV, HBV nebo cirhóza nebo portální hypertenze.
  9. Jakákoli souběžná malignita nebo lokální bazaliom kůže během 5 let.
  10. Předchozí anamnéza tromboembolických příhod, srdečního infarktu nebo mrtvice (včetně syndromu antifosfolipidových protilátek) a současné užívání antikoagulancií.
  11. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící (laktace).
  12. Během 3 měsíců se účastnili jiných klinických studií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Romiplostim+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, subkutánní injekce, jednou týdně po dobu nejméně 3 měsíců. Pacienti s počtem krevních destiček ≥50×109/l mohou přestat používat a pokračovat v užívání s počtem krevních destiček < 50×109/l.

Cyklosporin 3-5 mg/kg/den, upravte dávku tak, abyste udrželi minimální plazmatickou koncentraci cyklosporinu 100-200 ng/ml. Cyklosporin by se měl používat po dobu nejméně 6 měsíců, aby se zhodnotila účinnost. Efektivní pacienti budou pokračovat v užívání cyklosporinu po dobu nejméně 1,5 roku, poté bude následovat pomalé snižování.
Lék: Romiplostim
Romiplostim 10 µg/kg, subkutánní injekce, jednou týdně.
Lék: Cyklosporin
Cyklosporin 3-5 mg/kg/den, upravte dávku tak, abyste udrželi minimální plazmatickou koncentraci cyklosporinu 100-200 ng/ml.
Experimentální: ČsA
Cyklosporin 3-5 mg/kg/den, upravte dávku tak, abyste udrželi minimální plazmatickou koncentraci cyklosporinu 100-200 ng/ml. Cyklosporin by se měl používat po dobu nejméně 6 měsíců, aby se zhodnotila účinnost. Efektivní pacienti budou pokračovat v užívání cyklosporinu po dobu nejméně 1,5 roku, poté bude následovat pomalé snižování.
Lék: Cyklosporin
Cyklosporin 3-5 mg/kg/den, upravte dávku tak, abyste udrželi minimální plazmatickou koncentraci cyklosporinu 100-200 ng/ml.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 3, 6 měsíců
Podíl pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi a částečné odpovědi.
3, 6 měsíců
míra kompletní odezvy (CRR)
Časové okno: 3, 6 měsíců
Podíl pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi.
3, 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
četnost nežádoucích příhod
Časové okno: 3, 6 měsíců
Budou hlášeny všechny nežádoucí příhody, které se vyskytnou nebo se zhorší během léčby, stejně jako ty, které se vyskytnou později, ale podle názoru zkoušejícího mají souvislost s hodnoceným lékem.
3, 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

24. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Romiplostim-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Romiplostim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit