Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Romiplostiimi yhdistelmänä CsA:n kanssa vs. CsA äskettäin diagnosoidun NSAA:n hoidossa

perjantai 18. elokuuta 2023 päivittänyt: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostiimi yhdistelmänä siklosporiinin kanssa verrattuna siklosporiiniin vasta diagnosoidun, ei-vaikean aplastisen anemian hoidossa

Aplastinen anemia (AA) on ryhmä kliinisiä oireyhtymiä, jotka johtuvat eri etiologioista peräisin olevan luuytimen hematopoieettisen kudoksen merkittävästä vähenemisestä, mikä johtaa hematopoieettiseen vajaatoimintaan. Aplastista anemiaa sairastavien potilaiden hoitovaihtoehdot ovat hyvin rajalliset. Vaiheen II/III monikeskustutkimuksessa, jossa tutkittiin romiplostiimin tehoa ja turvallisuutta, ensisijainen päätetapahtuma osoitti 84 %:n kokonaisvasteprosenttia [95 % CI 66-95 %] viikolla 27. Ei kuitenkaan ole olemassa kliinistä tietoa siitä, voiko romiplostiimi yhdistettynä siklosporiiniin (CsA) parantaa tehoa entisestään kuin siklosporiinimonoterapia vastadiagnoosoidussa NSAA:ssa. Siksi pyrimme vertaamaan romiplostiimin tehoa ja turvallisuutta yhdessä CsA:n kanssa ja CsA-monoterapiaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Aplastinen anemia (AA) on ryhmä kliinisiä oireyhtymiä, jotka johtuvat eri etiologioista peräisin olevan luuytimen hematopoieettisen kudoksen merkittävästä vähenemisestä, mikä johtaa hematopoieettiseen vajaatoimintaan. Aplastista anemiaa sairastavien potilaiden hoitovaihtoehdot ovat hyvin rajalliset. Sitoutumalla trombopoietiinireseptoriin (TPO-reseptoriin) trombopoietiinireseptorin agonistit (TPO-RA:t) voivat aiheuttaa konformaatiomuutoksia TPO-reseptorissa, aktivoida JAK2/STATS-reitin ja lisätä megakaryosyyttien kantasolujen proliferaatiota ja verihiutaleiden tuotantoa. Tällä hetkellä FDA on hyväksynyt TPO-RA:t, mukaan lukien eltrombopaagi, lusutrombopaagi, romiplostiimi ja avatrombopagi. Vaiheen II/III monikeskustutkimukseen, jossa tutkittiin romiplostiimin tehoa ja turvallisuutta, otettiin mukaan 31 potilasta, joilla oli refraktaarinen AA. Ensisijainen päätetapahtuma potilailla, jotka saavuttivat hematologisen (verihiutale-, neutrofiili- ja punasolu-) vasteen viikolla 27, oli 84 % [95 % CI 66-95 %]. Viikolla 53 kolmen rivin vastausprosentti oli 39 % (95 % CI 22-58 %). Ei kuitenkaan ole olemassa kliinistä tietoa siitä, voiko romiplostiimi yhdistettynä siklosporiiniin (CsA) parantaa tehoa entisestään kuin siklosporiinimonoterapia vastadiagnoosoidussa NSAA:ssa. Koska romiplostiimilla ja CsA:lla on hyvä turvallisuus, jos osoitetaan, että näiden kahden lääkkeen yhdistelmä on parempi kuin siklosporiinimonoterapia, se voi nopeasti parantaa NSAA:n verimalleja, välttää kalliimman ATG:n käytön ja auttaa vähentämään taloudellista AA-potilaiden taakkaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

44

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Peking Union Medical College Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 vuotta vanha.
  2. Selvästi diagnosoitu hoitamattomaksi NSAA:ksi.
  3. Vähintään yksi seuraavista ehdoista täyttyi ilmoittautumisajankohtana: hemoglobiini <90 g/l. Verihiutaleet <30×109/l, neutrofiilit <1,0×109/l.
  4. Maksan ja munuaisten toiminta (ALT, AST, Cr) lähtötilanteessa oli alle 2 kertaa normaaliarvo.
  5. Ei aktiivista infektiota; Ei raskaana tai imetä.
  6. Suostu allekirjoittamaan suostumuslomake.
  7. Eastern Cancer Collaboration Groupin (ECOG) tulos oli 0-2.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Pansytopenia, joka johtuu muista syistä, kuten myelodysplastisesta oireyhtymästä (MDS).
  2. Klonaalisista hematologisista luuydinsairauksista (MDS, AML) on sytogeneettisiä todisteita.
  3. PNH-klooni ≥50 %.
  4. Hän oli saanut hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) ennen ilmoittautumista.
  5. Immunosuppressiivinen hoito, kuten ATG tai syklosporiinin käyttö yli 2 viikkoa.
  6. Infektio tai verenvuoto, jota ei saada hallintaan tavanomaisella hoidolla.
  7. Allerginen rekombinanttiselle TPO:lle tai Hitrepoparille.
  8. Aktiivinen HIV-, HCV-, HBV-infektio tai kirroosi tai portaalihypertensio.
  9. Mikä tahansa samanaikainen ihon pahanlaatuinen kasvain tai paikallinen tyvisolusyöpä 5 vuoden sisällä.
  10. Aiemmat tromboemboliset tapahtumat, sydänkohtaus tai aivohalvaus (mukaan lukien antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä) ja nykyinen antikoagulanttien käyttö.
  11. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät (imettävät).
  12. Osallistunut muihin kliinisiin tutkimuksiin 3 kuukauden sisällä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Romiplostiimi+CsA

Romiplostiimi 10 µg/kg, ihonalainen injektio kerran viikossa, vähintään 3 kuukauden ajan. Potilaat, joiden verihiutaleiden määrä on ≥ 50 × 109/l, voivat lopettaa käytön ja jatkaa käyttöä, jos verihiutaleiden määrä on < 50 × 109/l.

Siklosporiini 3–5 mg/kg/vrk, säädä annosta niin, että plasman siklosporiinin alin pitoisuus on 100–200 ng/ml. Siklosporiinia tulee käyttää vähintään 6 kuukautta tehon arvioimiseksi. Tehokkaat potilaat jatkavat siklosporiinin käyttöä vähintään 1,5 vuoden ajan, minkä jälkeen alennetaan hitaasti.
Lääke: Romiplostim
Romiplostiimi 10 µg/kg, ihonalainen injektio, kerran viikossa.
Lääke: Siklosporiini
Siklosporiini 3–5 mg/kg/vrk, säädä annosta niin, että plasman siklosporiinin alin pitoisuus on 100–200 ng/ml.
Kokeellinen: CsA
Siklosporiini 3–5 mg/kg/vrk, säädä annosta niin, että plasman siklosporiinin alin pitoisuus on 100–200 ng/ml. Siklosporiinia tulee käyttää vähintään 6 kuukautta tehon arvioimiseksi. Tehokkaat potilaat jatkavat siklosporiinin käyttöä vähintään 1,5 vuoden ajan, minkä jälkeen alennetaan hitaasti.
Lääke: Siklosporiini
Siklosporiini 3–5 mg/kg/vrk, säädä annosta niin, että plasman siklosporiinin alin pitoisuus on 100–200 ng/ml.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
yleinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: 3, 6 kuukautta
Täydellisen ja osittaisen vasteen saavuttaneiden potilaiden osuus.
3, 6 kuukautta
täydellinen vastausprosentti (CRR)
Aikaikkuna: 3, 6 kuukautta
Täydellisen vasteen saavuttaneiden potilaiden osuus.
3, 6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 3, 6 kuukautta
Kaikki haittatapahtumat, jotka ilmenevät tai pahenevat hoidon aikana, sekä ne, jotka ilmenevät myöhemmin, mutta joiden tutkija uskoo liittyvän tutkimuslääkkeeseen, raportoidaan.
3, 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Peking Union Medical College Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 18. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 24. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 24. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Romiplostim-1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Romiplostim

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa