Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Romiplostym w skojarzeniu z CsA w porównaniu z CsA w leczeniu nowo zdiagnozowanej NSAA

18 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Romiplostym w skojarzeniu z cyklosporyną w porównaniu z cyklosporyną w leczeniu nowo zdiagnozowanej, nieciężkiej niedokrwistości aplastycznej

Niedokrwistość aplastyczna (AA) to grupa zespołów klinicznych spowodowanych znacznym zmniejszeniem tkanki krwiotwórczej szpiku kostnego o różnej etiologii, co skutkuje niewydolnością układu krwiotwórczego. Możliwości leczenia pacjentów z niedokrwistością aplastyczną są bardzo ograniczone. W wieloośrodkowym, otwartym badaniu fazy II/III badającym skuteczność i bezpieczeństwo romiplostymu, pierwszorzędowy punkt końcowy wykazał ogólny odsetek odpowiedzi wynoszący 84% [95% CI 66-95%] w 27. tygodniu. Jednakże nie ma prospektywnych danych klinicznych oceniających, czy romiplostym w skojarzeniu z cyklosporyną (CsA) może dodatkowo poprawić skuteczność w porównaniu z monoterapią cyklosporyną w przypadku nowo zdiagnozowanych NSAA. Dlatego też naszym celem było porównanie skuteczności i bezpieczeństwa romiplostymu w skojarzeniu z CsA w porównaniu z monoterapią CsA.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedokrwistość aplastyczna (AA) to grupa zespołów klinicznych spowodowanych znacznym zmniejszeniem tkanki krwiotwórczej szpiku kostnego o różnej etiologii, co skutkuje niewydolnością układu krwiotwórczego. Możliwości leczenia pacjentów z niedokrwistością aplastyczną są bardzo ograniczone. Wiążąc się z receptorem trombopoetyny (TPO), agoniści receptora trombopoetyny (TPO-RA) mogą powodować zmiany konformacyjne w receptorze TPO, aktywować szlak JAK2/STATS i zwiększać proliferację komórek progenitorowych megakariocytów i wytwarzanie płytek krwi. Obecnie TPO-RA, w tym eltrombopag, lusutrombopag, romiplostym i awatrombopag, zostały zatwierdzone przez FDA. Do wieloośrodkowego, otwartego badania fazy II/III oceniającego skuteczność i bezpieczeństwo romiplostymu włączono 31 pacjentów z opornym na leczenie AA. Pierwszorzędowy punkt końcowy dotyczący odsetka pacjentów, u których uzyskano jakąkolwiek odpowiedź hematologiczną (płytki krwi, neutrofile i krwinki czerwone) w 27. tygodniu wynosił 84% [95% CI 66–95%]. W 53. tygodniu odsetek odpowiedzi uzyskanych w trzech liniach wyniósł 39% (95% CI 22-58%). Jednakże nie ma prospektywnych danych klinicznych oceniających, czy romiplostym w skojarzeniu z cyklosporyną (CsA) może dodatkowo poprawić skuteczność w porównaniu z monoterapią cyklosporyną w przypadku nowo zdiagnozowanych NSAA. Ponieważ romiplostym i CsA charakteryzują się dużym bezpieczeństwem, jeśli zostanie udowodnione, że połączenie tych dwóch leków jest lepsze od monoterapii cyklosporyną, może to szybko poprawić parametry krwi u pacjentów z NSAA, uniknąć stosowania droższego ATG i w pewnym stopniu pomóc w zmniejszeniu kosztów ekonomicznych. ciężar pacjentów AA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

44

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Peking Union Medical College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥18 lat.
  2. Wyraźnie zdiagnozowane jako nieleczone NSAA.
  3. W momencie włączenia do badania spełniony był co najmniej jeden z poniższych warunków: hemoglobina <90 g/l. Płytki krwi <30×109/l, neutrofile <1,0×109/l.
  4. Wyjściowa czynność wątroby i nerek (ALT, AST, Cr) była mniejsza niż 2-krotność wartości prawidłowej.
  5. Brak aktywnej infekcji; Nie jest w ciąży ani nie karmi piersią.
  6. Wyraź zgodę na podpisanie formularza zgody.
  7. Wynik Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) wyniósł 0-2.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pancytopenia spowodowana innymi przyczynami, takimi jak zespół mielodysplastyczny (MDS).
  2. Istnieją dowody cytogenetyczne na klonalne hematologiczne choroby szpiku kostnego (MDS, AML).
  3. Klon PNH ≥50%.
  4. Przed włączeniem do badania przeszli przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT).
  5. Terapia immunosupresyjna, taka jak ATG lub cyklosporyna, stosowana przez ponad 2 tygodnie.
  6. Zakażenie lub krwawienie, które nie jest kontrolowane standardowym leczeniem.
  7. Uczulony na rekombinowany TPO lub Hitrepopar.
  8. Aktywne zakażenie wirusem HIV, HCV, HBV lub marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne.
  9. Jakikolwiek współistniejący nowotwór złośliwy lub lokalny rak podstawnokomórkowy skóry w ciągu 5 lat.
  10. Przebyte w przeszłości zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, zawał serca lub udar (w tym zespół przeciwciał antyfosfolipidowych) oraz obecne stosowanie leków przeciwzakrzepowych.
  11. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (laktacja).
  12. Brałeś udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Romiplostym + CsA

Romiplostym 10 µg/kg, wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu, przez co najmniej 3 miesiące. Pacjenci z liczbą płytek krwi ≥50×109/l mogą przerwać stosowanie i kontynuować stosowanie przy liczbie płytek krwi < 50×109/l.

Cyklosporyna 3-5 mg/kg/dzień, dostosować dawkę tak, aby utrzymać minimalne stężenie cyklosporyny w osoczu na poziomie 100-200 ng/ml. Aby ocenić skuteczność, cyklosporynę należy stosować przez co najmniej 6 miesięcy. Pacjenci, którzy osiągnęli skuteczność, będą kontynuować stosowanie cyklosporyny przez co najmniej 1,5 roku, po czym nastąpi powolne zmniejszanie dawki.
Lek: Romiplostym
Romiplostym 10 µg/kg, wstrzyknięcie podskórne, raz w tygodniu.
Lek: Cyklosporyna
Cyklosporyna 3-5 mg/kg/dzień, dostosować dawkę tak, aby utrzymać minimalne stężenie cyklosporyny w osoczu na poziomie 100-200 ng/ml.
Eksperymentalny: CsA
Cyklosporyna 3-5 mg/kg/dzień, dostosować dawkę tak, aby utrzymać minimalne stężenie cyklosporyny w osoczu na poziomie 100-200 ng/ml. Aby ocenić skuteczność, cyklosporynę należy stosować przez co najmniej 6 miesięcy. Pacjenci, którzy osiągnęli skuteczność, będą kontynuować stosowanie cyklosporyny przez co najmniej 1,5 roku, po czym nastąpi powolne zmniejszanie dawki.
Lek: Cyklosporyna
Cyklosporyna 3-5 mg/kg/dzień, dostosować dawkę tak, aby utrzymać minimalne stężenie cyklosporyny w osoczu na poziomie 100-200 ng/ml.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ogólny współczynnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 3, 6 miesięcy
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź całkowitą i częściową.
3, 6 miesięcy
współczynnik całkowitej odpowiedzi (CRR)
Ramy czasowe: 3, 6 miesięcy
Odsetek pacjentów, u których uzyskano pełną odpowiedź.
3, 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
częstość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 3, 6 miesięcy
Zgłaszane będą wszystkie zdarzenia niepożądane, które wystąpią lub nasilą się w trakcie leczenia, a także te, które wystąpią później, ale badacz uzna je za związane z badanym lekiem.
3, 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Romiplostim-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj