이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

새로 진단된 NSAA의 치료에서 CsA와 CsA를 병용한 Romiplostim

2023년 8월 18일 업데이트: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

새로 진단된 중증 재생불량성 빈혈의 치료에서 시클로스포린과 로미플로스팀의 병용요법과 시클로스포린 비교

재생 불량성 빈혈 (AA)은 다른 병인에서 골수 조혈 조직의 현저한 감소로 인해 조혈 부전을 초래하는 임상 증후군 그룹입니다. 재생 불량성 빈혈 환자의 치료 옵션은 매우 제한적입니다. 로미플로스팀의 효능과 안전성을 조사한 2/3상 다기관 공개 라벨 연구에서 1차 평가변수는 27주차에 84%(95% CI 66-95%)의 전체 반응률을 보였다. 그러나 새로 진단된 NSAA에서 ciclosporin(CsA)과 결합된 romiplostim이 ciclosporin 단독 요법보다 효능을 더 향상시킬 수 있는지 여부를 조사하는 전향적 임상 데이터는 없습니다. 따라서 우리는 CsA와 CsA 단독요법을 병용한 로미플로스팀의 효능과 안전성을 비교하는 것을 목표로 했습니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

재생 불량성 빈혈 (AA)은 다른 병인에서 골수 조혈 조직의 현저한 감소로 인해 조혈 부전을 초래하는 임상 증후군 그룹입니다. 재생 불량성 빈혈 환자의 치료 옵션은 매우 제한적입니다. 트롬보포이에틴(TPO) 수용체에 결합함으로써 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA)는 TPO 수용체의 형태 변화를 일으키고 JAK2/STATS 경로를 활성화하며 거핵구 전구세포 증식과 혈소판 생산을 증가시킬 수 있습니다. 현재 엘트롬보팍, 루수트롬보팍, 로미플로스팀, 아바트롬보팍을 포함한 TPO-RA는 FDA의 승인을 받았습니다. romiplostim의 효능과 안전성을 탐구하는 2상/3상 다기관 공개 라벨 연구에 불응성 AA 환자 31명이 등록되었습니다. 27주차에 혈액학적(혈소판, 호중구, 적혈구) 반응을 달성한 환자 비율에 대한 1차 평가변수는 84%[95% CI 66-95%]였습니다. 53주차에 3선 응답률은 39%(95% CI 22-58%)였습니다. 그러나 새로 진단된 NSAA에서 ciclosporin(CsA)과 결합된 romiplostim이 ciclosporin 단독 요법보다 효능을 더 향상시킬 수 있는지 여부를 조사하는 전향적 임상 데이터는 없습니다. 로미플로스팀과 CsA는 안전성이 좋기 때문에 두 약물의 병용이 시클로스포린 단독요법보다 우수하다는 것이 입증된다면 NSAA에서 혈액 패턴을 빠르게 개선하고 더 비싼 ATG의 사용을 피하며 경제성을 줄이는 데 어느 정도 도움을 줄 수 있다. AA 환자의 부담.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

44

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국
        • Peking Union Medical College Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령 ≥18세.
  2. 치료되지 않은 NSAA로 명확하게 진단되었습니다.
  3. 등록 시 다음 조건 중 하나 이상이 충족되었습니다. 헤모글로빈 <90g/L. 혈소판 <30×109/L, 호중구 <1.0×109/L.
  4. 기준선 간 및 신장 기능(ALT, AST, Cr)은 정상 값의 2배 미만이었습니다.
  5. 활성 감염 없음; 임신 또는 모유 수유 중이 아닙니다.
  6. 동의서에 서명하는 데 동의합니다.
  7. 동부 암 협력 그룹(ECOG) 점수는 0-2였습니다.

제외 기준:

  1. 골수이형성증후군(MDS)과 같은 다른 원인으로 인한 범혈구감소증.
  2. 클론성 혈액학적 골수 질환(MDS, AML)의 세포유전학적 증거가 있습니다.
  3. PNH 클론 ≥50%.
  4. 등록 전에 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받았습니다.
  5. ATG나 사이클로스포린 등의 면역억제제를 2주 이상 사용한다.
  6. 표준 치료로 조절되지 않는 감염 또는 출혈.
  7. 재조합 TPO 또는 Hitrepopar에 알레르기가 있습니다.
  8. 활동성 HIV, HCV, HBV 감염, 간경변, 문맥압항진증.
  9. 5년 이내 피부의 모든 동반 악성 종양 또는 국소 기저 세포 암종.
  10. 혈전색전증 사건, 심장마비 또는 뇌졸중(항인지질 항체 증후군 포함)의 이전 병력 및 현재 항응고제를 사용하고 있습니다.
  11. 임신 중이거나 수유 중인 여성(수유).
  12. 3개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 적이 있는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 로미플로스티팀+CsA

Romiplostim 10 µg/kg, 주 1회, 최소 3개월 동안 피하 주사합니다. 혈소판 수가 50×109/L 이상인 환자는 사용을 중단하고 혈소판 수가 50×109/L 미만인 경우 계속 사용할 수 있습니다.

시클로스포린 3-5mg/kg/d, 시클로스포린 혈장 농도를 100-200ng/ml로 유지하도록 복용량을 조정하십시오. 시클로스포린은 효능을 평가하기 위해 최소 6개월 동안 사용해야 합니다. 효과적인 환자는 최소 1.5년 동안 계속해서 시클로스포린을 사용한 후 서서히 감량하게 됩니다.
의약품: Romiplostim
Romiplostim 10 µg/kg, 주 1회 피하 주사합니다.
의약품: 시클로스포린
시클로스포린 3-5mg/kg/d, 시클로스포린 혈장 농도를 100-200ng/ml로 유지하도록 복용량을 조정하십시오.
실험적: CSA
시클로스포린 3-5mg/kg/d, 시클로스포린 혈장 농도를 100-200ng/ml로 유지하도록 복용량을 조정하십시오. 시클로스포린은 효능을 평가하기 위해 최소 6개월 동안 사용해야 합니다. 효과적인 환자는 최소 1.5년 동안 계속해서 시클로스포린을 사용한 후 서서히 감량하게 됩니다.
의약품: 시클로스포린
시클로스포린 3-5mg/kg/d, 시클로스포린 혈장 농도를 100-200ng/ml로 유지하도록 복용량을 조정하십시오.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 응답률(ORR)
기간: 3, 6개월
완전 관해와 부분 관해를 달성한 환자의 비율.
3, 6개월
완전 응답률(CRR)
기간: 3, 6개월
완전 반응을 달성한 환자의 비율.
3, 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상사례율
기간: 3, 6개월
치료 중에 발생하거나 악화되는 모든 부작용은 물론 나중에 발생하지만 연구자가 시험약과 관련이 있다고 믿는 부작용도 보고됩니다.
3, 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Peking Union Medical College Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2023년 8월 1일

기본 완료 (추정된)

2024년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 18일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 18일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Romiplostim-1

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

Romiplostim에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Greece

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다