IST联合TPO-RA治疗AA的疗效及复发预测系统的建立
2023年8月20日 更新者：Bing Han、Peking Union Medical College Hospital
免疫抑制剂联合血小板生成素受体激动剂治疗再生障碍性贫血疗效及复发预测体系的建立
在本研究中，研究人员打算前瞻性研究中国北方未接受过治疗的 AA 患者（包括 SAA 和 NSAA），这些患者是非移植候选者。
SAA 患者接受 ATG+CsA+Herombopag，NSAA 患者接受 CsA+ Herombopag。
研究人员探索了参与者预测功效的可能指标并建立了预测模型。
参与者获得缓解后，他们使用逐渐减量的方案，观察复发和克隆进化，并开发了复发的预测模型。
研究概览
详细说明
1）SAA组患者：CsA：3-5mg/kg/天，每月监测谷浓度，维持谷浓度在100-200ng/ml。 ATG：兔抗胸腺细胞免疫球蛋白（r-ATG）3mg/kg/d×5天，或猪抗淋巴细胞免疫球蛋白（（p-ATG）25mg/kg/d×5天；TPO-RA：Herombopag从7.5开始mg qd，每2周监测一次血象，如果效果不好，每2周加1片，最多6片（15 mg）qd。
NSAA组患者：CsA：3-5mg/kg/天，每月监测谷浓度，维持谷浓度在100-200ng/ml。 TPO-RA：从7.5mg qd的Herombopag开始，每2周监测一次血象，如果效果不好，每2周加1片，最多6片（15mg）qd。
(2)治疗6个月后有效者，继续接受足够的CsA治疗至少1.5年，然后缓慢减少剂量，直至减量结束。 临床试验失败者退出。
（3）治疗后达到CR或PR的受试者，但维持治疗3个月后疗效未增加时，开始减少Herombopag剂量，每3个月减少1片，直至减少停止。 若出现复发，恢复至最后剂量甚至增加剂量，达到最佳疗效后，每3个月减少1片，直至减少停止，不能恢复者定义为复发。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
210
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yali Du, Master
- 电话号码：+8615845992396
- 邮箱：yali_crazy@126.com
学习地点
-
-
-
Beijing、中国
- 招聘中
- Peking Union Medical College Hospital
-
接触：
- Bing Han, Doctor
- 电话号码：+86-010-69155760
- 邮箱：hanbingtg123@163.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄：18-75岁，性别不限
- AA 的明确诊断
- 无 HSCT 指征或无条件 HSCT
- SAA/VSAA患者愿意接受ATG+CsA+TPO-RA治疗，NSAA愿意接受CsA+TPO-RA治疗，并愿意定期随访
- 基线血清转氨酶、总胆红素和血清肌酐均低于正常值的1.5倍
- 基线肝肾功能低于正常值的1.5倍
- 东部癌症合作组 (ECOG) 评分状态 0-2
- 同意签署同意书
排除标准：
- 先天性AA
- 克隆性血液学骨髓疾病的细胞遗传学证据
- PNH克隆≥50%
- 既往对 ATG、环孢素和六羟哌啶过敏
- 入组时感染或出血不受控制
- 入组前接受过造血干细胞移植（HSCT）
- 5年内任何伴随恶性肿瘤，局部皮肤基底细胞癌除外
- 有血栓栓塞事件、心肌梗死或中风病史（包括抗磷脂抗体综合征）；目前正在使用抗凝剂
- 孕妇或哺乳期妇女
- 其他研究者认为不适合临床研究的情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：重度再生障碍性贫血组
CsA：3-5 mg/kg/天，每月监测谷浓度，维持谷浓度在 100-200 ng/ml。 ATG：兔抗胸腺细胞免疫球蛋白 (r-ATG) 3 mg/kg/d x 5 天或猪抗-淋巴细胞免疫球蛋白（(p-ATG) 25 mg/kg/d x 5 天。TPO-RA：Heptapepto-Papa 7.5 mg qd 开始。
每 2 周监测一次血液，如果无效，每 2 周增加 1 片，最多每日 6 片（15 毫克）。
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CsA：3-5 mg/kg/天，每月监测谷浓度，维持谷浓度在 100-200 ng/ml。 ATG：兔抗胸腺细胞免疫球蛋白 (r-ATG) 3 mg/kg/d x 5 天或猪抗-淋巴细胞免疫球蛋白（(p-ATG) 25 mg/kg/d x 5 天。TPO-RA：Heptapepto-Papa 7.5 mg qd 开始。
每 2 周监测一次血液，如果无效，每 2 周增加 1 片，最多每日 6 片（15 毫克）。
其他名称：
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实验性的：非重度再生障碍性贫血组
CsA：3-5 mg/kg/天，每月监测谷浓度，将谷浓度维持在 100-200 ng/ml。TPO-RA：从异托氧芬 7.5 mg 每日一次开始，每 2 周监测一次血液，如果无效，则增加每 2 周 1 片，每日最多 6 片（15 毫克）。
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CsA：3-5 mg/kg/天，每月监测谷浓度，将谷浓度维持在 100-200 ng/ml。TPO-RA：从异托氧芬 7.5 mg 每日一次开始，每 2 周监测一次血液，如果无效，则增加每 2 周 1 片，每日最多 6 片（15 毫克）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总体响应率
大体时间：治疗后24周
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总体响应率
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治疗后24周
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24个月复发率
大体时间：治疗后96周
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.24个月复发率
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治疗后96周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体响应率
大体时间：治疗后56周
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总体响应率
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治疗后56周
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36个月复发率
大体时间：治疗后144周
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36个月复发率
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治疗后144周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bing Bing, PhD、Peking Union Medical College Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月20日
初级完成 (估计的)
2025年1月30日
研究完成 (估计的)
2025年1月31日
研究注册日期
首次提交
2023年8月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月20日
首次发布 (实际的)
2023年8月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月20日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
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