Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av IST kombinerat med TPO-RA vid behandling av AA och upprättande av ett system för återfallsprediktion

20 augusti 2023 uppdaterad av: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Etablering av ett effektivitets- och återfallsprediktionssystem för immunsuppressiva läkemedel i kombination med trombopoietinreceptoragonister vid behandling av aplastisk anemi

I denna studie avser utredarna att prospektivt studera behandlingsnaiva AA-patienter (inklusive SAA och NSAA) som är icke-transplanterade kandidater i norra Kina. Patienter med SAA får ATG+CsA+Herombopag och patienter med NSAA får CsA+ Herombopag. Utredarna undersökte möjliga indikatorer på deltagarnas prediktiva effektivitet och byggde prediktiva modeller. Efter att deltagarna uppnått svar använde de en avsmalnande regim, observerade återfall och klonal evolution och utvecklade en prediktiv modell för återfall.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

1) Patienter i SAA-gruppen: CsA: 3-5 mg/kg/dag, övervaka dalkoncentrationen varje månad och bibehåll dalkoncentrationen på 100-200 ng/ml. ATG: kanin-anti-tymocyt-immunoglobulin (r-ATG) 3mg/kg/d×5 dagar, eller svin-anti-lymfocyt-immunoglobulin ((p-ATG) 25mg/kg/d×5 dagar; TPO-RA: Herombopag börjar vid 7,5 mg qd, övervaka blodbilden varannan vecka, om effekten inte är bra, lägg till 1 tablett varannan vecka, upp till 6 tabletter (15 mg) qd.

Patienter i NSAA-gruppen: CsA: 3-5 mg/kg/dag, övervaka dalkoncentrationen varje månad och bibehåll dalkoncentrationen på 100-200 ng/ml. TPO-RA: börja med 7,5 mg qd Herombopag, övervaka blodbilden varannan vecka, om effekten inte är bra, tillsätt 1 tablett varannan vecka, upp till 6 tabletter (15 mg) qd.

(2) De som är effektiva efter 6 månaders behandling fortsätter att få tillräcklig CsA-behandling i minst 1,5 år och minskar sedan långsamt dosen tills minskningen är slut. De som misslyckas med att dra sig ur den kliniska prövningen.

(3) Deltagare som uppnår CR eller PR efter behandling, men när den botande effekten inte ökar efter 3 månaders underhållsbehandling, börjar minska dosen av Herombopag och minska en tablett var 3:e månad tills minskningen upphör. Om återfall inträffar, återhämta sig Upp till den sista dosen eller till och med öka dosen, efter att ha uppnått bästa botande effekt, minska en tablett var 3:e månad tills minskningen upphör, och de som inte kan återhämta sig definieras som återfall.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

210

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekrytering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder: 18-75 år, kön är inte begränsat
  2. Säker diagnos av AA
  3. Ingen HSCT-indikation eller ovillkorlig HSCT
  4. SAA/VSAA-patienter var villiga att acceptera ATG+CsA+TPO-RA-behandling, NSAA var villiga att acceptera CsA+TPO-RA-behandling och var villiga att följa upp regelbundet
  5. Baslinje serumtransaminas, total bilirubin och serumkreatinin var mindre än 1,5 gånger det normala värdet
  6. Baslinjens lever- och njurfunktion var mindre än 1,5 gånger det normala värdet
  7. Eastern Cancer Cooperation Group (ECOG) poängstatus 0-2
  8. Gå med på att underteckna samtyckesformuläret

Exklusions kriterier:

  1. Medfödd AA
  2. Cytogenetiska bevis på klonal hematologisk benmärgssjukdom
  3. PNH-klon ≥50 %
  4. Allergisk mot ATG, ciklosporin och hexapopal tidigare
  5. Okontrollerad infektion eller blödning vid inskrivning
  6. Fick hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) före inskrivning
  7. Eventuell samtidig malignitet inom 5 år, förutom lokalt hudbasalcellscancer
  8. En historia av tromboemboliska händelser, hjärtinfarkt eller stroke (inklusive antifosfolipidantikroppssyndrom); Använder för närvarande antikoagulantia
  9. Gravida eller ammande kvinnor
  10. Situationer som anses olämpliga för klinisk forskning av andra forskare

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Svår aplastisk anemi grupp
CsA: 3-5 mg/kg/dag, övervaka dalkoncentrationen varje månad, bibehåll dalkoncentrationen vid 100-200 ng/ml.ATG: kanin-anti-tymocyt-immunoglobulin (r-ATG) 3 mg/kg/d x 5 dagar eller svin-anti -lymfocytimmunoglobulin ((p-ATG) 25 mg/kg/d x 5 dagar.TPO-RA: Heptapepto-Papa 7,5 mg qd till start. Övervaka blodet varannan vecka och om det inte är effektivt, öka med 1 tablett varannan vecka upp till maximalt 6 tabletter (15 mg) varje dag.
Läkemedel: CsA+ATG+Herombopag
CsA: 3-5 mg/kg/dag, övervaka dalkoncentrationen varje månad, bibehåll dalkoncentrationen vid 100-200 ng/ml.ATG: kanin-anti-tymocyt-immunoglobulin (r-ATG) 3 mg/kg/d x 5 dagar eller svin-anti -lymfocytimmunoglobulin ((p-ATG) 25 mg/kg/d x 5 dagar.TPO-RA: Heptapepto-Papa 7,5 mg qd till start. Övervaka blodet varannan vecka och om det inte är effektivt, öka med 1 tablett varannan vecka upp till maximalt 6 tabletter (15 mg) varje dag.
Andra namn:
  • SAA gruppinterventionsbehandling
Experimentell: Icke-svår aplastisk anemigrupp
CsA: 3-5 mg/kg/dag, övervaka dalkoncentrationerna varje månad, bibehåll dalkoncentrationerna vid 100-200 ng/ml.TPO-RA: Börja med Hetropoxiphene 7,5 mg varje dag, övervaka blodet varannan vecka, och om det inte är effektivt, öka med 1 tablett varannan vecka upp till maximalt 6 tabletter (15 mg) qd.
Läkemedel: CsA+Herombopag
CsA: 3-5 mg/kg/dag, övervaka dalkoncentrationerna varje månad, bibehåll dalkoncentrationerna vid 100-200 ng/ml.TPO-RA: Börja med Hetropoxiphene 7,5 mg varje dag, övervaka blodet varannan vecka, och om det inte är effektivt, öka med 1 tablett varannan vecka upp till maximalt 6 tabletter (15 mg) qd.
Andra namn:
  • NSAA gruppinterventionsbehandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total svarsfrekvens
Tidsram: 24 veckor efter behandling
Total svarsfrekvens
24 veckor efter behandling
24-månaders återfallsfrekvens
Tidsram: 96 veckor efter behandling
.24-månaders återfallsfrekvens
96 veckor efter behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total svarsfrekvens
Tidsram: 56 veckor efter behandling
Total svarsfrekvens
56 veckor efter behandling
36 månaders återfallsfrekvens
Tidsram: 144 veckor efter behandling
36 månaders återfallsfrekvens
144 veckor efter behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

30 januari 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

24 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SN-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

individuella deltagares uppgifter skulle accepteras på begäran

Tidsram för IPD-delning

10 år

Kriterier för IPD Sharing Access

e-postförfrågan

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera