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Efficacité de l'IST associée à la TPO-RA dans le traitement de l'AA et mise en place d'un système de prédiction des récidives

20 août 2023 mis à jour par: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Mise en place d'un système de prévision de l'efficacité et des rechutes pour les immunosuppresseurs associés à des agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine dans le traitement de l'anémie aplasique

Dans cette étude, les enquêteurs ont l'intention d'étudier de manière prospective les patients AA naïfs de traitement (y compris SAA et NSAA) qui ne sont pas candidats à la transplantation dans le nord de la Chine. Les patients atteints de SAA reçoivent ATG+CsA+Herombopag, et les patients atteints de NSAA reçoivent CsA+ Herombopag. Les enquêteurs ont exploré des indicateurs possibles de l'efficacité prédictive des participants et construit des modèles prédictifs. Une fois que les participants ont obtenu une réponse, ils ont utilisé un régime dégressif, observé la rechute et l'évolution clonale et développé un modèle prédictif de rechute.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

1) Patients du groupe SAA : CsA : 3-5 mg/kg/jour, surveiller la concentration minimale chaque mois et maintenir la concentration minimale à 100-200 ng/ml. ATG : immunoglobuline anti-thymocytaire de lapin (r-ATG) 3 mg/kg/j x 5 jours, ou immunoglobuline anti-lymphocytaire de porc ((p-ATG) 25 mg/kg/j x 5 jours ; TPO-RA : Herombopag commence à 7,5 mg qd, surveiller la prise de sang toutes les 2 semaines, si l'effet n'est pas bon, ajouter 1 comprimé toutes les 2 semaines, jusqu'à 6 comprimés (15 mg) qd.

Patients du groupe NSAA : CsA : 3-5 mg/kg/jour, surveiller la concentration minimale chaque mois et maintenir la concentration minimale à 100-200 ng/ml. TPO-RA : commencer avec 7,5 mg qd d'Herombopag, surveiller la prise de sang toutes les 2 semaines, si l'effet n'est pas bon, ajouter 1 comprimé toutes les 2 semaines, jusqu'à 6 comprimés (15 mg) qd.

(2) Ceux qui sont efficaces après 6 mois de traitement continuent de recevoir un traitement suffisant par CsA pendant au moins 1,5 an, puis réduisent lentement la dose jusqu'à la fin de la réduction. Ceux qui ne parviennent pas à se retirer de l’essai clinique.

(3) Les participants qui obtiennent une RC ou une RP après le traitement, mais lorsque l'effet curatif n'augmente pas après 3 mois de traitement d'entretien, commencent à réduire la dose d'Herombopag et réduisent d'un comprimé tous les 3 mois jusqu'à ce que la réduction s'arrête. En cas de récidive, récupérez jusqu'à la dernière dose ou même augmentez la dose, après avoir atteint le meilleur effet curatif, réduisez un comprimé tous les 3 mois jusqu'à ce que la réduction s'arrête, et ceux qui ne peuvent pas récupérer sont définis comme une rechute.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

210

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge : 18-75 ans, le sexe n'est pas limité
  2. Diagnostic définitif d'AA
  3. Aucune indication HSCT ou HSCT inconditionnelle
  4. Les patients SAA/VSAA étaient disposés à accepter le traitement ATG+CsA+TPO-RA, les NSAA étaient disposés à accepter le traitement CsA+TPO-RA et étaient disposés à effectuer un suivi régulier.
  5. Les transaminases sériques de base, la bilirubine totale et la créatinine sérique étaient inférieures à 1,5 fois la valeur normale.
  6. La fonction hépatique et rénale de base était inférieure à 1,5 fois la valeur normale
  7. Statut de score de l'Eastern Cancer Cooperation Group (ECOG) 0-2
  8. Acceptez de signer le formulaire de consentement

Critère d'exclusion:

  1. AA congénitaux
  2. Preuve cytogénétique d'une maladie hématologique clonale de la moelle osseuse
  3. Clone HPN ≥50 %
  4. Allergique à l'ATG, à la cyclosporine et à l'hexapopal dans le passé
  5. Infection ou saignement incontrôlé lors de l'inscription
  6. A reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) avant l'inscription
  7. Toute tumeur maligne concomitante dans les 5 ans, à l'exception du carcinome basocellulaire cutané local
  8. Des antécédents d'événements thromboemboliques, d'infarctus du myocarde ou d'accident vasculaire cérébral (y compris le syndrome des anticorps antiphospholipides) ; J'utilise actuellement des anticoagulants
  9. Femmes enceintes ou allaitantes
  10. Situations jugées impropres à la recherche clinique par d'autres chercheurs

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe anémie aplasique sévère
CsA : 3-5 mg/kg/jour, surveiller la concentration minimale mensuellement, maintenir la concentration minimale à 100-200 ng/ml.ATG : immunoglobuline anti-thymocytaire de lapin (r-ATG) 3 mg/kg/j x 5 jours ou anti-thymocytes de porc -Immunoglobuline lymphocytaire ((p-ATG) 25 mg/kg/j x 5 jours. TPO-RA : Heptapepto-Papa 7,5 mg qd pour commencer. Surveiller le sang toutes les 2 semaines et en cas d'inefficacité, augmenter de 1 comprimé toutes les 2 semaines jusqu'à un maximum de 6 comprimés (15 mg) qd.
Médicament: CsA+ATG+Herombopag
CsA : 3-5 mg/kg/jour, surveiller la concentration minimale mensuellement, maintenir la concentration minimale à 100-200 ng/ml.ATG : immunoglobuline anti-thymocytaire de lapin (r-ATG) 3 mg/kg/j x 5 jours ou anti-thymocytes de porc -Immunoglobuline lymphocytaire ((p-ATG) 25 mg/kg/j x 5 jours. TPO-RA : Heptapepto-Papa 7,5 mg qd pour commencer. Surveiller le sang toutes les 2 semaines et en cas d'inefficacité, augmenter de 1 comprimé toutes les 2 semaines jusqu'à un maximum de 6 comprimés (15 mg) qd.
Autres noms:
  • Traitement d'intervention de groupe SAA
Expérimental: Groupe anémie aplasique non sévère
CsA : 3 à 5 mg/kg/jour, surveiller les concentrations minimales mensuellement, maintenir les concentrations minimales à 100 - 200 ng/ml. TPO-RA : commencer par Hétropoxyphène 7,5 mg une fois par jour, surveiller le sang toutes les 2 semaines et, en cas d'inefficacité, augmenter de 1 comprimé toutes les 2 semaines jusqu'à un maximum de 6 comprimés (15 mg) qd.
Médicament: CsA+Herombopag
CsA : 3 à 5 mg/kg/jour, surveiller les concentrations minimales mensuellement, maintenir les concentrations minimales à 100 - 200 ng/ml. TPO-RA : commencer par Hétropoxyphène 7,5 mg une fois par jour, surveiller le sang toutes les 2 semaines et, en cas d'inefficacité, augmenter de 1 comprimé toutes les 2 semaines jusqu'à un maximum de 6 comprimés (15 mg) qd.
Autres noms:
  • Traitement d'intervention de groupe NSAA

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global
Délai: 24 semaines après le traitement
Taux de réponse global
24 semaines après le traitement
Taux de récidive à 24 mois
Délai: 96 semaines après le traitement
Taux de récidive à 0,24 mois
96 semaines après le traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global
Délai: 56 semaines après le traitement
Taux de réponse global
56 semaines après le traitement
Taux de récidive à 36 mois
Délai: 144 semaines après le traitement
Taux de récidive à 36 mois
144 semaines après le traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking Union Medical College Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 janvier 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2023

Première publication (Réel)

24 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SN-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

les données individuelles des participants seront acceptées sur demande

Délai de partage IPD

10 années

Critères d'accès au partage IPD

demande par email

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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