Eficacia de IST combinada con TPO-RA en el tratamiento de AA y establecimiento de un sistema de predicción de recurrencia
20 de agosto de 2023 actualizado por: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Establecimiento de un sistema de predicción de eficacia y recaídas para inmunosupresores combinados con agonistas de los receptores de trombopoyetina en el tratamiento de la anemia aplásica
En este estudio, los investigadores tienen la intención de estudiar prospectivamente a pacientes con AA que no han recibido tratamiento previo (incluidos SAA y NSAA) que no son candidatos a trasplantes en el norte de China.
Los pacientes con SAA reciben ATG+CsA+Herombopag y los pacientes con NSAA reciben CsA+ Herombopag.
Los investigadores exploraron posibles indicadores de la eficacia predictiva de los participantes y construyeron modelos predictivos.
Una vez que los participantes lograron la respuesta, utilizaron un régimen de reducción gradual, observaron la recaída y la evolución clonal y desarrollaron un modelo predictivo de recaída.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
1) Pacientes en el grupo SAA: CsA: 3-5 mg/kg/día, controlar la concentración mínima cada mes y mantener la concentración mínima en 100-200 ng/ml. ATG: inmunoglobulina antilinfocitos de conejo (r-ATG) 3 mg/kg/d×5 días, o inmunoglobulina antilinfocitos porcina ((p-ATG) 25 mg/kg/d×5 días; TPO-RA: Herombopag comienza en 7,5 mg qd, controlar el cuadro sanguíneo cada 2 semanas, si el efecto no es bueno, agregar 1 tableta cada 2 semanas, hasta 6 tabletas (15 mg) qd.
Pacientes del grupo NSAA: CsA: 3-5 mg/kg/día, controlar la concentración mínima cada mes y mantener la concentración mínima en 100-200 ng/ml. TPO-RA: comenzar con 7,5 mg qd de Herombopag, controlar el cuadro sanguíneo cada 2 semanas, si el efecto no es bueno agregar 1 tableta cada 2 semanas, hasta 6 tabletas (15 mg) qd.
(2) Aquellos que son eficaces después de 6 meses de tratamiento continúan recibiendo suficiente tratamiento con CsA durante al menos 1,5 años y luego reducen lentamente la dosis hasta el final de la reducción. Aquellos que no logren retirarse del ensayo clínico.
(3) Participantes que logran RC o PR después del tratamiento, pero cuando el efecto curativo no aumenta después de 3 meses de tratamiento de mantenimiento, comienzan a reducir la dosis de Herombopag y reducen una tableta cada 3 meses hasta que se detenga la reducción. Si ocurre una recurrencia, recuperarse hasta la última dosis o incluso aumentar la dosis, después de alcanzar el mejor efecto curativo, reducir una tableta cada 3 meses hasta que cese la reducción, y aquellos que no se recuperan se definen como recaída.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
210
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Yali Du, Master
- Número de teléfono: +8615845992396
- Correo electrónico: yali_crazy@126.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
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Contacto:
- Bing Han, Doctor
- Número de teléfono: +86-010-69155760
- Correo electrónico: hanbingtg123@163.com
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad: 18-75 años, el género no está limitado
- Diagnóstico definitivo de AA
- Sin indicación de TCMH o TCMH incondicional
- Los pacientes con SAA/VSAA estaban dispuestos a aceptar el tratamiento con ATG+CsA+TPO-RA, los NSAA estaban dispuestos a aceptar el tratamiento con CsA+TPO-RA y estaban dispuestos a realizar un seguimiento regular
- Las transaminasas séricas basales, la bilirrubina total y la creatinina sérica fueron menos de 1,5 veces el valor normal.
- La función hepática y renal basal era menos de 1,5 veces el valor normal
- Estado de puntuación del Grupo de Cooperación Oriental contra el Cáncer (ECOG) 0-2
- Acepta firmar el formulario de consentimiento
Criterio de exclusión:
- AA congénita
- Evidencia citogenética de enfermedad hematológica clonal de la médula ósea.
- Clon de HPN ≥50%
- Alérgico a ATG, ciclosporina y hexapopal en el pasado.
- Infección o sangrado no controlado al momento de la inscripción
- Recibió un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) antes de la inscripción
- Cualquier neoplasia maligna concomitante dentro de los 5 años, excepto el carcinoma de células basales de piel local.
- Antecedentes de eventos tromboembólicos, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular (incluido el síndrome de anticuerpos antifosfolípidos); Actualmente usando anticoagulantes.
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Situaciones consideradas no aptas para la investigación clínica por otros investigadores.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo de anemia aplásica grave
CsA: 3-5 mg/kg/día, monitorizar la concentración mínima mensualmente, mantener la concentración mínima en 100-200 ng/ml.ATG: inmunoglobulina antitimocítica de conejo (r-ATG) 3 mg/kg/día x 5 días o antitimocitos porcino -inmunoglobulina linfocitaria ((p-ATG) 25 mg/kg/día x 5 días.TPO-RA: Heptapepto-Papa 7,5 mg una vez al día para comenzar.
Controle la sangre cada 2 semanas y, si no es efectivo, aumente en 1 tableta cada 2 semanas hasta un máximo de 6 tabletas (15 mg) una vez al día.
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CsA: 3-5 mg/kg/día, monitorizar la concentración mínima mensualmente, mantener la concentración mínima en 100-200 ng/ml.ATG: inmunoglobulina antitimocítica de conejo (r-ATG) 3 mg/kg/día x 5 días o antitimocitos porcino -inmunoglobulina linfocitaria ((p-ATG) 25 mg/kg/día x 5 días.TPO-RA: Heptapepto-Papa 7,5 mg una vez al día para comenzar.
Controle la sangre cada 2 semanas y, si no es efectivo, aumente en 1 tableta cada 2 semanas hasta un máximo de 6 tabletas (15 mg) una vez al día.
Otros nombres:
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Experimental: Grupo de anemia aplásica no grave
CsA: 3-5 mg/kg/día, controlar las concentraciones mínimas mensualmente, mantener las concentraciones mínimas en 100-200 ng/ml. TPO-RA: comenzar con 7,5 mg de hetropoxifeno una vez al día, controlar la sangre cada 2 semanas y, si no es eficaz, aumentar en 1 comprimido cada 2 semanas hasta un máximo de 6 comprimidos (15 mg) qd.
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CsA: 3-5 mg/kg/día, controlar las concentraciones mínimas mensualmente, mantener las concentraciones mínimas en 100-200 ng/ml. TPO-RA: comenzar con 7,5 mg de hetropoxifeno una vez al día, controlar la sangre cada 2 semanas y, si no es eficaz, aumentar en 1 comprimido cada 2 semanas hasta un máximo de 6 comprimidos (15 mg) qd.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: 24 semanas después del tratamiento
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Tasa de respuesta general
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24 semanas después del tratamiento
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Tasa de recurrencia a 24 meses
Periodo de tiempo: 96 semanas después del tratamiento
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Tasa de recurrencia de 0,24 meses
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96 semanas después del tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: 56 semanas después del tratamiento
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Tasa de respuesta general
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56 semanas después del tratamiento
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Tasa de recurrencia a 36 meses
Periodo de tiempo: 144 semanas después del tratamiento
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Tasa de recurrencia a 36 meses
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144 semanas después del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de enero de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de enero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
24 de agosto de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SN-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos individuales de los participantes se aceptarán previa solicitud.
Marco de tiempo para compartir IPD
10 años
Criterios de acceso compartido de IPD
solicitud por correo electrónico
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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