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调查 Fabrazyme 较短输注安全性和耐受性的前瞻性研究 (SHORTEN)

2025年10月7日 更新者：Sanofi

一项调查提高输注速度以缩短 FabrazymE 输注持续时间的安全性和耐受性的研究

这项 4 期研究将评估 Fabrazyme 在当前批准剂量下增加输注速度和减少输注量的安全性和耐受性。 本研究旨在生成数据，为如何安全地增加输注速度并最大程度地减少 Fabrazyme 终身治疗的负担提供指导。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

总持续时间将长达6个月

研究类型

介入性

注册 (实际的)

8

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Santa Monica、California、美国、90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York、New York、美国、10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

- 签署知情同意书 (ICF) 或同意书（如果适用）时年龄≥2 岁且≤65 岁且确诊为 FD 的参与者。

  • 第 1 组：体重≥30 kg 的女性参与者，接受 Fabrazyme 治疗至少 3 个月，最近 3 次输注期间未使用 IAR。
  • 第 2 组：体重≥30 kg 的非经典男性参与者，在最近 3 次输注期间接受 Fabrazyme 治疗至少 3 个月，没有 IAR。
  • 第 3 组：体重≥30 kg 的典型男性参与者，在最近 3 次输注期间接受 Fabrazyme 治疗至少 3 个月，未使用 IAR。
  • 第 4 组：体重 <30 kg 的参与者，在最近 3 次输注期间接受 Fabrazyme 治疗至少 3 个月，没有 IAR。
  • 第 5 组：未接触过 ERT 的参与者。 通过研究，有生育能力的女性必须使用高效的避孕方法。

排除标准：

  • 怀孕或哺乳的女性参与者。
  • 有严重过敏性疾病史或对 Fabrazyme 或其他药品过敏。
  • 禁忌使用 Fabrazyme 或任何术前用药或救援药物（苯海拉明、对乙酰氨基酚、孟鲁司特、地塞米松）。
  • 研究者认为任何其他导致输注速度无法忍受的医疗状况。 上述信息并不旨在包含与潜在参与临床试验相关的所有考虑因素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：阿加糖酶β
阿加糖酶β 1 mg/kg 每隔一周输注一次
药品：阿加糖酶β (GZ419828)
剂型：冻干粉剂 给药途径：静脉输注
其他名称：
  • 酶
药品：对乙酰氨基酚
片剂或溶液；口服
药品：苯海拉明
片剂或溶液；口服
药品：地塞米松
片剂或溶液；口服
药品：孟鲁司特
片剂或咀嚼片或口服颗粒剂；口服
药品：洛拉塔丁
片剂或可咀嚼的片剂；口服
药品：Cetirizine
片剂或口服溶液；口服
药品：Fexofenadine
平板电脑或口服悬架；口服

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
与研究前最近 3 次输注的平均值相比，最短耐受输注持续时间减少的百分比
大体时间：长达 16 周
减少百分比是相对于参与者的最短耐受输注而言的。 耐受的最短输注持续时间是参与者在没有经历第二次输注相关反应（IAR）的情况下耐受的完成输注的实际最短持续时间（最高输注速率）。 研究前输注持续时间是参与者在参与本研究之前接受的最近 3 次输注持续时间的平均值。 输注持续时间减少百分比计算如下：100 x（研究前输注持续时间的平均值[分钟]-实际可耐受的最短输注持续时间[分钟]）/研究前输注持续时间的平均值（分钟）。
长达 16 周
最短实际耐受输注持续时间
大体时间：长达 16 周
耐受的最短输注持续时间是参与者在没有经历第二次 IAR 的情况下耐受的完成输注的实际最短持续时间（最高输注速率）。 IAR 是记录为特别关注的不良事件 (AESI) 的事件，被定义为研究者认为与 Fabrazyme® 输注相关的 AE，发生在输注当天且仅在输注开始后发生。
长达 16 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
达到最短计划输注时间且未出现任何输注相关反应的参与者人数
大体时间：长达 16 周
报告了在没有经历任何 IAR 的情况下达到最短计划输注时间的参与者人数。 AR 是记录为 AESI 的事件，被定义为研究者认为与 Fabrazyme® 输注相关的 AE，发生在输注当天且仅在输注开始后发生。
长达 16 周
达到最短计划输注时间且未出现第二次输注相关反应的参与者人数
大体时间：长达 16 周
报告了在没有经历第二次 IAR 的情况下达到最短计划输注时间的参与者人数。 AR 是记录为 AESI 的事件，被定义为研究者认为与 Fabrazyme® 输注相关的 AE，发生在输注当天且仅在输注开始后发生。
长达 16 周
能够耐受计划输注持续时间短于 90 分钟且未出现任何输注相关反应的参与者人数
大体时间：长达 16 周
报告了能够耐受最短计划输注时间而未经历任何 IAR 的参与者人数。 AR 是记录为 AESI 的事件，被定义为研究者认为与 Fabrazyme® 输注相关的 AE，发生在输注当天且仅在输注开始后发生。 如果初始计划目标持续时间<90分钟的参与者在研究治疗期间至少耐受1次输注且实际持续时间<90分钟，则被视为有反应者。
长达 16 周
耐受计划输注持续时间短于 90 分钟且未出现第二次输注相关反应的参与者人数
大体时间：长达 16 周
报告了能够耐受最短计划输注时间而没有经历第二次 IAR 的参与者人数。 AR 是记录为 AESI 的事件，被定义为研究者认为与 Fabrazyme® 输注相关的 AE，发生在输注当天且仅在输注开始后发生。 如果初始计划目标持续时间<90分钟的参与者在研究治疗期间至少耐受1次输注且实际持续时间<90分钟，则被视为有反应者。
长达 16 周
耐受每个计划输注持续时间且未出现任何输注相关反应的参与者人数
大体时间：长达 16 周
报告了耐受每个计划输注时间而未经历任何 IAR 的参与者人数。 AR 是记录为 AESI 的事件，被定义为研究者认为与 Fabrazyme® 输注相关的 AE，发生在输注当天且仅在输注开始后发生。 计划输注时间为120分钟、90分钟、60分钟、40分钟和20分钟。
长达 16 周
耐受每次计划输注时间而未出现第二次输注相关反应的参与者人数
大体时间：长达 16 周
报告了耐受每个计划输注时间而未经历第二次 IAR 的参与者人数。 AR 是记录为 AESI 的事件，被定义为研究者认为与 Fabrazyme® 输注相关的 AE，发生在输注当天且仅在输注开始后发生。 计划输注时间为120分钟、90分钟、60分钟、40分钟和20分钟。
长达 16 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

调查人员

  • 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年11月10日

初级完成 (实际的)

2024年10月25日

研究完成 (实际的)

2024年10月25日

研究注册日期

首次提交

2023年8月25日

首先提交符合 QC 标准的

2023年8月30日

首次发布 (实际的)

2023年8月31日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年10月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月7日

最后验证

2025年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (注册表标识符：ICTRP)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求访问患者水平数据和相关研究文件，包括临床研究报告、具有任何修订的研究方案、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑，以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、合格研究以及请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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