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Uno studio prospettico per indagare sulla sicurezza e la tollerabilità dell'infusione più breve di Fabrazyme (SHORTEN)

7 ottobre 2025 aggiornato da: Sanofi

Uno studio per indagare sulla sicurezza e la tollerabilità di una velocità di infusione più elevata per ridurre la durata dell’infusione di FabrazymE

Questo studio di Fase 4 valuterà la sicurezza e la tollerabilità di Fabrazyme all'attuale dose approvata con aumenti della velocità di infusione e riduzione del volume di infusione. Questo studio mira a generare dati per fornire indicazioni su come aumentare in sicurezza la velocità di infusione e ridurre al minimo il peso del trattamento permanente con Fabrazyme.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata totale sarà di massimo 6 mesi

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Partecipanti con diagnosi confermata di FD che hanno ≥ 2 e ≤ 65 anni di età al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF) o del consenso, se applicabile.

  • Coorte 1: partecipanti di sesso femminile con peso corporeo ≥ 30 kg che sono stati trattati con Fabrazyme per almeno 3 mesi senza IAR durante le 3 infusioni più recenti.
  • Coorte 2: partecipanti maschi non classici con peso corporeo ≥ 30 kg che sono stati trattati con Fabrazyme per almeno 3 mesi senza IAR durante le 3 infusioni più recenti.
  • Coorte 3: partecipanti maschi classici con peso corporeo ≥ 30 kg che sono stati trattati con Fabrazyme per almeno 3 mesi senza IAR durante le 3 infusioni più recenti.
  • Coorte 4: partecipanti con peso corporeo <30 kg che sono stati trattati con Fabrazyme per almeno 3 mesi senza IAR durante le 3 infusioni più recenti.
  • Coorte 5: partecipanti naïve all'ERT. Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
  • Storia di malattia allergica significativa o ipersensibilità a Fabrazyme o ad altri medicinali.
  • Controindicazione a Fabrazyme o ad uno qualsiasi dei farmaci di premedicazione o di salvataggio (difenidramina, paracetamolo, montelukast, desametasone).
  • Qualsiasi altra condizione medica considerata tale da rendere non tollerabile l'aumento della velocità di infusione, a discrezione dello sperimentatore. Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: agalsidasi beta
infusione di agalsidasi beta 1 mg/kg una volta ogni due settimane
Droga: AGALSIDASI BETA (GZ419828)
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata per ricostituzione. Via di somministrazione: infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Fabrazyme
Droga: Acetaminofene
Compressa o soluzione; Orale
Droga: Difenidramina
Compressa o soluzione; Orale
Droga: Desametasone
Compressa o soluzione; Orale
Droga: Montelukast
Compresse o compresse masticabili o granuli orali; Orale
Droga: Loratadina
Tablet o tablet masticato; Orale
Droga: Cetirizina
Compressa o soluzione orale; Orale
Droga: Fexofenadina
Compressa o sospensione orale; Orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione percentuale della durata di infusione più breve tollerata rispetto alla media pre-studio delle 3 infusioni recenti
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
La riduzione percentuale riguardava l'infusione più breve tollerata per il partecipante. La durata di infusione più breve tollerata era la durata più breve effettiva (velocità di infusione più alta) di un'infusione completata tollerata dal partecipante senza che si verificasse una seconda reazione associata all'infusione (IAR). La durata dell'infusione pre-studio è stata ricavata come la media della durata delle 3 infusioni più recenti ricevute dal partecipante prima di partecipare a questo studio. La riduzione percentuale della durata dell'infusione è stata calcolata come: 100 x (media della durata dell'infusione pre-studio [minuti] - durata dell'infusione effettiva più breve tollerata [minuti]) / media della durata dell'infusione pre-studio (minuti).
Fino a 16 settimane
Durata dell’infusione più breve effettiva tollerata
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
La durata di infusione più breve tollerata era la durata più breve effettiva (velocità di infusione più alta) di un'infusione completata tollerata dal partecipante senza che si verificasse una seconda IAR. Gli IAR erano eventi registrati come eventi avversi di particolare interesse (AESI) e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, avvenuti lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione.
Fino a 16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno raggiunto la durata di infusione pianificata più breve senza manifestare alcuna reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno raggiunto la durata di infusione pianificata più breve senza riscontrare alcuna IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione.
Fino a 16 settimane
Numero di partecipanti che hanno raggiunto la durata di infusione pianificata più breve senza sperimentare una seconda reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno raggiunto la durata di infusione pianificata più breve senza subire una seconda IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione.
Fino a 16 settimane
Numero di partecipanti che hanno tollerato una durata di infusione pianificata inferiore a 90 minuti senza sperimentare alcuna reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno tollerato la durata di infusione pianificata più breve senza riscontrare alcuna IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione. I partecipanti con una durata target iniziale pianificata <90 minuti sono stati considerati rispondenti se hanno tollerato almeno 1 infusione durante il periodo di trattamento in studio con durata effettiva <90 minuti.
Fino a 16 settimane
Numero di partecipanti che hanno tollerato una durata di infusione pianificata inferiore a 90 minuti senza che si verificasse una seconda reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno tollerato la durata di infusione pianificata più breve senza sperimentare una seconda IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione. I partecipanti con una durata target iniziale pianificata <90 minuti sono stati considerati rispondenti se hanno tollerato almeno 1 infusione durante il periodo di trattamento in studio con durata effettiva <90 minuti.
Fino a 16 settimane
Numero di partecipanti che hanno tollerato ciascuna durata di infusione pianificata senza sperimentare alcuna reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno tollerato ciascuna durata di infusione pianificata senza riscontrare alcuna IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione. La durata prevista del tempo di infusione era di 120 minuti, 90 minuti, 60 minuti, 40 minuti e 20 minuti.
Fino a 16 settimane
Numero di partecipanti che hanno tollerato ciascuna durata di infusione pianificata senza sperimentare una seconda reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno tollerato ciascuna durata di infusione pianificata senza sperimentare una seconda IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione. La durata prevista del tempo di infusione era di 120 minuti, 90 minuti, 60 minuti, 40 minuti e 20 minuti.
Fino a 16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

25 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

25 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

31 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

21 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo vuoto del rapporto del caso, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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