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Um estudo prospectivo para investigar a segurança e tolerabilidade de uma infusão mais curta de Fabrazyme (SHORTEN)

7 de outubro de 2025 atualizado por: Sanofi

Um estudo para investigar a segurança e a tolerabilidade de uma taxa de infusão mais alta para reduzir a duração da infusão de FabrazymE

Este estudo de Fase 4 avaliará a segurança e tolerabilidade de Fabrazyme na dose atualmente aprovada com aumentos na taxa de infusão e redução do volume de infusão. Este estudo tem como objetivo gerar dados que forneçam orientação sobre como a taxa de infusão pode ser aumentada com segurança e minimizar o fardo do tratamento ao longo da vida com Fabrazyme.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração total será de até 6 meses

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

- Participantes com diagnóstico confirmado de DF que tenham ≥2 e ≤65 anos de idade no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) ou assentimento, se aplicável.

  • Coorte 1: participantes do sexo feminino com peso corporal ≥30 kg que foram tratadas com Fabrazyme durante pelo menos 3 meses sem IARs durante as 3 perfusões mais recentes.
  • Coorte 2: participantes não clássicos do sexo masculino com peso corporal ≥30 kg que foram tratados com Fabrazyme durante pelo menos 3 meses sem IARs durante as 3 perfusões mais recentes.
  • Coorte 3: participantes clássicos do sexo masculino com peso corporal ≥30 kg que foram tratados com Fabrazyme durante pelo menos 3 meses sem IARs durante as 3 perfusões mais recentes.
  • Coorte 4: participantes com peso corporal <30 kg que foram tratados com Fabrazyme durante pelo menos 3 meses sem IARs durante as 3 perfusões mais recentes.
  • Coorte 5: participantes virgens de ERT. Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo altamente eficaz durante o estudo.

Critério de exclusão:

  • Participantes do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando.
  • História de doença alérgica significativa ou hipersensibilidade ao Fabrazyme ou a outros medicamentos.
  • Contra-indicação ao Fabrazyme ou a qualquer uma das pré-medicações ou medicamentos de resgate (difenidramina, paracetamol, montelucaste, dexametasona).
  • Qualquer outra condição médica considerada que torne o aumento da taxa de infusão não tolerável, a critério do investigador. As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma potencial participação num ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: agalsidase beta
infusão de agalsidase beta 1 mg/kg uma vez a cada duas semanas
Medicamento: AGALSIDASE BETA (GZ419828)
Forma farmacêutica: Pó liofilizado para reconstituição Via de administração: Infusão intravenosa
Outros nomes:
  • Fabrazyme
Medicamento: Paracetamol
Comprimido ou solução; Oral
Medicamento: Difenidramina
Comprimido ou solução; Oral
Medicamento: Dexametasona
Comprimido ou solução; Oral
Medicamento: Montelucaste
Comprimido ou comprimido para mastigar ou grânulos orais; Oral
Medicamento: Loratadine
Comprimido ou comprimido mastigável; Oral
Medicamento: Cetirizina
Comprimido ou solução oral; Oral
Medicamento: Fexofenadina
Comprimido ou suspensão oral; Oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução percentual na duração de infusão mais curta tolerada em relação à média pré-estudo das 3 infusões recentes
Prazo: Até 16 semanas
A redução percentual foi em relação à infusão mais curta tolerada pelo participante. A duração de infusão mais curta tolerada foi a duração mais curta real (taxa de infusão mais alta) de uma infusão completa tolerada pelo participante sem experimentar uma segunda reação associada à infusão (IAR). A duração da infusão pré-estudo foi derivada como a média da duração das 3 infusões mais recentes que o participante recebeu antes de participar deste estudo. A redução percentual da duração da infusão foi calculada como: 100 x (média da duração da infusão pré-estudo [minutos] - duração real da infusão mais curta tolerada [minutos]) / média da duração da infusão pré-estudo (minutos).
Até 16 semanas
Menor duração real de infusão tolerada
Prazo: Até 16 semanas
A duração de infusão mais curta tolerada foi a duração mais curta real (taxa de infusão mais alta) de uma infusão completa tolerada pelo participante sem experimentar uma segunda IAR. As IARs foram eventos registrados como eventos adversos de interesse especial (EAIE) e foram definidos como EAs que o investigador considerou relacionados à infusão de Fabrazyme®, que ocorreram no mesmo dia da infusão e somente após o início da infusão.
Até 16 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que alcançaram a menor duração planejada do tempo de infusão sem experimentar qualquer reação associada à infusão
Prazo: Até 16 semanas
É relatado o número de participantes que alcançaram a menor duração planejada do tempo de infusão sem experimentar qualquer IAR. Os RAs foram eventos registrados como EAIE e foram definidos como EAs que o investigador considerou relacionados à infusão de Fabrazyme®, que ocorreram no mesmo dia da infusão e somente após o início da infusão.
Até 16 semanas
Número de participantes que alcançaram a menor duração planejada do tempo de infusão sem experimentar uma segunda reação associada à infusão
Prazo: Até 16 semanas
É relatado o número de participantes que alcançaram a menor duração planejada do tempo de infusão sem experimentar uma segunda IAR. Os RAs foram eventos registrados como EAIE e foram definidos como EAs que o investigador considerou relacionados à infusão de Fabrazyme®, que ocorreram no mesmo dia da infusão e somente após o início da infusão.
Até 16 semanas
Número de participantes que toleraram uma duração planejada da infusão inferior a 90 minutos sem experimentar qualquer reação associada à infusão
Prazo: Até 16 semanas
É relatado o número de participantes que toleraram a duração planejada mais curta do tempo de infusão sem experimentar qualquer IAR. Os RAs foram eventos registrados como EAIE e foram definidos como EAs que o investigador considerou relacionados à infusão de Fabrazyme®, que ocorreram no mesmo dia da infusão e somente após o início da infusão. Os participantes com uma duração alvo inicialmente planeada <90 minutos foram considerados respondedores se tolerassem pelo menos 1 perfusão durante o período de tratamento do estudo com duração real <90 minutos.
Até 16 semanas
Número de participantes que toleraram uma duração planejada da infusão inferior a 90 minutos sem experimentar uma segunda reação associada à infusão
Prazo: Até 16 semanas
É relatado o número de participantes que toleraram a menor duração planejada do tempo de infusão sem experimentar uma segunda IAR. Os RAs foram eventos registrados como EAIE e foram definidos como EAs que o investigador considerou relacionados à infusão de Fabrazyme®, que ocorreram no mesmo dia da infusão e somente após o início da infusão. Os participantes com uma duração alvo inicialmente planeada <90 minutos foram considerados respondedores se tolerassem pelo menos 1 perfusão durante o período de tratamento do estudo com duração real <90 minutos.
Até 16 semanas
Número de participantes que toleraram cada duração planejada de infusão sem experimentar qualquer reação associada à infusão
Prazo: Até 16 semanas
É relatado o número de participantes que toleraram cada duração de infusão planejada sem experimentar qualquer IAR. Os RAs foram eventos registrados como EAIE e foram definidos como EAs que o investigador considerou relacionados à infusão de Fabrazyme®, que ocorreram no mesmo dia da infusão e somente após o início da infusão. A duração planejada do tempo de infusão foi de 120 minutos, 90 minutos, 60 minutos, 40 minutos e 20 minutos.
Até 16 semanas
Número de participantes que toleraram cada duração planejada de infusão sem experimentar uma segunda reação associada à infusão
Prazo: Até 16 semanas
É relatado o número de participantes que toleraram cada duração de infusão planejada sem experimentar uma segunda IAR. Os RAs foram eventos registrados como EAIE e foram definidos como EAs que o investigador considerou relacionados à infusão de Fabrazyme®, que ocorreram no mesmo dia da infusão e somente após o início da infusão. A duração planejada do tempo de infusão foi de 120 minutos, 90 minutos, 60 minutos, 40 minutos e 20 minutos.
Até 16 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

25 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

25 de outubro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de agosto de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de agosto de 2023

Primeira postagem (Real)

31 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

21 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de outubro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identificador de registro: ICTRP)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso em branco, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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