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Un estudio prospectivo para investigar la seguridad y tolerabilidad de una infusión más corta de Fabrazyme (SHORTEN)

7 de octubre de 2025 actualizado por: Sanofi

Un estudio para investigar la seguridad y la tolerabilidad de una velocidad de infusión más alta para acortar la duración de la infusión de FabrazymE

Este estudio de fase 4 evaluará la seguridad y tolerabilidad de Fabrazyme en la dosis actual aprobada con aumentos en la velocidad de infusión y volumen de infusión reducido. Este estudio tiene como objetivo generar datos para proporcionar orientación sobre cómo se puede aumentar de forma segura la velocidad de infusión y minimizar la carga del tratamiento de por vida con Fabrazyme.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración total será de hasta 6 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

- Participantes con diagnóstico confirmado de EF que tengan ≥2 y ≤65 años al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (CIF) o asentimiento, si corresponde.

  • Cohorte 1: participantes femeninas con un peso corporal ≥30 kg que han sido tratadas con Fabrazyme durante al menos 3 meses sin IAR durante las 3 infusiones más recientes.
  • Cohorte 2: participantes masculinos no clásicos con un peso corporal ≥30 kg que han sido tratados con Fabrazyme durante al menos 3 meses sin IAR durante las 3 infusiones más recientes.
  • Cohorte 3: participantes masculinos clásicos con un peso corporal ≥30 kg que han sido tratados con Fabrazyme durante al menos 3 meses sin IAR durante las 3 infusiones más recientes.
  • Cohorte 4: participantes con un peso corporal <30 kg que han sido tratados con Fabrazyme durante al menos 3 meses sin IAR durante las 3 infusiones más recientes.
  • Cohorte 5: participantes sin experiencia previa con ERT. Las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Participantes femeninas que estén embarazadas o amamantando.
  • Historial de enfermedad alérgica significativa o hipersensibilidad a Fabrazyme u otros medicamentos.
  • Contraindicación de Fabrazyme o cualquiera de las premedicaciones o medicamentos de rescate (difenhidramina, paracetamol, montelukast, dexametasona).
  • Cualquier otra condición médica que se considere que hace que el aumento de la velocidad de infusión no sea tolerable a discreción del investigador. La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: agalsidasa beta
agalsidasa beta 1 mg/kg en perfusión una vez cada dos semanas
Droga: AGALSIDASA BETA (GZ419828)
Forma farmacéutica: Polvo liofilizado para reconstitución Vía de administración: Infusión intravenosa
Otros nombres:
  • Fabrazyme
Droga: Paracetamol
Tableta o solución; Oral
Droga: Difenhidramina
Tableta o solución; Oral
Droga: Dexametasona
Tableta o solución; Oral
Droga: Montelukast
Tableta o tableta masticable o gránulos orales; Oral
Droga: Loratadina
Tableta o tableta masticable; Oral
Droga: Cetirizina
Tableta o solución oral; Oral
Droga: Fexofenadina
Tableta o suspensión oral; Oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Reducción porcentual de la duración de infusión más corta tolerada con respecto al promedio previo al estudio de las 3 infusiones recientes
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
La reducción porcentual fue con respecto a la infusión más corta tolerada por el participante. La duración de infusión más corta tolerada fue la duración más corta real (velocidad de infusión más alta) de una infusión completa tolerada por el participante sin experimentar una segunda reacción asociada a la infusión (IAR). La duración de la infusión previa al estudio se obtuvo como el promedio de la duración de las 3 infusiones más recientes que recibió el participante antes de participar en este estudio. La reducción porcentual de la duración de la infusión se calculó como: 100 x (promedio de la duración de la infusión previa al estudio [minutos] - duración real de la infusión más corta tolerada [minutos]) / promedio de la duración de la infusión previa al estudio (minutos).
Hasta 16 semanas
Duración de infusión real más corta tolerada
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
La duración más corta de la infusión tolerada fue la duración más corta real (velocidad de infusión más alta) de una infusión completa tolerada por el participante sin experimentar una segunda IAR. Los IAR fueron eventos registrados como eventos adversos de especial interés (AESI) y se definieron como AA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado.
Hasta 16 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que lograron la duración más corta planificada del tiempo de infusión sin experimentar ninguna reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que lograron la duración planificada más corta del tiempo de infusión sin experimentar ningún IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado.
Hasta 16 semanas
Número de participantes que lograron la duración más corta planificada del tiempo de infusión sin experimentar una segunda reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que lograron la duración planificada más corta del tiempo de infusión sin experimentar una segunda IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado.
Hasta 16 semanas
Número de participantes que toleraron una duración de infusión planificada inferior a 90 minutos sin experimentar ninguna reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que toleraron la duración planificada más corta del tiempo de infusión sin experimentar ninguna IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado. Los participantes con una duración objetivo inicial planificada <90 minutos se consideraron respondedores si toleraron al menos 1 infusión durante el período de tratamiento del estudio con una duración real <90 minutos.
Hasta 16 semanas
Número de participantes que toleraron una duración de infusión planificada inferior a 90 minutos sin experimentar una segunda reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que toleraron la duración planificada más corta del tiempo de infusión sin experimentar una segunda IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado. Los participantes con una duración objetivo inicial planificada <90 minutos se consideraron respondedores si toleraron al menos 1 infusión durante el período de tratamiento del estudio con una duración real <90 minutos.
Hasta 16 semanas
Número de participantes que toleraron cada duración de infusión planificada sin experimentar ninguna reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que toleraron cada duración de infusión planificada sin experimentar ninguna IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado. La duración prevista del tiempo de infusión fue de 120 minutos, 90 minutos, 60 minutos, 40 minutos y 20 minutos.
Hasta 16 semanas
Número de participantes que toleraron cada duración de infusión planificada sin experimentar una segunda reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que toleraron cada duración de infusión planificada sin experimentar una segunda IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado. La duración prevista del tiempo de infusión fue de 120 minutos, 90 minutos, 60 minutos, 40 minutos y 20 minutos.
Hasta 16 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Actual)

25 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

25 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

31 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

21 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de octubre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identificador de registro: ICTRP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre AGALSIDASA BETA (GZ419828)

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