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Eine prospektive Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit einer kürzeren Infusion von Fabrazyme (SHORTEN)

7. Oktober 2025 aktualisiert von: Sanofi

Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit einer höheren Infusionsrate zur Verkürzung der Dauer der FabrazymE-Infusion

In dieser Phase-4-Studie werden die Sicherheit und Verträglichkeit von Fabrazyme in der derzeit zugelassenen Dosis bei erhöhter Infusionsrate und verringertem Infusionsvolumen bewertet. Ziel dieser Studie ist es, Daten zu generieren, die Hinweise darauf liefern, wie die Infusionsrate sicher erhöht und die Belastung durch die lebenslange Behandlung mit Fabrazyme minimiert werden kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Gesamtdauer beträgt bis zu 6 Monate

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- Teilnehmer mit bestätigter FD-Diagnose, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des Einverständniserklärungsformulars (ICF) oder der Zustimmung, falls zutreffend, ≥ 2 und ≤ 65 Jahre alt sind.

  • Kohorte 1: weibliche Teilnehmer mit einem Körpergewicht ≥ 30 kg, die mindestens 3 Monate lang mit Fabrazyme behandelt wurden, ohne dass bei den letzten 3 Infusionen IARs auftraten.
  • Kohorte 2: Nicht-klassische männliche Teilnehmer mit einem Körpergewicht ≥ 30 kg, die mindestens 3 Monate lang mit Fabrazyme behandelt wurden, ohne dass es während der letzten 3 Infusionen zu IARs kam.
  • Kohorte 3: klassische männliche Teilnehmer mit einem Körpergewicht ≥ 30 kg, die mindestens 3 Monate lang mit Fabrazyme behandelt wurden, ohne dass bei den letzten 3 Infusionen IARs auftraten.
  • Kohorte 4: Teilnehmer mit einem Körpergewicht < 30 kg, die mindestens 3 Monate lang mit Fabrazyme behandelt wurden, ohne dass bei den letzten 3 Infusionen IARs auftraten.
  • Kohorte 5: ERT-naive Teilnehmer. Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind oder stillen.
  • Schwere allergische Erkrankungen oder Überempfindlichkeit gegen Fabrazyme oder andere Arzneimittel in der Vorgeschichte.
  • Kontraindikation für Fabrazyme oder eine der Prämedikationen oder Notfallmedikamente (Diphenhydramin, Paracetamol, Montelukast, Dexamethason).
  • Jeder andere medizinische Zustand, von dem angenommen wird, dass er die erhöhte Infusionsrate nach Ermessen des Prüfarztes nicht tolerierbar macht. Die oben genannten Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für eine mögliche Teilnahme an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Agalsidase Beta
Agalsidase Beta 1 mg/kg Infusion einmal alle zwei Wochen
Arzneimittel: AGALSIDASE BETA (GZ419828)
Darreichungsform: Lyophilisiertes Pulver zur Rekonstitution. Verabreichungsweg: IV-Infusion
Andere Namen:
  • Fabrazyme
Arzneimittel: Acetaminophen
Tablette oder Lösung; Oral
Arzneimittel: Diphenhydramin
Tablette oder Lösung; Oral
Arzneimittel: Dexamethason
Tablette oder Lösung; Oral
Arzneimittel: Montelukast
Tablette oder Kautablette oder Granulat zum Einnehmen; Oral
Arzneimittel: Loratadin
Tablet oder Kautablette; Oral
Arzneimittel: Cetirizin
Tablette oder orale Lösung; Oral
Arzneimittel: Fexofenadin
Tablette oder orale Suspension; Oral

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Reduzierung der kürzesten tolerierten Infusionsdauer gegenüber dem Durchschnitt der letzten 3 Infusionen vor der Studie
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Die prozentuale Reduzierung bezog sich auf die kürzeste tolerierte Infusion für den Teilnehmer. Die kürzeste tolerierte Infusionsdauer war die tatsächlich kürzeste Dauer (höchste Infusionsrate) einer abgeschlossenen Infusion, die der Teilnehmer tolerierte, ohne dass eine zweite infusionsbedingte Reaktion (IAR) auftrat. Die Infusionsdauer vor der Studie wurde als Durchschnitt der Dauer der drei letzten Infusionen abgeleitet, die der Teilnehmer vor der Teilnahme an dieser Studie erhalten hatte. Die prozentuale Reduzierung der Infusionsdauer wurde wie folgt berechnet: 100 x (Durchschnitt der Infusionsdauer vor der Studie [Minuten] – tatsächlich kürzeste tolerierte Infusionsdauer [Minuten]) / Durchschnitt der Infusionsdauer vor der Studie (Minuten).
Bis zu 16 Wochen
Kürzeste tatsächlich tolerierte Infusionsdauer
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Die kürzeste tolerierte Infusionsdauer war die tatsächlich kürzeste Dauer (höchste Infusionsrate) einer abgeschlossenen Infusion, die der Teilnehmer tolerierte, ohne dass es zu einer zweiten IAR kam. Bei IARs handelte es sich um Ereignisse, die als unerwünschtes Ereignis von besonderem Interesse (AESI) erfasst wurden und als UE definiert wurden, die der Prüfer als im Zusammenhang mit der Fabrazyme®-Infusion betrachtete und die am selben Tag wie die Infusion und erst nach Beginn der Infusion auftraten.
Bis zu 16 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die die kürzeste geplante Infusionszeit erreichten, ohne dass es zu einer infusionsbedingten Reaktion kam
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Es wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die die kürzeste geplante Infusionszeit erreicht haben, ohne dass eine IAR auftrat. ARs waren als AESI aufgezeichnete Ereignisse und wurden als UE definiert, die nach Ansicht des Prüfarztes im Zusammenhang mit der Fabrazyme®-Infusion standen und am selben Tag wie die Infusion und erst nach Beginn der Infusion auftraten.
Bis zu 16 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die die kürzeste geplante Infusionszeit erreichten, ohne dass eine zweite infusionsbedingte Reaktion auftrat
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Es wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die die kürzeste geplante Infusionszeit erreicht haben, ohne dass es zu einer zweiten IAR kam. ARs waren als AESI aufgezeichnete Ereignisse und wurden als UE definiert, die nach Ansicht des Prüfarztes im Zusammenhang mit der Fabrazyme®-Infusion standen und am selben Tag wie die Infusion und erst nach Beginn der Infusion auftraten.
Bis zu 16 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die eine geplante Infusionsdauer von weniger als 90 Minuten tolerierten, ohne dass es zu einer infusionsbedingten Reaktion kam
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Es wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die die kürzeste geplante Infusionszeit vertragen haben, ohne dass eine IAR auftrat. ARs waren als AESI aufgezeichnete Ereignisse und wurden als UE definiert, die nach Ansicht des Prüfarztes im Zusammenhang mit der Fabrazyme®-Infusion standen und am selben Tag wie die Infusion und erst nach Beginn der Infusion auftraten. Teilnehmer mit einer ursprünglich geplanten Zieldauer von <90 Minuten galten als Responder, wenn sie während des Studienbehandlungszeitraums mindestens eine Infusion mit einer tatsächlichen Dauer von <90 Minuten vertrugen.
Bis zu 16 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die eine geplante Infusionsdauer von weniger als 90 Minuten tolerierten, ohne dass es zu einer zweiten infusionsbedingten Reaktion kam
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Es wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die die kürzeste geplante Infusionszeit vertragen haben, ohne dass es zu einer zweiten IAR kam. ARs waren als AESI aufgezeichnete Ereignisse und wurden als UE definiert, die nach Ansicht des Prüfarztes im Zusammenhang mit der Fabrazyme®-Infusion standen und am selben Tag wie die Infusion und erst nach Beginn der Infusion auftraten. Teilnehmer mit einer ursprünglich geplanten Zieldauer von <90 Minuten galten als Responder, wenn sie während des Studienbehandlungszeitraums mindestens eine Infusion mit einer tatsächlichen Dauer von <90 Minuten vertrugen.
Bis zu 16 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die jede geplante Infusionsdauer vertrugen, ohne dass es zu einer infusionsbedingten Reaktion kam
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Es wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die jede geplante Infusionsdauer vertragen haben, ohne dass eine IAR auftrat. ARs waren als AESI aufgezeichnete Ereignisse und wurden als UE definiert, die nach Ansicht des Prüfarztes im Zusammenhang mit der Fabrazyme®-Infusion standen und am selben Tag wie die Infusion und erst nach Beginn der Infusion auftraten. Die geplante Dauer der Infusionszeit betrug 120 Minuten, 90 Minuten, 60 Minuten, 40 Minuten und 20 Minuten.
Bis zu 16 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die jede geplante Infusionsdauer vertrugen, ohne dass es zu einer zweiten infusionsbedingten Reaktion kam
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Es wird die Anzahl der Teilnehmer angegeben, die jede geplante Infusionsdauer toleriert haben, ohne dass es zu einer zweiten IAR kam. ARs waren als AESI aufgezeichnete Ereignisse und wurden als UE definiert, die nach Ansicht des Prüfarztes im Zusammenhang mit der Fabrazyme®-Infusion standen und am selben Tag wie die Infusion und erst nach Beginn der Infusion auftraten. Die geplante Dauer der Infusionszeit betrug 120 Minuten, 90 Minuten, 60 Minuten, 40 Minuten und 20 Minuten.
Bis zu 16 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. November 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

21. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, eines leeren Fallberichtsformulars, eines statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur AGALSIDASE BETA (GZ419828)

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