Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude prospective pour étudier l'innocuité et la tolérance d'une perfusion plus courte de Fabrazyme (SHORTEN)

7 octobre 2025 mis à jour par: Sanofi

Une étude visant à étudier l'innocuité et la tolérance d'un débit de perfusion plus élevé pour raccourcir la durée de la perfusion de FabrazymE

Cette étude de phase 4 évaluera l'innocuité et la tolérabilité de Fabrazyme à la dose actuellement approuvée avec des augmentations du débit de perfusion et une réduction du volume de perfusion. Cette étude vise à générer des données pour fournir des conseils sur la manière dont le débit de perfusion peut être augmenté en toute sécurité et minimiser le fardeau du traitement à vie par Fabrazyme.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée totale sera jusqu'à 6 mois

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

- Les participants avec un diagnostic confirmé de FD qui sont âgés de ≥2 et ≤65 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF) ou de l'assentiment, le cas échéant.

  • Cohorte 1 : participantes pesant ≥ 30 kg qui ont été traitées par Fabrazyme pendant au moins 3 mois sans IAR au cours des 3 perfusions les plus récentes.
  • Cohorte 2 : participants masculins non classiques pesant ≥ 30 kg qui ont été traités par Fabrazyme pendant au moins 3 mois sans IAR au cours des 3 perfusions les plus récentes.
  • Cohorte 3 : participants masculins classiques pesant ≥ 30 kg qui ont été traités par Fabrazyme pendant au moins 3 mois sans IAR au cours des 3 perfusions les plus récentes.
  • Cohorte 4 : participants pesant <30 kg qui ont été traités par Fabrazyme pendant au moins 3 mois sans IAR au cours des 3 perfusions les plus récentes.
  • Cohorte 5 : participants naïfs d'ERT. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception très efficace tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Les participantes enceintes ou qui allaitent.
  • Antécédents de maladie allergique importante ou d'hypersensibilité à Fabrazyme ou à d'autres médicaments.
  • Contre-indication à Fabrazyme ou à l'une des prémédications ou médicaments de secours (diphenhydramine, acétaminophène, montelukast, dexaméthasone).
  • Toute autre condition médicale considérée comme rendant l'augmentation du débit de perfusion intolérable à la discrétion de l'enquêteur. Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes à une participation potentielle à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: agalsidase bêta
agalsidase bêta 1 mg/kg en perfusion une fois toutes les deux semaines
Médicament: AGALSIDASE BÊTA (GZ419828)
Forme pharmaceutique : Poudre lyophilisée pour reconstitution Voie d'administration : Perfusion IV
Autres noms:
  • Fabrazyme
Médicament: Acétaminophène
Comprimé ou solution ; Oral
Médicament: Diphénhydramine
Comprimé ou solution ; Oral
Médicament: Dexaméthasone
Comprimé ou solution ; Oral
Médicament: Montélukast
Comprimé ou comprimé à croquer ou granulés oraux ; Oral
Médicament: Loratadine
Comprimé ou comprimé à croquer; Oral
Médicament: Cétirizine
Comprimé ou solution orale; Oral
Médicament: Fexofénadine
Tablette ou suspension orale; Oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de réduction de la durée de perfusion la plus courte tolérée par rapport à la moyenne pré-étude des 3 perfusions récentes
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le pourcentage de réduction concernait la perfusion la plus courte tolérée pour le participant. La durée de perfusion la plus courte tolérée était la durée réelle la plus courte (débit de perfusion le plus élevé) d'une perfusion terminée tolérée par le participant sans subir de réaction associée à la seconde perfusion (IAR). La durée de la perfusion avant l'étude a été calculée comme la moyenne de la durée des 3 perfusions les plus récentes que le participant a reçues avant de participer à cette étude. Le pourcentage de réduction de la durée de perfusion a été calculé comme suit : 100 x (moyenne de la durée de perfusion avant l'étude [minutes] - durée de perfusion la plus courte réelle tolérée [minutes]) / moyenne de la durée de perfusion avant l'étude (minutes).
Jusqu'à 16 semaines
Durée de perfusion réelle tolérée la plus courte
Délai: Jusqu'à 16 semaines
La durée de perfusion la plus courte tolérée était la durée réelle la plus courte (débit de perfusion le plus élevé) d'une perfusion terminée tolérée par le participant sans subir un deuxième RAI. Les RAI étaient des événements enregistrés comme événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion.
Jusqu'à 16 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant atteint la durée de perfusion prévue la plus courte sans ressentir de réaction associée à la perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont atteint la durée de perfusion prévue la plus courte sans subir de RAI est signalé. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion.
Jusqu'à 16 semaines
Nombre de participants ayant atteint la durée de perfusion prévue la plus courte sans ressentir de réaction associée à la deuxième perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont atteint la durée de perfusion prévue la plus courte sans subir un deuxième IRA est signalé. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion.
Jusqu'à 16 semaines
Nombre de participants ayant toléré une durée de perfusion prévue inférieure à 90 minutes sans ressentir de réaction associée à la perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont toléré la durée de perfusion prévue la plus courte sans subir de RAI est rapporté. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion. Les participants avec une durée cible initiale prévue <90 minutes étaient considérés comme répondeurs s'ils toléraient au moins 1 perfusion pendant la période de traitement à l'étude d'une durée réelle <90 minutes.
Jusqu'à 16 semaines
Nombre de participants ayant toléré une durée de perfusion prévue inférieure à 90 minutes sans ressentir de réaction associée à la deuxième perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont toléré la durée de perfusion prévue la plus courte sans subir un deuxième IRA est rapporté. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion. Les participants avec une durée cible initiale prévue <90 minutes étaient considérés comme répondeurs s'ils toléraient au moins 1 perfusion pendant la période de traitement à l'étude d'une durée réelle <90 minutes.
Jusqu'à 16 semaines
Nombre de participants ayant toléré chaque durée de perfusion prévue sans ressentir de réaction associée à la perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont toléré chaque durée de perfusion prévue sans subir de RAI est rapporté. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion. La durée prévue de la perfusion était de 120 minutes, 90 minutes, 60 minutes, 40 minutes et 20 minutes.
Jusqu'à 16 semaines
Nombre de participants ayant toléré chaque durée de perfusion prévue sans ressentir de réaction associée à la deuxième perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont toléré chaque durée de perfusion prévue sans subir un deuxième RAI est rapporté. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion. La durée prévue de la perfusion était de 120 minutes, 90 minutes, 60 minutes, 40 minutes et 20 minutes.
Jusqu'à 16 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 novembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

25 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

25 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2023

Première publication (Réel)

31 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

21 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 octobre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner