Een prospectieve studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van een kortere infusie van Fabrazyme te onderzoeken (SHORTEN)

Inclusiecriteria:

- Deelnemers met een bevestigde diagnose van FD die ≥2 en ≤65 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) of instemming, indien van toepassing.

• Cohort 1: vrouwelijke deelnemers met een lichaamsgewicht ≥30 kg die gedurende ten minste 3 maanden met Fabrazyme zijn behandeld zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
• Cohort 2: niet-klassieke mannelijke deelnemers met een lichaamsgewicht ≥30 kg die gedurende ten minste 3 maanden zijn behandeld met Fabrazyme zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
• Cohort 3: klassieke mannelijke deelnemers met een lichaamsgewicht ≥30 kg die gedurende ten minste 3 maanden zijn behandeld met Fabrazyme zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
• Cohort 4: deelnemers met een lichaamsgewicht <30 kg die gedurende ten minste 3 maanden zijn behandeld met Fabrazyme zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
• Cohort 5: ERT-naïeve deelnemers. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten tijdens het onderzoek een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

• Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven.
• Voorgeschiedenis van een significante allergische aandoening of overgevoeligheid voor Fabrazyme of andere geneesmiddelen.
• Contra-indicatie voor Fabrazyme of een van de premedicatie of noodmedicatie (difenhydramine, paracetamol, montelukast, dexamethason).
• Elke andere medische aandoening waarvan wordt aangenomen dat deze de verhoogde infusiesnelheid niet aanvaardbaar maakt, naar goeddunken van de onderzoeker. Het is niet de bedoeling dat bovenstaande informatie alle overwegingen bevat die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.