Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectieve studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van een kortere infusie van Fabrazyme te onderzoeken (SHORTEN)

7 oktober 2025 bijgewerkt door: Sanofi

Een onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van een hogere infusiesnelheid om de duur van de FabrazymE-infusie te verkorten

Deze fase 4-studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van Fabrazyme bij de huidige goedgekeurde dosis evalueren, met verhogingen van de infusiesnelheid en een verminderd infusievolume. Deze studie heeft tot doel gegevens te verzamelen die richtlijnen kunnen geven over hoe de infusiesnelheid veilig kan worden verhoogd en de last van de levenslange behandeling met Fabrazyme kan worden geminimaliseerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De totale looptijd bedraagt ​​maximaal 6 maanden

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Deelnemers met een bevestigde diagnose van FD die ≥2 en ≤65 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) of instemming, indien van toepassing.

  • Cohort 1: vrouwelijke deelnemers met een lichaamsgewicht ≥30 kg die gedurende ten minste 3 maanden met Fabrazyme zijn behandeld zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
  • Cohort 2: niet-klassieke mannelijke deelnemers met een lichaamsgewicht ≥30 kg die gedurende ten minste 3 maanden zijn behandeld met Fabrazyme zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
  • Cohort 3: klassieke mannelijke deelnemers met een lichaamsgewicht ≥30 kg die gedurende ten minste 3 maanden zijn behandeld met Fabrazyme zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
  • Cohort 4: deelnemers met een lichaamsgewicht <30 kg die gedurende ten minste 3 maanden zijn behandeld met Fabrazyme zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
  • Cohort 5: ERT-naïeve deelnemers. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten tijdens het onderzoek een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Voorgeschiedenis van een significante allergische aandoening of overgevoeligheid voor Fabrazyme of andere geneesmiddelen.
  • Contra-indicatie voor Fabrazyme of een van de premedicatie of noodmedicatie (difenhydramine, paracetamol, montelukast, dexamethason).
  • Elke andere medische aandoening waarvan wordt aangenomen dat deze de verhoogde infusiesnelheid niet aanvaardbaar maakt, naar goeddunken van de onderzoeker. Het is niet de bedoeling dat bovenstaande informatie alle overwegingen bevat die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: agalsidase bèta
agalsidase bèta 1 mg/kg infusie eenmaal per twee weken
Geneesmiddel: AGALSIDASE BÈTA (GZ419828)
Farmaceutische vorm: Gevriesdroogd poeder voor reconstitutie. Toedieningsweg: IV-infusie
Andere namen:
  • Fabrazyme
Geneesmiddel: Paracetamol
Tablet of oplossing; Mondeling
Geneesmiddel: Difenhydramine
Tablet of oplossing; Mondeling
Geneesmiddel: Dexamethason
Tablet of oplossing; Mondeling
Geneesmiddel: Montelukast
Tablet of kauwtablet of orale korrels; Mondeling
Geneesmiddel: Loratadine
Tablet of kauwtablet; Mondeling
Geneesmiddel: Cetirizine
Tablet of mondelinge oplossing; Mondeling
Geneesmiddel: Fexofenadine
Tablet of mondelinge ophanging; Mondeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage vermindering van de kortst getolereerde infusieduur ten opzichte van het gemiddelde vóór het onderzoek van drie recente infusies
Tijdsspanne: Tot 16 weken
De procentuele reductie had betrekking op de kortst getolereerde infusie voor de deelnemer. De kortst getolereerde infusieduur was de werkelijke kortste duur (hoogste infusiesnelheid) van een voltooide infusie die door de deelnemer werd verdragen zonder een tweede infusiegerelateerde reactie (IAR) te ervaren. De infusieduur vóór het onderzoek werd afgeleid als het gemiddelde van de duur van de drie meest recente infusies die de deelnemer ontving voordat hij aan dit onderzoek deelnam. De procentuele reductie van de infusieduur werd berekend als: 100 x (gemiddelde van de infusieduur vóór het onderzoek [minuten] - feitelijk kortst verdragen infusieduur [minuten]) / gemiddelde van de infusieduur vóór het onderzoek (minuten).
Tot 16 weken
Kortste daadwerkelijk getolereerde infusieduur
Tijdsspanne: Tot 16 weken
De kortst getolereerde infusieduur was de werkelijke kortste duur (hoogste infusiesnelheid) van een voltooide infusie die door de deelnemer werd verdragen zonder een tweede IAR te ervaren. IAR's waren voorvallen geregistreerd als bijwerking van speciaal belang (AESI) en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen.
Tot 16 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat de kortste geplande infusieduur bereikte zonder enige infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Het aantal deelnemers dat de kortste geplande infusieduur heeft bereikt zonder enige IAR te ervaren, wordt gerapporteerd. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen.
Tot 16 weken
Aantal deelnemers dat de kortste geplande infusieduur bereikte zonder een tweede infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Het aantal deelnemers dat de kortste geplande infusieduur heeft bereikt zonder een tweede IAR te ervaren, wordt gerapporteerd. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen.
Tot 16 weken
Aantal deelnemers dat een geplande infusieduur van korter dan 90 minuten tolereerde zonder enige infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Er wordt melding gemaakt van het aantal deelnemers dat de kortste geplande infusieduur tolereerde zonder enige IAR te ervaren. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen. Deelnemers met een aanvankelijk geplande doelduur van <90 minuten werden als responders beschouwd als zij ten minste 1 infusie tolereerden tijdens de behandelperiode van het onderzoek, met een werkelijke duur van <90 minuten.
Tot 16 weken
Aantal deelnemers dat een geplande infusieduur van korter dan 90 minuten tolereerde zonder een tweede infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Het aantal deelnemers dat de kortst geplande infusieduur tolereerde zonder een tweede IAR te ervaren, wordt gerapporteerd. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen. Deelnemers met een aanvankelijk geplande doelduur van <90 minuten werden als responders beschouwd als zij ten minste 1 infusie tolereerden tijdens de behandelperiode van het onderzoek, met een werkelijke duur van <90 minuten.
Tot 16 weken
Aantal deelnemers dat elke geplande infusieduur tolereerde zonder enige infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Er wordt melding gemaakt van het aantal deelnemers dat elke geplande infusieduur verdroeg zonder enige IAR te ervaren. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen. De geplande duur van de infusie was 120 minuten, 90 minuten, 60 minuten, 40 minuten en 20 minuten.
Tot 16 weken
Aantal deelnemers dat elke geplande infusieduur tolereerde zonder een tweede infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Het aantal deelnemers dat elke geplande infusieduur tolereerde zonder een tweede IAR te ervaren, wordt gerapporteerd. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen. De geplande duur van de infusie was 120 minuten, 90 minuten, 60 minuten, 40 minuten en 20 minuten.
Tot 16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 november 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 oktober 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

21 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Register-ID: ICTRP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het blanco casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer details over de criteria voor het delen van gegevens van Sanofi, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren