Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное исследование по изучению безопасности и переносимости более короткой инфузии фабразима (SHORTEN)

7 октября 2025 г. обновлено: Sanofi

Исследование по изучению безопасности и переносимости более высокой скорости инфузии для сокращения продолжительности инфузии Фабразима

В этом исследовании фазы 4 будут оцениваться безопасность и переносимость Фабразима в текущей утвержденной дозе с увеличением скорости инфузии и уменьшением объема инфузии. Целью этого исследования является сбор данных, которые помогут определить, как можно безопасно увеличить скорость инфузии и минимизировать бремя пожизненного лечения Фабразимом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Общая продолжительность составит до 6 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

- Участники с подтвержденным диагнозом ФД, которым исполнилось ≥2 и ≤65 лет на момент подписания формы информированного согласия (ICF) или согласия, если применимо.

  • Когорта 1: участницы женского пола с массой тела ≥30 кг, которые получали лечение Фабразимом в течение как минимум 3 месяцев без ИАР во время последних 3 инфузий.
  • Когорта 2: неклассические участники мужского пола с массой тела ≥30 кг, которые получали лечение Фабразимом в течение как минимум 3 месяцев без ИАР во время последних 3 инфузий.
  • Когорта 3: классические участники мужского пола с массой тела ≥30 кг, которые получали лечение Фабразимом в течение как минимум 3 месяцев без ИАР во время последних 3 инфузий.
  • Когорта 4: участники с массой тела <30 кг, которые лечились Фабразимом в течение как минимум 3 месяцев без ИАР во время последних 3 инфузий.
  • Когорта 5: участники, не знакомые с ERT. Согласно исследованию, женщины детородного возраста должны использовать высокоэффективный метод контрацепции.

Критерий исключения:

  • Женщины-участницы, беременные или кормящие грудью.
  • Серьезные аллергические заболевания или гиперчувствительность к Фабразиму или другим лекарственным препаратам в анамнезе.
  • Противопоказание к Фабразиму или любому из премедикаций или препаратов экстренной помощи (димедрол, ацетаминофен, монтелукаст, дексаметазон).
  • Любое другое медицинское состояние, при котором увеличение скорости инфузии становится неприемлемым, по усмотрению исследователя. Приведенная выше информация не предназначена для отражения всех соображений, касающихся потенциального участия в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: агалсидаза бета
агалсидаза бета 1 мг/кг инфузия один раз в две недели
Лекарство: АГАЛСИДАЗА БЕТА (GZ419828)
Лекарственная форма: Лиофилизированный порошок для растворения. Способ применения: внутривенная инфузия.
Другие имена:
  • Фабразим
Лекарство: Ацетаминофен
Таблетка или раствор; Оральный
Лекарство: Димедрол
Таблетка или раствор; Оральный
Лекарство: Дексаметазон
Таблетка или раствор; Оральный
Лекарство: Монтелукаст
Таблетка или жевательная таблетка или гранулы для перорального применения; Оральный
Лекарство: Лоратадин
Планшет или жевательный планшет; Оральный
Лекарство: Цетиризин
Планшет или пероральный раствор; Оральный
Лекарство: Фексофенадин
Планшет или устная подвеска; Оральный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное снижение минимальной переносимой продолжительности инфузии по сравнению со средним значением до исследования для трех последних инфузий
Временное ограничение: До 16 недель
Процентное снижение было относительно самой короткой переносимой инфузии для участника. Самая короткая переносимая продолжительность инфузии представляла собой фактическую самую короткую продолжительность (самую высокую скорость инфузии) завершенной инфузии, которую переносил участник без возникновения второй реакции, связанной с инфузией (IAR). Продолжительность инфузии перед исследованием рассчитывалась как среднее значение продолжительности трех последних инфузий, полученных участником до участия в этом исследовании. Процентное сокращение продолжительности инфузии рассчитывали как: 100 x (среднее значение продолжительности инфузии до исследования [минуты] - фактическая наименьшая допустимая продолжительность инфузии [минуты]) / среднее значение продолжительности инфузии до исследования (минуты).
До 16 недель
Кратчайшая фактическая переносимая продолжительность инфузии
Временное ограничение: До 16 недель
Самая короткая переносимая продолжительность инфузии представляла собой фактическую самую короткую продолжительность (самую высокую скорость инфузии) завершенной инфузии, которую переносил участник без возникновения второго IAR. IAR представляли собой события, зарегистрированные как нежелательные явления, представляющие особый интерес (AESI), и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии.
До 16 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, которые достигли наименьшей запланированной продолжительности времени инфузии, не испытав при этом какой-либо реакции, связанной с инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые достигли кратчайшей запланированной продолжительности инфузии, не испытав при этом каких-либо IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии.
До 16 недель
Количество участников, которые достигли наименьшей запланированной продолжительности времени инфузии, не испытав реакции, связанной со второй инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые достигли наименьшей запланированной продолжительности инфузии без повторного IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии.
До 16 недель
Количество участников, которые перенесли запланированную продолжительность инфузии менее 90 минут, не испытав при этом какой-либо реакции, связанной с инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые перенесли самую короткую запланированную продолжительность инфузии без какого-либо IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии. Участники с первоначальной запланированной целевой продолжительностью <90 минут считались ответившими на лечение, если они переносили хотя бы одну инфузию в течение периода исследуемого лечения с фактической продолжительностью <90 минут.
До 16 недель
Количество участников, которые перенесли запланированную продолжительность инфузии менее 90 минут, не испытав реакции, связанной со второй инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые перенесли самую короткую запланированную продолжительность инфузии без повторного IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии. Участники с первоначальной запланированной целевой продолжительностью <90 минут считались ответившими на лечение, если они переносили хотя бы одну инфузию в течение периода исследуемого лечения с фактической продолжительностью <90 минут.
До 16 недель
Количество участников, которые перенесли каждую запланированную продолжительность инфузии, не испытывая каких-либо реакций, связанных с инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые переносили каждую запланированную продолжительность инфузии, не испытывая каких-либо IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии. Планируемая продолжительность инфузии составляла 120 минут, 90 минут, 60 минут, 40 минут и 20 минут.
До 16 недель
Количество участников, которые перенесли каждую запланированную продолжительность инфузии, не испытав реакции, связанной со второй инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые перенесли каждую запланированную продолжительность инфузии без повторного IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии. Планируемая продолжительность инфузии составляла 120 минут, 90 минут, 60 минут, 40 минут и 20 минут.
До 16 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 октября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

21 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Более подробную информацию о критериях обмена данными Санофи, соответствующих исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться