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ファブラザイムのより短い注入の安全性と忍容性を調査するための前向き研究 (SHORTEN)

2025年10月7日 更新者：Sanofi

ファブラザイム注入時間を短縮するためのより高い注入速度の安全性と忍容性を調査する研究

この第 4 相試験では、注入速度の増加と注入量の減少を伴う、現在承認されている用量でのファブラザイムの安全性と忍容性を評価します。 この研究は、注入速度を安全に増加させ、ファブラザイムによる生涯にわたる治療の負担を最小限に抑える方法に関する指針を提供するデータを生成することを目的としています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

合計期間は最大6か月となります

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Santa Monica、California、アメリカ、90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

- FD と確定診断されており、インフォームドコンセントフォーム (ICF) または同意書 (該当する場合) への署名時の年齢が 2 歳以上 65 歳以下の参加者。

  • コホート 1: 体重 30 kg 以上の女性参加者で、最近 3 回の注入中に IAR を行わずにファブラザイムによる治療を少なくとも 3 か月間受けた女性参加者。
  • コホート 2: 体重 30 kg 以上の非古典的男性参加者で、最近 3 回の注入中に IAR を行わずに少なくとも 3 か月間ファブラザイムによる治療を受けている。
  • コホート 3: 体重が 30 kg 以上で、最近 3 回の注入中に IAR を行わずにファブラザイムによる治療を少なくとも 3 か月間受けた古典的な男性参加者。
  • コホート 4: 直近 3 回の注入中に IAR を行わずにファブラザイムによる治療を少なくとも 3 か月間受けた、体重 <30 kg の参加者。
  • コホート 5: ERT 未経験の参加者。 妊娠の可能性のある女性は、この研究を通じて非常に効果的な避妊方法を使用する必要があります。

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の女性参加者。
  • -ファブラザイムまたは他の医薬品に対する重大なアレルギー疾患または過敏症の病歴。
  • ファブラザイム、または前投薬またはレスキュー薬（ジフェンヒドラミン、アセトアミノフェン、モンテルカスト、デキサメタゾン）のいずれかに対する禁忌。
  • 治験責任医師の裁量により、注入速度の増加が許容できないと考えられるその他の病状。 上記の情報は、臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アガルシダーゼベータ
アガルシダーゼ ベータ 1 mg/kg 注入を隔週で 1 回
薬：アガルシダーゼ ベータ (GZ419828)
剤形: 再構成用凍結乾燥粉末投与経路: 点滴静注
他の名前：
  • ファブラザイム
薬：アセトアミノフェン
錠剤または溶液。オーラル
薬：ジフェンヒドラミン
錠剤または溶液。オーラル
薬：デキサメタゾン
錠剤または溶液。オーラル
薬：モンテルカスト
錠剤またはチュアブル錠または経口顆粒。オーラル
薬：ロラタジン
タブレットまたはチュアブルタブレット。オーラル
薬：セチリジン
タブレットまたは経口ソリューション;オーラル
薬：Fexofenadine
タブレットまたは経口停止;オーラル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最近 3 回の注入の研究前平均からの最短耐容注入期間の減少率
時間枠：最長16週間
減少率は、参加者が耐えられる最も短い点滴に基づいたものでした。 許容される最短注入持続時間は、参加者が 2 回目の注入関連反応 (IAR) を経験することなく耐えられる完了した注入の実際の最短持続時間 (最高注入速度) でした。 研究前の注入期間は、参加者がこの研究に参加する前に受けた最近の 3 回の注入期間の平均として導出されました。 注入時間の減少パーセントは、100 x (研究前の注入時間の平均 [分] - 許容される実際の最短注入時間 [分]) / 研究前の注入時間の平均 (分) として計算されました。
最長16週間
実際の最短許容注入時間
時間枠：最長16週間
許容される最短注入時間は、参加者が 2 回目の IAR を経験することなく許容できる完了した注入の実際の最短時間 (最高注入速度) でした。 IAR は、特別に関心のある有害事象 (AESI) として記録された事象であり、治験責任医師がファブラザイム® 注入に関連するとみなした AE として定義され、これは注入と同日かつ注入開始後にのみ発生しました。
最長16週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
注入に伴う反応を経験することなく、計画された最短の注入時間を達成した参加者の数
時間枠：最長16週間
IAR を経験することなく、計画された最短の注入時間を達成した参加者の数が報告されます。 AR は AESI として記録されたイベントであり、治験責任医師が Fabrazyme® 注入に関連するとみなした AE として定義され、これは注入と同日に発生し、注入開始後にのみ発生しました。
最長16週間
2回目の注入に伴う反応を経験することなく、計画された最短の注入時間を達成した参加者の数
時間枠：最長16週間
2 回目の IAR を経験することなく、計画された最短の注入時間を達成した参加者の数が報告されます。 AR は AESI として記録されたイベントであり、治験責任医師が Fabrazyme® 注入に関連するとみなした AE として定義され、これは注入と同日に発生し、注入開始後にのみ発生しました。
最長16週間
90分未満の予定注入時間を、注入に伴う反応を経験することなく耐えられた参加者の数
時間枠：最長16週間
IARを経験することなく、計画された最短の注入時間を耐えた参加者の数が報告されます。 AR は AESI として記録されたイベントであり、治験責任医師が Fabrazyme® 注入に関連するとみなした AE として定義され、これは注入と同日に発生し、注入開始後にのみ発生しました。 当初計画された目標期間が 90 分未満の参加者は、実際の期間が 90 分未満で研究治療期間中に少なくとも 1 回の注入に耐えた場合に反応者とみなされました。
最長16週間
2回目の注入に伴う反応を経験することなく、90分未満の予定注入時間を耐えた参加者の数
時間枠：最長16週間
2 回目の IAR を経験することなく、計画された最短期間の注入時間を耐えた参加者の数が報告されます。 AR は AESI として記録されたイベントであり、治験責任医師が Fabrazyme® 注入に関連するとみなした AE として定義され、これは注入と同日に発生し、注入開始後にのみ発生しました。 当初計画された目標期間が 90 分未満の参加者は、実際の期間が 90 分未満で研究治療期間中に少なくとも 1 回の注入に耐えた場合に反応者とみなされました。
最長16週間
注入に関連した反応を経験することなく、計画された各注入期間に耐えた参加者の数
時間枠：最長16週間
IARを経験することなく、計画された各注入期間に耐えた参加者の数が報告されます。 AR は AESI として記録されたイベントであり、治験責任医師が Fabrazyme® 注入に関連するとみなした AE として定義され、これは注入と同日に発生し、注入開始後にのみ発生しました。 計画された注入時間は、120 分、90 分、60 分、40 分、20 分でした。
最長16週間
2回目の注入に関連する反応を経験することなく、計画された各注入期間に耐えた参加者の数
時間枠：最長16週間
2 回目の IAR を経験することなく、計画された各注入期間に耐えた参加者の数が報告されます。 AR は AESI として記録されたイベントであり、治験責任医師が Fabrazyme® 注入に関連するとみなした AE として定義され、これは注入と同日に発生し、注入開始後にのみ発生しました。 計画された注入時間は、120 分、90 分、60 分、40 分、20 分でした。
最長16週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sanofi

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年11月10日

一次修了 (実際)

2024年10月25日

研究の完了 (実際)

2024年10月25日

試験登録日

最初に提出

2023年8月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年8月30日

最初の投稿 (実際)

2023年8月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月7日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (レジストリ識別子：ICTRP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、白紙の症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、対象となる研究、アクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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