Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prospektiv studie for å undersøke sikkerhet og toleranse ved kortere infusjon av Fabrazyme (SHORTEN)

7. oktober 2025 oppdatert av: Sanofi

En studie for å undersøke sikkerhet og tolerabilitet av høyere infusjonshastighet for å forkorte varigheten av FabrazymE-infusjon

Denne fase 4-studien vil evaluere sikkerheten og toleransen til Fabrazyme ved gjeldende godkjent dose med økning i infusjonshastighet og redusert infusjonsvolum. Denne studien tar sikte på å generere data for å gi veiledning om hvordan infusjonshastigheten trygt kan økes og minimere byrden av livslang behandling med Fabrazyme.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Total varighet vil være inntil 6 måneder

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

- Deltakere med bekreftet diagnose av FD som er ≥2 og ≤65 år på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke (ICF) eller samtykke, hvis aktuelt.

  • Kohort 1: kvinnelige deltakere med kroppsvekt ≥30 kg som har blitt behandlet med Fabrazyme i minst 3 måneder uten IAR under de siste 3 infusjonene.
  • Kohort 2: ikke-klassiske mannlige deltakere med kroppsvekt ≥30 kg som har blitt behandlet med Fabrazyme i minst 3 måneder uten IAR under de siste 3 infusjonene.
  • Kohort 3: klassiske mannlige deltakere med kroppsvekt ≥30 kg som har blitt behandlet med Fabrazyme i minst 3 måneder uten IAR under de siste 3 infusjonene.
  • Kohort 4: deltakere med kroppsvekt <30 kg som har blitt behandlet med Fabrazyme i minst 3 måneder uten IAR under de siste 3 infusjonene.
  • Kohort 5: ERT-naive deltakere. Kvinner i fertil alder må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammer.
  • Anamnese med betydelig allergisk sykdom eller overfølsomhet overfor Fabrazyme eller andre legemidler.
  • Kontraindikasjon til Fabrazyme eller noen av premedisinene eller redningsmedisinene (difenhydramin, acetaminophen, montelukast, deksametason).
  • Enhver annen medisinsk tilstand som anses å gjøre den økte infusjonshastigheten ikke tolerabel etter etterforskerens skjønn. Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: agalsidase beta
agalsidase beta 1 mg/kg infusjon en gang annenhver uke
Legemiddel: AGALSIDASE BETA (GZ419828)
Farmasøytisk form: Lyofilisert pulver for rekonstituering Administrasjonsvei: IV infusjon
Andre navn:
  • Fabrazyme
Legemiddel: Paracetamol
Tablett eller løsning; Muntlig
Legemiddel: Difenhydramin
Tablett eller løsning; Muntlig
Legemiddel: Deksametason
Tablett eller løsning; Muntlig
Legemiddel: Montelukast
Tablett eller tyggetablett eller orale granulat; Muntlig
Legemiddel: Loratadine
Tablett eller tyggbar nettbrett; Muntlig
Legemiddel: Cetirizine
Tablett eller oral løsning; Muntlig
Legemiddel: Fexofenadine
Tablett eller oral suspensjon; Muntlig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis reduksjon i kortest tolererte infusjonsvarighet fra pre-studie Gjennomsnitt av nylige 3 infusjoner
Tidsramme: Inntil 16 uker
Prosent reduksjon var med hensyn til den korteste tolererte infusjonen for deltakeren. Den korteste infusjonsvarigheten som ble tolerert var den faktiske korteste varigheten (høyeste infusjonshastighet) av en fullført infusjon som ble tolerert av deltakeren uten å oppleve en andre infusjonsassosiert reaksjon (IAR). Infusjonsvarigheten før studien ble utledet som gjennomsnittet av varigheten av de tre siste infusjonene deltakeren mottok før han deltok i denne studien. Prosentvis reduksjon av infusjonsvarigheten ble beregnet som: 100 x (gjennomsnitt av infusjonsvarighet før studien [minutter] - faktisk korteste infusjonsvarighet tolerert [minutter]) / gjennomsnittlig infusjonsvarighet før studien (minutter).
Inntil 16 uker
Korteste faktisk tolererte infusjonsvarighet
Tidsramme: Inntil 16 uker
Den korteste infusjonsvarigheten som ble tolerert var den faktiske korteste varigheten (høyeste infusjonshastighet) av en fullført infusjon som ble tolerert av deltakeren uten å ha opplevd en andre IAR. IAR var hendelser registrert som bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og ble definert som bivirkninger etterforskeren anså relatert til Fabrazyme®-infusjon, som inntraff samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde startet.
Inntil 16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppnådde den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve noen infusjonsrelatert reaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som oppnådde den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve noen IAR rapporteres. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt.
Inntil 16 uker
Antall deltakere som oppnådde den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve en ny infusjonsassosiert reaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som oppnådde den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve en andre IAR rapporteres. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt.
Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte planlagt infusjonsvarighet kortere enn 90 minutter uten å oppleve noen infusjonsreaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve noen IAR rapporteres. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt. Deltakere med en opprinnelig planlagt målvarighet <90 minutter ble ansett som responderer hvis de tolererte minst 1 infusjon i løpet av studiebehandlingsperioden med faktisk varighet <90 minutter.
Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte planlagt infusjonsvarighet kortere enn 90 minutter uten å oppleve en ny infusjonsassosiert reaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve en andre IAR rapporteres. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt. Deltakere med en opprinnelig planlagt målvarighet <90 minutter ble ansett som responderer hvis de tolererte minst 1 infusjon i løpet av studiebehandlingsperioden med faktisk varighet <90 minutter.
Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte hver planlagt infusjonsvarighet uten å oppleve noen infusjonsreaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte hver planlagte infusjonsvarighet uten å oppleve noen IAR er rapportert. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt. Den planlagte varigheten av infusjonstiden var 120 minutter, 90 minutter, 60 minutter, 40 minutter og 20 minutter.
Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte hver planlagte infusjonsvarighet uten å oppleve en ny infusjonsassosiert reaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte hver planlagte infusjonsvarighet uten å ha opplevd en andre IAR rapporteres. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt. Den planlagte varigheten av infusjonstiden var 120 minutter, 90 minutter, 60 minutter, 40 minutter og 20 minutter.
Inntil 16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. november 2023

Primær fullføring (Faktiske)

25. oktober 2024

Studiet fullført (Faktiske)

25. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

31. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

21. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Registeridentifikator: ICTRP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere