Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Prospektív tanulmány a Fabrazyme rövidebb infúziójának biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára (SHORTEN)

2025. október 7. frissítette: Sanofi

Egy tanulmány a magasabb infúziós sebesség biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálatára a FabrazymE infúzió időtartamának lerövidítése érdekében

Ez a 4. fázisú vizsgálat a Fabrazyme biztonságosságát és tolerálhatóságát értékeli a jelenlegi jóváhagyott dózis mellett, az infúzió sebességének növelésével és az infúziós térfogat csökkentésével. Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy olyan adatokat gyűjtsön, amelyek útmutatást adnak az infúziós sebesség biztonságos növelésére és az egész életen át tartó Fabrazyme-kezelés terheinek minimalizálására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A teljes időtartam legfeljebb 6 hónap lesz

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

- Megerősített FD diagnózisú résztvevők, akik ≥2 és ≤65 évesek a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) vagy adott esetben a hozzájárulás aláírásakor.

  • 1. kohorsz: 30 kg-nál nagyobb testtömegű női résztvevők, akiket a legutóbbi 3 infúzió során legalább 3 hónapig Fabrazyme-mal kezeltek infúziós reakciók nélkül.
  • 2. kohorsz: 30 kg-nál nagyobb testtömegű, nem klasszikus férfi résztvevők, akiket legalább 3 hónapig Fabrazyme-mal kezeltek infúziós reakciók nélkül a legutóbbi 3 infúzió során.
  • 3. kohorsz: 30 kg-nál nagyobb testtömegű, klasszikus férfi résztvevők, akiket legalább 3 hónapig Fabrazyme-mal kezeltek infúziós reakciók nélkül a legutóbbi 3 infúzió során.
  • 4. kohorsz: 30 kg-nál kisebb testtömegű résztvevők, akiket legalább 3 hónapig Fabrazyme-mal kezeltek infúziós reakciók nélkül a legutóbbi 3 infúzió során.
  • 5. kohorsz: ERT-naiv résztvevők. A fogamzóképes nőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

  • Női résztvevők, akik terhesek vagy szoptatnak.
  • Jelentős allergiás betegség vagy túlérzékenység a Fabrazyme-mal vagy más gyógyszerekkel szemben.
  • Ellenjavallat a Fabrazyme vagy bármely premedikációs vagy mentőgyógyszer (difenhidramin, acetaminofen, montelukaszt, dexametazon) alkalmazása.
  • Bármilyen egyéb olyan egészségügyi állapot, amely miatt a megnövekedett infúziós sebesség a vizsgáló belátása szerint nem tolerálható. A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a klinikai vizsgálatban való részvétellel kapcsolatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: béta agalzidáz
béta agalzidáz 1 mg/ttkg infúzióban kéthetente egyszer
Drog: AGALSIDASE BÉTA (GZ419828)
Gyógyszerforma: Liofilizált por feloldáshoz Az alkalmazás módja: IV infúzió
Más nevek:
  • Fabrazyme
Drog: Acetaminofen
Tabletta vagy oldat; Orális
Drog: Difenhidramin
Tabletta vagy oldat; Orális
Drog: Dexametazon
Tabletta vagy oldat; Orális
Drog: Montelukast
Tabletta vagy rágótabletta vagy orális granulátum; Orális
Drog: Loratadin
Tabletta vagy rágható tabletta; Orális
Drog: Cetirizin
Tabletta vagy orális megoldás; Orális
Drog: Fexofenadin
Tabletta vagy orális felfüggesztés; Orális

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos csökkenés a legrövidebb tolerált infúzió időtartamában a vizsgálat előtti átlagos 3 legutóbbi infúzióhoz képest
Időkeret: Akár 16 hétig
A százalékos csökkenés a résztvevő számára a legrövidebb tolerált infúzióhoz képest volt. A legrövidebb tolerált infúziós időtartam egy befejezett infúzió tényleges legrövidebb időtartama (legmagasabb infúziós sebesség), amelyet a résztvevő tolerált anélkül, hogy második infúzióval összefüggő reakciót (IAR) tapasztalt volna. A vizsgálat előtti infúzió időtartamát a résztvevő által a vizsgálatban való részvétel előtt kapott legutóbbi 3 infúzió időtartamának átlagaként számítottuk ki. Az infúzió időtartamának százalékos csökkenését a következőképpen számítottuk ki: 100 x (a vizsgálat előtti infúzió időtartamának átlaga [perc] – a tényleges legrövidebb infúzió tolerálható időtartama [perc]) / a vizsgálat előtti infúziós időtartam átlaga (perc).
Akár 16 hétig
A legrövidebb tényleges tolerált infúziós időtartam
Időkeret: Akár 16 hétig
A legrövidebb tolerált infúziós időtartam egy befejezett infúzió tényleges legrövidebb időtartama (legmagasabb infúziós sebesség), amelyet a résztvevő eltűrt anélkül, hogy második IAR-t tapasztalt volna. Az IAR-ek olyan események voltak, amelyeket különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményként (AESI) rögzítettek, és a vizsgáló szerint a Fabrazyme® infúzióval kapcsolatos mellékhatásokként határozták meg, amelyek az infúzió beadásának napján és csak az infúzió megkezdése után következtek be.
Akár 16 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik a legrövidebb tervezett infúziós időtartamot érték el anélkül, hogy bármilyen infúzióval kapcsolatos reakciót tapasztaltak volna
Időkeret: Akár 16 hétig
A jelentésben szerepel azoknak a résztvevőknek a száma, akik a legrövidebb tervezett infúziós időtartamot érték el anélkül, hogy IAR-t tapasztaltak volna. A mellékhatások olyan események voltak, amelyeket AESI-ként rögzítettek, és a vizsgáló szerint a Fabrazyme® infúzióval kapcsolatos nemkívánatos eseményekként határozták meg, amelyek az infúzió beadásának napján és csak az infúzió megkezdése után következtek be.
Akár 16 hétig
Azon résztvevők száma, akik a legrövidebb tervezett infúziós időtartamot érték el anélkül, hogy második infúzióval összefüggő reakciót tapasztaltak volna
Időkeret: Akár 16 hétig
Azon résztvevők számát jelentették, akik a legrövidebb tervezett infúziós időtartamot érték el anélkül, hogy második IAR-t tapasztaltak volna. A mellékhatások olyan események voltak, amelyeket AESI-ként rögzítettek, és a vizsgáló szerint a Fabrazyme® infúzióval kapcsolatos nemkívánatos eseményekként határozták meg, amelyek az infúzió beadásának napján és csak az infúzió megkezdése után következtek be.
Akár 16 hétig
Azon résztvevők száma, akik tolerálták a 90 percnél rövidebb tervezett infúziós időtartamot anélkül, hogy bármilyen infúzióval kapcsolatos reakciót észleltek volna
Időkeret: Akár 16 hétig
Azon résztvevők számát jelentették, akik tolerálták az infúzió tervezett legrövidebb időtartamát anélkül, hogy IAR-t tapasztaltak volna. A mellékhatások olyan események voltak, amelyeket AESI-ként rögzítettek, és a vizsgáló szerint a Fabrazyme® infúzióval kapcsolatos nemkívánatos eseményekként határozták meg, amelyek az infúzió beadásának napján és csak az infúzió megkezdése után következtek be. Azok a résztvevők, akiknek a kezdeti tervezett időtartama <90 perc volt, akkor tekinthető reagálónak, ha legalább 1 infúziót toleráltak a vizsgálati kezelési időszak alatt, és a tényleges időtartam <90 perc.
Akár 16 hétig
Azon résztvevők száma, akik tolerálták a 90 percnél rövidebb tervezett infúziós időtartamot anélkül, hogy második infúzióval összefüggő reakciót tapasztaltak volna
Időkeret: Akár 16 hétig
Azon résztvevők számát jelentették, akik tolerálták az infúzió tervezett legrövidebb időtartamát anélkül, hogy második IAR-t tapasztaltak volna. A mellékhatások olyan események voltak, amelyeket AESI-ként rögzítettek, és a vizsgáló szerint a Fabrazyme® infúzióval kapcsolatos nemkívánatos eseményekként határozták meg, amelyek az infúzió beadásának napján és csak az infúzió megkezdése után következtek be. Azok a résztvevők, akiknek a kezdeti tervezett időtartama <90 perc volt, akkor tekinthető reagálónak, ha legalább 1 infúziót toleráltak a vizsgálati kezelési időszak alatt, és a tényleges időtartam <90 perc.
Akár 16 hétig
Azon résztvevők száma, akik minden tervezett infúziós időtartamot toleráltak anélkül, hogy infúzióval kapcsolatos reakciót tapasztaltak volna
Időkeret: Akár 16 hétig
A jelentésben szerepel azoknak a résztvevőknek a száma, akik minden tervezett infúziós időtartamot toleráltak anélkül, hogy IAR-t tapasztaltak volna. A mellékhatások olyan események voltak, amelyeket AESI-ként rögzítettek, és a vizsgáló szerint a Fabrazyme® infúzióval kapcsolatos nemkívánatos eseményekként határozták meg, amelyek az infúzió beadásának napján és csak az infúzió megkezdése után következtek be. Az infúzió tervezett időtartama 120 perc, 90 perc, 60 perc, 40 perc és 20 perc volt.
Akár 16 hétig
Azon résztvevők száma, akik elviselték az egyes tervezett infúziós időtartamokat anélkül, hogy második infúzióval összefüggő reakciót tapasztaltak volna
Időkeret: Akár 16 hétig
Azon résztvevők számát jelentették, akik minden tervezett infúziós időtartamot toleráltak anélkül, hogy második IAR-t tapasztaltak volna. A mellékhatások olyan események voltak, amelyeket AESI-ként rögzítettek, és a vizsgáló szerint a Fabrazyme® infúzióval kapcsolatos nemkívánatos eseményekként határozták meg, amelyek az infúzió beadásának napján és csak az infúzió megkezdése után következtek be. Az infúzió tervezett időtartama 120 perc, 90 perc, 60 perc, 40 perc és 20 perc volt.
Akár 16 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sanofi

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. november 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. október 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. október 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 30.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. október 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. október 7.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Registry Identifier: ICTRP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel