Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní studie ke zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti kratší infuze Fabrazymu (SHORTEN)

7. října 2025 aktualizováno: Sanofi

Studie zkoumající bezpečnost a snášenlivost vyšší rychlosti infuze ke zkrácení doby trvání infuze FabrazymE

Tato studie fáze 4 vyhodnotí bezpečnost a snášenlivost přípravku Fabrazyme v současné schválené dávce se zvýšením rychlosti infuze a sníženým objemem infuze. Cílem této studie je získat údaje, které poskytnou návod, jak lze bezpečně zvýšit rychlost infuze a minimalizovat zátěž celoživotní léčby přípravkem Fabrazyme.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Celková doba trvání bude až 6 měsíců

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Účastníci s potvrzenou diagnózou FD, kteří jsou ve věku ≥2 a ≤65 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) nebo souhlasu, je-li to relevantní.

  • Skupina 1: účastnice s tělesnou hmotností ≥ 30 kg, které byly během posledních 3 infuzí léčeny přípravkem Fabrazyme po dobu alespoň 3 měsíců bez IAR.
  • Kohorta 2: neklasičtí mužští účastníci s tělesnou hmotností ≥ 30 kg, kteří byli léčeni Fabrazyme po dobu nejméně 3 měsíců bez IAR během posledních 3 infuzí.
  • Kohorta 3: klasičtí mužští účastníci s tělesnou hmotností ≥ 30 kg, kteří byli léčeni Fabrazyme po dobu nejméně 3 měsíců bez IAR během posledních 3 infuzí.
  • Skupina 4: účastníci s tělesnou hmotností < 30 kg, kteří byli během posledních 3 infuzí léčeni přípravkem Fabrazyme po dobu alespoň 3 měsíců bez IAR.
  • Kohorta 5: účastníci naivní ERT. Ženy ve fertilním věku musí během studie používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící.
  • Anamnéza významného alergického onemocnění nebo přecitlivělosti na Fabrazyme nebo jiné léčivé přípravky.
  • Kontraindikace Fabrazymu nebo jakékoli premedikace nebo záchranné medikace (difenhydramin, acetaminofen, montelukast, dexamethason).
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav, který by podle uvážení zkoušejícího způsobil, že zvýšená rychlost infuze není tolerovatelná. Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: agalsidáza beta
agalsidáza beta 1 mg/kg infuze jednou za dva týdny
Lék: AGALSIDASE BETA (GZ419828)
Léková forma: Lyofilizovaný prášek pro rekonstituci Způsob podání: IV infuze
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
Lék: Acetaminofen
Tableta nebo roztok; Ústní
Lék: Difenhydramin
Tableta nebo roztok; Ústní
Lék: Dexamethason
Tableta nebo roztok; Ústní
Lék: Montelukast
Tablety nebo žvýkací tablety nebo perorální granule; Ústní
Lék: Loratadine
Tablet nebo žvýkací tablet; Ústní
Lék: Cetirizine
Tablet nebo ústní roztok; Ústní
Lék: Fexofenadin
Tablet nebo perorální pozastavení; Ústní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální snížení nejkratší tolerované doby trvání infuze z doby před zahájením studie Průměr nedávných 3 infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Procentuální snížení bylo s ohledem na nejkratší tolerovanou infuzi pro účastníka. Nejkratší tolerovaná doba infuze byla skutečná nejkratší doba (nejvyšší rychlost infuze) dokončené infuze tolerovaná účastníkem, aniž by došlo k druhé reakci spojené s infuzí (IAR). Doba trvání infuze před studií byla odvozena jako průměr trvání 3 posledních infuzí, které účastník dostal před účastí v této studii. Procento snížení trvání infuze bylo vypočteno jako: 100 x (průměr trvání infuze před studií [minuty] - skutečná nejkratší doba trvání infuze tolerovaná [minuty]) / průměr trvání infuze před studií (minuty).
Až 16 týdnů
Nejkratší skutečná tolerovaná doba trvání infuze
Časové okno: Až 16 týdnů
Nejkratší tolerovaná doba infuze byla skutečná nejkratší doba (nejvyšší rychlost infuze) dokončené infuze tolerovaná účastníkem, aniž by došlo k druhé IAR. IAR byly příhody zaznamenané jako nežádoucí příhoda zvláštního zájmu (AESI) a byly definovány jako AE, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a pouze po zahájení infuze.
Až 16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhli nejkratšího plánovaného trvání infuze, aniž by zažili jakoukoli reakci související s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří dosáhli nejkratšího plánovaného trvání infuze, aniž by prodělali jakoukoli IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala.
Až 16 týdnů
Počet účastníků, kteří dosáhli nejkratšího plánovaného trvání infuze, aniž by zažili druhou reakci spojenou s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří dosáhli nejkratšího plánovaného trvání infuze, aniž by prodělali druhou IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala.
Až 16 týdnů
Počet účastníků, kteří tolerovali plánovanou dobu trvání infuze kratší než 90 minut, aniž by zažili jakoukoli reakci související s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří tolerovali nejkratší plánovanou dobu trvání infuze, aniž by prodělali jakoukoli IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala. Účastníci s počáteční plánovanou cílovou dobou trvání <90 minut byli považováni za respondéry, pokud tolerovali alespoň 1 infuzi během studijního léčebného období se skutečnou dobou trvání <90 minut.
Až 16 týdnů
Počet účastníků, kteří tolerovali plánovanou dobu trvání infuze kratší než 90 minut, aniž by zažili druhou reakci spojenou s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří tolerovali nejkratší plánovanou dobu trvání infuze, aniž by prodělali druhou IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala. Účastníci s počáteční plánovanou cílovou dobou trvání <90 minut byli považováni za respondéry, pokud tolerovali alespoň 1 infuzi během studijního léčebného období se skutečnou dobou trvání <90 minut.
Až 16 týdnů
Počet účastníků, kteří tolerovali každou plánovanou dobu trvání infuze, aniž by zažili jakoukoli reakci související s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří tolerovali každou plánovanou dobu trvání infuze, aniž by prodělali jakoukoli IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala. Plánovaná doba trvání infuze byla 120 minut, 90 minut, 60 minut, 40 minut a 20 minut.
Až 16 týdnů
Počet účastníků, kteří tolerovali každou plánovanou dobu trvání infuze, aniž by zažili druhou reakci spojenou s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří tolerovali každou plánovanou dobu trvání infuze, aniž by prodělali druhou IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala. Plánovaná doba trvání infuze byla 120 minut, 90 minut, 60 minut, 40 minut a 20 minut.
Až 16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

25. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

25. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

31. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

21. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. října 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AGALSIDASE BETA (GZ419828)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit