Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji krótszego wlewu leku Fabrazyme (SHORTEN)

7 października 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji wyższej szybkości infuzji w celu skrócenia czasu trwania infuzji FabrazymE

To badanie fazy 4 oceni bezpieczeństwo i tolerancję produktu Fabrazyme w obecnie zatwierdzonej dawce przy zwiększonej szybkości infuzji i zmniejszonej objętości infuzji. Celem tego badania jest wygenerowanie danych w celu zapewnienia wskazówek dotyczących bezpiecznego zwiększania szybkości wlewu i minimalizowania obciążeń związanych z trwającym całe życie leczeniem produktem Fabrazyme.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Całkowity czas trwania wyniesie do 6 miesięcy

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Uczestnicy z potwierdzoną diagnozą FD, którzy w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF) lub zgody, jeśli mają zastosowanie, mają ≥2 i ≤65 lat.

  • Kohorta 1: uczestniczki o masie ciała ≥30 kg, które były leczone produktem Fabrazyme przez co najmniej 3 miesiące bez reakcji IAR podczas ostatnich 3 infuzji.
  • Kohorta 2: nieklasyczni mężczyźni o masie ciała ≥30 kg, którzy byli leczeni produktem Fabrazyme przez co najmniej 3 miesiące bez IAR podczas ostatnich 3 infuzji.
  • Kohorta 3: klasyczni mężczyźni o masie ciała ≥30 kg, którzy byli leczeni produktem Fabrazyme przez co najmniej 3 miesiące bez IAR podczas ostatnich 3 infuzji.
  • Kohorta 4: uczestnicy o masie ciała <30 kg, którzy byli leczeni produktem Fabrazyme przez co najmniej 3 miesiące bez IAR podczas ostatnich 3 infuzji.
  • Kohorta 5: Uczestnicy, którzy nie stosowali wcześniej ERT. W trakcie badania kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestniczki w ciąży lub karmiące piersią.
  • Ciężka choroba alergiczna w wywiadzie lub nadwrażliwość na Fabrazyme lub inne produkty lecznicze.
  • Przeciwwskazanie do stosowania preparatu Fabrazyme lub któregokolwiek leku stosowanego w premedykacji lub leku doraźnego (difenhydramina, acetaminofen, montelukast, deksametazon).
  • Wszelkie inne schorzenia, które według uznania Badacza mogą powodować, że zwiększona szybkość infuzji będzie nietolerowana. Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich rozważań istotnych dla potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: agalzydaza beta
agalzydaza beta w dawce 1 mg/kg mc. raz na dwa tygodnie
Lek: AGALSYDAZA BETA (GZ419828)
Postać farmaceutyczna: Liofilizowany proszek do sporządzania roztworu. Droga podania: Wlew dożylny
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
Lek: Paracetamol
Tabletka lub roztwór; Doustny
Lek: Difenhydramina
Tabletka lub roztwór; Doustny
Lek: Deksametazon
Tabletka lub roztwór; Doustny
Lek: Montelukast
Tabletka lub tabletka do żucia lub granulat doustny; Doustny
Lek: Loratadyna
Tablet lub tablet do żucia; Doustny
Lek: Cetyryzina
Tablet lub doustne rozwiązanie; Doustny
Lek: Fexofenadine
Tablet lub zawieszenie doustne; Doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowe skrócenie najkrótszego tolerowanego czasu trwania infuzji w porównaniu ze średnią z ostatnich 3 infuzji sprzed badania
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Procentowe zmniejszenie dotyczyło najkrótszej tolerowanej przez uczestnika infuzji. Najkrótszy tolerowany czas trwania infuzji to faktycznie najkrótszy czas trwania (największa szybkość infuzji) zakończonej infuzji tolerowanej przez uczestnika bez wystąpienia drugiej reakcji związanej z infuzją (IAR). Czas trwania wlewu przed badaniem obliczono jako średni czas trwania 3 ostatnich wlewów, które uczestnik otrzymał przed wzięciem udziału w tym badaniu. Procentowe skrócenie czasu trwania infuzji obliczono jako: 100 x (średni czas trwania infuzji przed badaniem [minuty] - faktycznie najkrótszy tolerowany czas trwania infuzji [minuty]) / średni czas trwania infuzji przed badaniem (minuty).
Do 16 tygodni
Najkrótszy rzeczywisty tolerowany czas trwania infuzji
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Najkrótszy tolerowany czas infuzji to faktycznie najkrótszy czas (największa szybkość infuzji) zakończonej infuzji tolerowanej przez uczestnika bez wystąpienia drugiego IAR. IAR to zdarzenia zarejestrowane jako zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i zdefiniowane jako zdarzenia niepożądane, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu.
Do 16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy osiągnęli najkrótszy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia jakiejkolwiek reakcji związanej z infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Zgłasza się liczbę uczestników, którzy osiągnęli najkrótszy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu.
Do 16 tygodni
Liczba uczestników, którzy osiągnęli najkrótszy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia reakcji związanej z drugą infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Zgłasza się liczbę uczestników, którzy osiągnęli najkrótszy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia drugiego IAR. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu.
Do 16 tygodni
Liczba uczestników, którzy tolerowali planowany czas trwania infuzji krótszy niż 90 minut i nie doświadczyli żadnej reakcji związanej z infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Podano liczbę uczestników, którzy tolerowali najkrótszy planowany czas trwania infuzji i nie doświadczyli żadnych objawów niepożądanych. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu. Uczestników, u których początkowo planowano docelowy czas trwania leczenia <90 minut, uznawano za odpowiadających na leczenie, jeśli tolerowali co najmniej 1 wlew w trakcie okresu leczenia objętego badaniem, którego rzeczywisty czas trwania wynosił <90 minut.
Do 16 tygodni
Liczba uczestników, którzy tolerowali planowany czas infuzji krótszy niż 90 minut i nie doświadczyli reakcji związanej z drugą infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Podano liczbę uczestników, którzy tolerowali najkrótszy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia drugiego IAR. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu. Uczestników, u których początkowo planowano docelowy czas trwania leczenia <90 minut, uznawano za odpowiadających na leczenie, jeśli tolerowali co najmniej 1 wlew w trakcie okresu leczenia objętego badaniem, którego rzeczywisty czas trwania wynosił <90 minut.
Do 16 tygodni
Liczba uczestników, którzy tolerowali każdy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia jakiejkolwiek reakcji związanej z infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Podano liczbę uczestników, którzy tolerowali każdy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu. Planowany czas infuzji wynosił 120 minut, 90 minut, 60 minut, 40 minut i 20 minut.
Do 16 tygodni
Liczba uczestników, którzy tolerowali każdy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia reakcji związanej z drugą infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Podano liczbę uczestników, którzy tolerowali każdy zaplanowany czas trwania wlewu bez wystąpienia drugiego IAR. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu. Planowany czas infuzji wynosił 120 minut, 90 minut, 60 minut, 40 minut i 20 minut.
Do 16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

21 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na AGALSYDAZA BETA (GZ419828)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj