Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tuleva tutkimus lyhyemmän Fabrazymen infuusion turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi (SHORTEN)

tiistai 7. lokakuuta 2025 päivittänyt: Sanofi

Tutkimus korkeamman infuusionopeuden turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi FabrazymE-infuusion keston lyhentämiseksi

Tässä vaiheen 4 tutkimuksessa arvioidaan Fabrazymen turvallisuutta ja siedettävyyttä nykyisellä hyväksytyllä annoksella, jossa infuusionopeus kasvaa ja infuusiotilavuus pienenee. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tuottaa tietoa, joka antaa ohjeita siitä, kuinka infuusionopeutta voidaan turvallisesti lisätä ja miten Fabrazyme-hoidon kesto on mahdollisimman pieni.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kokonaiskesto on enintään 6 kuukautta

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

- Osallistujat, joilla on vahvistettu FD-diagnoosi ja jotka ovat ≥2 ja ≤65-vuotiaita tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) tai suostumuksen allekirjoitushetkellä.

  • Kohortti 1: naispuoliset osallistujat, joiden paino on ≥ 30 kg ja joita on hoidettu Fabrazymella vähintään 3 kuukauden ajan ilman infuusioreaktiota kolmen viimeisimmän infuusion aikana.
  • Kohortti 2: ei-klassiset miespuoliset osallistujat, joiden paino on ≥30 kg ja joita on hoidettu Fabrazymella vähintään 3 kuukauden ajan ilman infuusioreaktiota kolmen viimeisimmän infuusion aikana.
  • Kohortti 3: klassiset miespuoliset osallistujat, joiden paino on ≥ 30 kg ja joita on hoidettu Fabrazymella vähintään 3 kuukauden ajan ilman infuusioreaktiota kolmen viimeisimmän infuusion aikana.
  • Kohortti 4: osallistujat, joiden paino on < 30 kg ja jotka ovat saaneet Fabrazyme-hoitoa vähintään 3 kuukauden ajan ilman infuusioreaktiota kolmen viimeisimmän infuusion aikana.
  • Kohortti 5: ERT-naiivit osallistujat. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  • Aiempi merkittävä allerginen sairaus tai yliherkkyys Fabrazymelle tai muille lääkevalmisteille.
  • Fabrazymen tai minkä tahansa esi- tai pelastuslääkkeen (difenhydramiini, asetaminofeeni, montelukasti, deksametasoni) vasta-aihe.
  • Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, jonka katsotaan tekevän suuren infuusionopeuden siedettäväksi tutkijan harkinnan mukaan. Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät mahdolliseen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: agalsidaasi beeta
agalsidaasi beeta 1 mg/kg infuusiona joka toinen viikko
Lääke: AGALSIDASE BETA (GZ419828)
Lääkemuoto: Kylmäkuivattu jauhe liuottamista varten Antoreitti: IV-infuusio
Muut nimet:
  • Fabrazyme
Lääke: Asetaminofeeni
Tabletti tai liuos; Oraalinen
Lääke: Difenhydramiini
Tabletti tai liuos; Oraalinen
Lääke: Deksametasoni
Tabletti tai liuos; Oraalinen
Lääke: Montelukast
Tabletti tai purutabletti tai suun kautta otettavat rakeet; Oraalinen
Lääke: Loratadiini
Tabletti tai pureskeltava tabletti; Oraalinen
Lääke: Setirizine
Tabletti tai suun liuos; Oraalinen
Lääke: Fexofenadiini
Tabletti tai suun kautta otettava jousitus; Oraalinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lyhimmän siedetyn infuusion keston prosentuaalinen vähennys tutkimusta edeltävän kolmen viimeisimmän infuusion keskiarvosta
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Prosenttivähennys koski osallistujan lyhimpää siedettyä infuusiota. Lyhin siedetty infuusion kesto oli suoritetun infuusion todellinen lyhin kesto (korkein infuusionopeus), jonka osallistuja sieti ilman toista infuusioon liittyvää reaktiota (IAR). Tutkimusta edeltävä infuusion kesto laskettiin kolmen viimeisimmän infuusion keston keskiarvona, jotka osallistuja sai ennen tähän tutkimukseen osallistumista. Infuusion keston prosenttiosuus laskettiin seuraavasti: 100 x (tutkimusta edeltävän infuusion keston keskiarvo [minuuttia] - todellinen lyhin siedetty infuusion kesto [minuuttia]) / tutkimusta edeltävän infuusion keston keskiarvo (minuuttia).
Jopa 16 viikkoa
Lyhin todellinen siedetty infuusion kesto
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Lyhin siedetty infuusion kesto oli suoritetun infuusion todellinen lyhin kesto (korkein infuusionopeus), jonka osallistuja sieti ilman toista infuusioreaktiota. IAR:t olivat tapahtumia, jotka kirjattiin erityisen kiinnostaviksi haittatapahtumiksi (AESI), ja ne määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka tutkija katsoi liittyväksi Fabrazyme®-infuusioon, jotka tapahtuivat samana päivänä kuin infuusio ja vasta infuusion alkamisen jälkeen.
Jopa 16 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat lyhimmän suunnitellun infuusioajan ilman mitään infuusioon liittyvää reaktiota
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat lyhimmän suunnitellun infuusioajan ilman mitään infuusioreaktiota. AR:t olivat tapahtumia, jotka kirjattiin AESI:ksi ja määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka tutkija katsoi liittyväksi Fabrazyme®-infuusioon, jotka tapahtuivat samana päivänä kuin infuusio ja vasta infuusion alkamisen jälkeen.
Jopa 16 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat lyhimmän suunnitellun infuusioajan ilman toista infuusioon liittyvää reaktiota
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat lyhimmän suunnitellun infuusioajan ilman toista infuusioreaktiota. AR:t olivat tapahtumia, jotka kirjattiin AESI:ksi ja määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka tutkija katsoi liittyväksi Fabrazyme®-infuusioon, jotka tapahtuivat samana päivänä kuin infuusio ja vasta infuusion alkamisen jälkeen.
Jopa 16 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, jotka sietivät suunniteltua infuusion kestoa alle 90 minuuttia ilman mitään infuusioon liittyvää reaktiota
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, jotka sietävät lyhimmän suunnitellun infuusioajan ilman, että heillä ei ollut IAR:tä. AR:t olivat tapahtumia, jotka kirjattiin AESI:ksi ja määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka tutkija katsoi liittyväksi Fabrazyme®-infuusioon, jotka tapahtuivat samana päivänä kuin infuusio ja vasta infuusion alkamisen jälkeen. Osallistujia, joiden alkuperäinen suunniteltu tavoitekesto oli < 90 minuuttia, pidettiin vasteena, jos he sietivät tutkimushoitojakson aikana vähintään yhden infuusion, jonka todellinen kesto oli alle 90 minuuttia.
Jopa 16 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, jotka sietivät suunniteltua infuusion kestoa alle 90 minuuttia ilman toista infuusioon liittyvää reaktiota
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, jotka sietävät lyhimmän suunnitellun infuusioajan ilman toista infuusioreaktiota. AR:t olivat tapahtumia, jotka kirjattiin AESI:ksi ja määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka tutkija katsoi liittyväksi Fabrazyme®-infuusioon, jotka tapahtuivat samana päivänä kuin infuusio ja vasta infuusion alkamisen jälkeen. Osallistujia, joiden alkuperäinen suunniteltu tavoitekesto oli < 90 minuuttia, pidettiin vasteena, jos he sietivät tutkimushoitojakson aikana vähintään yhden infuusion, jonka todellinen kesto oli alle 90 minuuttia.
Jopa 16 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, jotka sietävät jokaisen suunnitellun infuusion keston ilman mitään infuusioon liittyvää reaktiota
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, jotka sietävät kunkin suunnitellun infuusion keston ilman, että heillä ei ollut IAR:tä. AR:t olivat tapahtumia, jotka kirjattiin AESI:ksi ja määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka tutkija katsoi liittyväksi Fabrazyme®-infuusioon, jotka tapahtuivat samana päivänä kuin infuusio ja vasta infuusion alkamisen jälkeen. Suunniteltu infuusioaika oli 120 minuuttia, 90 minuuttia, 60 minuuttia, 40 minuuttia ja 20 minuuttia.
Jopa 16 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, jotka sietävät jokaisen suunnitellun infuusion keston ilman toista infuusioon liittyvää reaktiota
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Raportoidaan niiden osallistujien lukumäärä, jotka sietävät kunkin suunnitellun infuusion keston ilman toista infuusioreaktiota. AR:t olivat tapahtumia, jotka kirjattiin AESI:ksi ja määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka tutkija katsoi liittyväksi Fabrazyme®-infuusioon, jotka tapahtuivat samana päivänä kuin infuusio ja vasta infuusion alkamisen jälkeen. Suunniteltu infuusioaika oli 120 minuuttia, 90 minuuttia, 60 minuuttia, 40 minuuttia ja 20 minuuttia.
Jopa 16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. lokakuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 25. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 31. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 21. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset AGALSIDASE BETA (GZ419828)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ghana

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa