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파브라자임 단기 주입의 안전성과 내약성을 조사하기 위한 전향적 연구 (SHORTEN)

2025년 10월 7일 업데이트: Sanofi

FabrazymE 주입 기간을 단축하기 위해 더 높은 주입 속도의 안전성과 내약성을 조사하기 위한 연구

이 4상 연구에서는 현재 승인된 용량에서 주입 속도를 높이고 주입량을 감소시키면서 파브라자임의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다. 본 연구는 파브라자임으로 어떻게 주입율을 안전하게 높이고 평생 치료 부담을 최소화할 수 있는지에 대한 지침을 제공하기 위한 데이터를 생성하는 것을 목표로 한다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

총 기간은 최대 6개월입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Santa Monica, California, 미국, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

- 사전 동의서(ICF) 또는 동의서(해당하는 경우)에 서명할 당시 나이가 2세 이상 65세 이하인 FD 진단이 확인된 참가자.

  • 코호트 1: 가장 최근 3회 주입 동안 IAR 없이 최소 3개월 동안 파브라자임 치료를 받은 체중 ≥30kg의 여성 참가자.
  • 코호트 2: 가장 최근 3회 주입 동안 IAR 없이 최소 3개월 동안 파브라자임 치료를 받은 체중 ≥30kg의 비전형 남성 참가자.
  • 코호트 3: 가장 최근 3회 주입 동안 IAR 없이 최소 3개월 동안 Fabrazyme 치료를 받은 체중 ≥30kg의 전형적인 남성 참가자.
  • 코호트 4: 가장 최근 3회 주입 동안 IAR 없이 최소 3개월 동안 Fabrazyme으로 치료받은 체중 <30kg의 참가자.
  • 코호트 5: ERT 경험이 없는 참가자. 가임기 여성은 연구를 통해 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.

제외 기준:

  • 임신 중이거나 수유중인 여성 참가자.
  • 파브라자임 또는 기타 약물에 대한 심각한 알레르기 질환 또는 과민증 병력이 있는 경우.
  • 파브라자임이나 전처치약 또는 구조 약물(디펜히드라민, 아세트아미노펜, 몬테루카스트, 덱사메타손)에 대한 금기 사항.
  • 조사자의 재량에 따라 증가된 주입 속도를 견딜 수 없게 만드는 것으로 간주되는 기타 모든 의학적 상태. 위의 정보는 임상 시험의 잠재적 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하려는 의도가 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아갈시다제 베타
아갈시다제 베타 1mg/kg을 격주로 1회 주입
의약품: 아갈시다제 베타(GZ419828)
약제 형태: 재구성용 동결건조 분말 투여 경로: IV 주입
다른 이름들:
  • 파브라자임
의약품: 아세트아미노펜
정제 또는 용액; 경구
의약품: 디펜히드라민
정제 또는 용액; 경구
의약품: 덱사메타손
정제 또는 용액; 경구
의약품: 몬테루카스트
정제 또는 씹어먹는 정제 또는 경구용 과립제; 경구
의약품: 로라 타딘
태블릿 또는 씹을 수있는 태블릿; 경구
의약품: 세티 리진
정제 또는 경구 용액; 경구
의약품: Fexofenadine
정제 또는 경구 현탁액; 경구

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최근 3건의 주입에 대한 연구 전 평균에서 가장 짧은 허용 주입 기간의 감소율(%)
기간: 최대 16주
감소율은 참가자의 최단 허용 주입에 관한 것입니다. 허용된 최단 주입 기간은 참가자가 두 번째 주입 관련 반응(IAR)을 경험하지 않고 허용한 전체 주입의 실제 최단 기간(최고 주입 속도)이었습니다. 연구 전 주입 기간은 참가자가 본 연구에 참여하기 전에 받은 가장 최근의 3회 주입 기간의 평균으로 도출되었습니다. 주입 기간의 감소율은 다음과 같이 계산되었습니다: 100 x (연구 전 주입 기간의 평균[분] - 실제 허용되는 가장 짧은 주입 기간[분]) / 연구 전 주입 기간의 평균(분).
최대 16주
실제 허용되는 최단 주입 기간
기간: 최대 16주
허용되는 최단 주입 기간은 참가자가 두 번째 IAR을 경험하지 않고 허용하는 전체 주입의 실제 최단 기간(최고 주입 속도)이었습니다. IAR은 특별한 관심을 끄는 이상반응(AESI)으로 기록된 사건이었으며 연구자가 Fabrazyme® 주입과 관련이 있다고 간주한 AE로 정의되었으며, 주입 당일 및 주입이 시작된 후에만 발생했습니다.
최대 16주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주입 관련 반응을 경험하지 않고 최단 계획 주입 시간을 달성한 참가자 수
기간: 최대 16주
IAR을 경험하지 않고 가장 짧은 계획된 주입 시간을 달성한 참가자의 수가 보고됩니다. AR은 AESI로 기록된 사건이었으며 연구자가 Fabrazyme® 주입과 관련이 있다고 간주한 AE로 정의되었으며, 이는 주입과 같은 날 주입이 시작된 후에만 발생했습니다.
최대 16주
두 번째 주입 관련 반응을 경험하지 않고 가장 짧은 계획된 주입 시간을 달성한 참가자 수
기간: 최대 16주
두 번째 IAR을 경험하지 않고 가장 짧은 계획된 주입 시간을 달성한 참가자의 수가 보고됩니다. AR은 AESI로 기록된 사건이었으며 연구자가 Fabrazyme® 주입과 관련이 있다고 간주한 AE로 정의되었으며, 이는 주입과 같은 날 주입이 시작된 후에만 발생했습니다.
최대 16주
주입 관련 반응을 경험하지 않고 90분보다 짧은 계획된 주입 시간을 견뎌낸 참가자 수
기간: 최대 16주
IAR을 경험하지 않고 가장 짧은 계획된 주입 시간을 견뎌낸 참가자의 수가 보고됩니다. AR은 AESI로 기록된 사건이었으며 연구자가 Fabrazyme® 주입과 관련이 있다고 간주한 AE로 정의되었으며, 이는 주입과 같은 날 주입이 시작된 후에만 발생했습니다. 초기 계획된 목표 지속 시간이 90분 미만인 참가자는 연구 치료 기간 동안 실제 지속 시간이 90분 미만인 1회 이상의 주입을 견딜 수 있는 경우 반응자로 간주되었습니다.
최대 16주
두 번째 주입 관련 반응을 경험하지 않고 90분보다 짧은 계획된 주입 시간을 견뎌낸 참가자 수
기간: 최대 16주
두 번째 IAR을 경험하지 않고 가장 짧은 계획된 주입 시간을 견뎌낸 참가자의 수가 보고됩니다. AR은 AESI로 기록된 사건이었으며 연구자가 Fabrazyme® 주입과 관련이 있다고 간주한 AE로 정의되었으며, 이는 주입과 같은 날 주입이 시작된 후에만 발생했습니다. 초기 계획된 목표 지속 시간이 90분 미만인 참가자는 연구 치료 기간 동안 실제 지속 시간이 90분 미만인 1회 이상의 주입을 견딜 수 있는 경우 반응자로 간주되었습니다.
최대 16주
주입 관련 반응을 경험하지 않고 각 계획된 주입 기간을 견뎌낸 참가자 수
기간: 최대 16주
IAR을 경험하지 않고 각 계획된 주입 기간을 견뎌낸 참가자의 수가 보고됩니다. AR은 AESI로 기록된 사건이었으며 연구자가 Fabrazyme® 주입과 관련이 있다고 간주한 AE로 정의되었으며, 이는 주입과 같은 날 주입이 시작된 후에만 발생했습니다. 계획된 주입시간 지속시간은 120분, 90분, 60분, 40분, 20분이었다.
최대 16주
두 번째 주입 관련 반응을 경험하지 않고 각 계획된 주입 기간을 견뎌낸 참가자 수
기간: 최대 16주
두 번째 IAR을 경험하지 않고 각 계획된 주입 기간을 견뎌낸 참가자의 수가 보고됩니다. AR은 AESI로 기록된 사건이었으며 연구자가 Fabrazyme® 주입과 관련이 있다고 간주한 AE로 정의되었으며, 이는 주입과 같은 날 주입이 시작된 후에만 발생했습니다. 계획된 주입시간 지속시간은 120분, 90분, 60분, 40분, 20분이었다.
최대 16주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sanofi

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 11월 10일

기본 완료 (실제)

2024년 10월 25일

연구 완료 (실제)

2024년 10월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 30일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 7일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (레지스트리 식별자: ICTRP)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 문서는 임상시험 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 수정됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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