Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv undersøgelse for at undersøge sikkerhed og tolerabilitet af kortere infusion af Fabrazyme (SHORTEN)

7. oktober 2025 opdateret af: Sanofi

En undersøgelse for at undersøge sikkerhed og tolerabilitet af højere infusionshastighed for at forkorte varigheden af ​​FabrazymE-infusion

Dette fase 4-studie vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Fabrazyme ved den aktuelle godkendte dosis med stigninger i infusionshastigheden og reduceret infusionsvolumen. Denne undersøgelse har til formål at generere data for at give vejledning om, hvordan infusionshastigheden kan øges sikkert og minimere byrden af ​​den livslange behandling med Fabrazyme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den samlede varighed vil være op til 6 måneder

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Deltagere med bekræftet diagnose af FD, som er ≥2 og ≤65 år på tidspunktet for underskrivelse af den informerede samtykkeformular (ICF) eller samtykke, hvis det er relevant.

  • Kohorte 1: kvindelige deltagere med kropsvægt ≥30 kg, som er blevet behandlet med Fabrazyme i mindst 3 måneder uden IAR under de seneste 3 infusioner.
  • Kohorte 2: ikke-klassiske mandlige deltagere med kropsvægt ≥30 kg, som er blevet behandlet med Fabrazyme i mindst 3 måneder uden IAR under de seneste 3 infusioner.
  • Kohorte 3: klassiske mandlige deltagere med kropsvægt ≥30 kg, som er blevet behandlet med Fabrazyme i mindst 3 måneder uden IAR under de seneste 3 infusioner.
  • Kohorte 4: deltagere med kropsvægt <30 kg, som er blevet behandlet med Fabrazyme i mindst 3 måneder uden IAR under de seneste 3 infusioner.
  • Kohorte 5: ERT-naive deltagere. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en yderst effektiv præventionsmetode gennem undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammer.
  • Anamnese med betydelig allergisk sygdom eller overfølsomhed over for Fabrazyme eller andre lægemidler.
  • Kontraindikation til Fabrazyme eller nogen af ​​præmedicinerne eller redningsmedicinen (diphenhydramin, acetaminophen, montelukast, dexamethason).
  • Enhver anden medicinsk tilstand, der anses for at gøre den øgede infusionshastighed ikke tolerabel efter investigatorens skøn. Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: agalsidase beta
agalsidase beta 1 mg/kg infusion én gang hver anden uge
Medicin: AGALSIDASE BETA (GZ419828)
Lægemiddelform: Lyofiliseret pulver til rekonstitution Indgivelsesvej: IV infusion
Andre navne:
  • Fabrazyme
Medicin: Acetaminophen
Tablet eller opløsning; Mundtlig
Medicin: Diphenhydramin
Tablet eller opløsning; Mundtlig
Medicin: Dexamethason
Tablet eller opløsning; Mundtlig
Medicin: Montelukast
Tablet eller tyggetablet eller oralt granulat; Mundtlig
Medicin: Loratadine
Tablet eller tyggelig tablet; Oral
Medicin: Cetirizine
Tablet eller mundtlig opløsning; Oral
Medicin: Fexofenadin
Tablet eller oral ophæng; Oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent reduktion i kortest tolererede infusionsvarighed fra præ-undersøgelse Gennemsnit af seneste 3 infusioner
Tidsramme: Op til 16 uger
Procent reduktion var i forhold til den kortest tolererede infusion for deltageren. Den korteste tolererede infusionsvarighed var den faktiske korteste varighed (højeste infusionshastighed) af en afsluttet infusion, som deltageren tolererede uden at opleve en anden infusionsassocieret reaktion (IAR). Infusionsvarigheden før undersøgelsen blev udledt som gennemsnittet af varigheden af ​​de 3 seneste infusioner, som deltageren modtog før deltagelse i denne undersøgelse. Procent reduktion af infusionsvarighed blev beregnet som: 100 x (gennemsnit af infusionsvarighed før undersøgelse [minutter] - faktisk korteste infusionsvarighed tolereret [minutter]) / gennemsnit af infusionsvarighed før undersøgelse (minutter).
Op til 16 uger
Korteste faktisk tolererede infusionsvarighed
Tidsramme: Op til 16 uger
Den korteste tolererede infusionsvarighed var den faktiske korteste varighed (højeste infusionshastighed) af en afsluttet infusion, som deltageren tolererede uden at have oplevet en anden IAR. IAR'er var hændelser, der blev registreret som bivirkning af særlig interesse (AESI) og blev defineret som AE'er, som investigator anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt.
Op til 16 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnåede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve nogen infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der opnåede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve nogen IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt.
Op til 16 uger
Antal deltagere, der opnåede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve en anden infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der opnåede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve en anden IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt.
Op til 16 uger
Antal deltagere, der tolererede planlagt infusionsvarighed kortere end 90 minutter uden at opleve nogen infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der tolererede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve nogen IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt. Deltagere med en initial planlagt målvarighed <90 minutter blev betragtet som en responder, hvis de tolererede mindst 1 infusion i undersøgelsesbehandlingsperioden med faktisk varighed <90 minutter.
Op til 16 uger
Antal deltagere, der tolererede planlagt infusionsvarighed kortere end 90 minutter uden at opleve en anden infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der tolererede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve en anden IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt. Deltagere med en initial planlagt målvarighed <90 minutter blev betragtet som en responder, hvis de tolererede mindst 1 infusion i undersøgelsesbehandlingsperioden med faktisk varighed <90 minutter.
Op til 16 uger
Antal deltagere, der tolererede hver planlagt infusionsvarighed uden at opleve nogen infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der tolererede hver planlagte infusionsvarighed uden at opleve nogen IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt. Den planlagte varighed af infusionstiden var 120 minutter, 90 minutter, 60 minutter, 40 minutter og 20 minutter.
Op til 16 uger
Antal deltagere, der tolererede hver planlagt infusionsvarighed uden at opleve en anden infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der tolererede hver planlagt infusionsvarighed uden at opleve en anden IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt. Den planlagte varighed af infusionstiden var 120 minutter, 90 minutter, 60 minutter, 40 minutter og 20 minutter.
Op til 16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. november 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

25. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. august 2023

Først opslået (Faktiske)

31. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

21. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. oktober 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AGALSIDASE BETA (GZ419828)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner