Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En prospektiv studie för att undersöka säkerhet och tolerabilitet av kortare infusion av Fabrazyme (SHORTEN)

7 oktober 2025 uppdaterad av: Sanofi

En studie för att undersöka säkerhet och tolerabilitet för högre infusionshastighet för att förkorta varaktigheten av FabrazymE-infusion

Denna fas 4-studie kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för Fabrazyme vid aktuell godkänd dos med ökad infusionshastighet och minskad infusionsvolym. Denna studie syftar till att generera data för att ge vägledning om hur infusionshastigheten kan ökas på ett säkert sätt och minimera bördan av den livslånga behandlingen med Fabrazyme.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den totala varaktigheten kommer att vara upp till 6 månader

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

- Deltagare med bekräftad diagnos av FD som är ≥2 och ≤65 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF) eller samtycke, om tillämpligt.

  • Kohort 1: kvinnliga deltagare med kroppsvikt ≥30 kg som har behandlats med Fabrazyme i minst 3 månader utan IAR under de senaste 3 infusionerna.
  • Kohort 2: icke-klassiska manliga deltagare med kroppsvikt ≥30 kg som har behandlats med Fabrazyme i minst 3 månader utan IAR under de senaste 3 infusionerna.
  • Kohort 3: klassiska manliga deltagare med kroppsvikt ≥30 kg som har behandlats med Fabrazyme i minst 3 månader utan IAR under de senaste 3 infusionerna.
  • Kohort 4: deltagare med kroppsvikt <30 kg som har behandlats med Fabrazyme i minst 3 månader utan IAR under de senaste 3 infusionerna.
  • Kohort 5: ERT-naiva deltagare. Kvinnor i fertil ålder måste använda en mycket effektiv preventivmetod genom studien.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnliga deltagare som är gravida eller ammar.
  • Historik med betydande allergisk sjukdom eller överkänslighet mot Fabrazyme eller andra läkemedel.
  • Kontraindikation för Fabrazyme eller någon av premedicineringarna eller räddningsmedicinerna (difenhydramin, acetaminofen, montelukast, dexametason).
  • Alla andra medicinska tillstånd som anses göra den ökade infusionshastigheten inte tolererbar enligt utredarens gottfinnande. Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för ett potentiellt deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: agalsidas beta
agalsidas beta 1 mg/kg infusion en gång varannan vecka
Läkemedel: AGALSIDASE BETA (GZ419828)
Läkemedelsform: Lyofiliserat pulver för beredning Administreringssätt: IV infusion
Andra namn:
  • Fabrazyme
Läkemedel: Paracetamol
Tablett eller lösning; Oral
Läkemedel: Difenhydramin
Tablett eller lösning; Oral
Läkemedel: Dexametason
Tablett eller lösning; Oral
Läkemedel: Montelukast
Tablett eller tuggtablett eller orala granulat; Oral
Läkemedel: Loratadin
Tablett eller tuggbar surfplatta; Oral
Läkemedel: Cetirizin
Tablett eller oral lösning; Oral
Läkemedel: Fexofenadin
Tablett eller oral upphängning; Oral

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procent minskning av kortast tolererad infusionslängd från förstudie Genomsnitt av de senaste 3 infusionerna
Tidsram: Upp till 16 veckor
Procentuell minskning var med avseende på den kortaste tolererade infusionen för deltagaren. Den kortaste infusionsvaraktigheten som tolererades var den faktiska kortaste varaktigheten (högsta infusionshastigheten) av en avslutad infusion som tolererades av deltagaren utan att uppleva en andra infusionsassocierad reaktion (IAR). Infusionstiden före studien härleddes som genomsnittet av varaktigheten av de tre senaste infusionerna som deltagaren fick innan han deltog i denna studie. Procentuell minskning av infusionslängden beräknades som: 100 x (genomsnitt av infusionslängd före studien [minuter] - faktisk kortaste infusionsvaraktighet tolererad [minuter]) / genomsnittlig infusionslängd före studien (minuter).
Upp till 16 veckor
Kortaste faktiska tolererade infusionslängd
Tidsram: Upp till 16 veckor
Den kortaste infusionsvaraktigheten som tolererades var den faktiska kortaste varaktigheten (högsta infusionshastigheten) av en avslutad infusion som tolererades av deltagaren utan att ha upplevt en andra IAR. IAR var händelser som registrerades som biverkningar av särskilt intresse (AESI) och definierades som biverkningar som utredaren ansåg relaterade till Fabrazyme®-infusion, som inträffade samma dag som infusionen och först efter att infusionen hade påbörjats.
Upp till 16 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som uppnådde den kortaste planerade infusionstiden utan att uppleva någon infusionsrelaterad reaktion
Tidsram: Upp till 16 veckor
Antal deltagare som uppnått den kortaste planerade infusionstiden utan att uppleva någon IAR rapporteras. AR var händelser registrerade som AESI och definierades som AE som utredaren ansåg relaterade till Fabrazyme®-infusion, som inträffade samma dag som infusionen och först efter att infusionen hade börjat.
Upp till 16 veckor
Antal deltagare som uppnådde den kortaste planerade infusionstiden utan att uppleva en andra infusionsrelaterad reaktion
Tidsram: Upp till 16 veckor
Antal deltagare som uppnådde den kortaste planerade infusionstiden utan att uppleva en andra IAR rapporteras. AR var händelser registrerade som AESI och definierades som AE som utredaren ansåg relaterade till Fabrazyme®-infusion, som inträffade samma dag som infusionen och först efter att infusionen hade börjat.
Upp till 16 veckor
Antal deltagare som tolererade planerad infusionslängd kortare än 90 minuter utan att uppleva någon infusionsrelaterad reaktion
Tidsram: Upp till 16 veckor
Antal deltagare som tolererade den kortaste planerade infusionstiden utan att uppleva någon IAR rapporteras. AR var händelser registrerade som AESI och definierades som AE som utredaren ansåg relaterade till Fabrazyme®-infusion, som inträffade samma dag som infusionen och först efter att infusionen hade börjat. Deltagare med en initial planerad mållängd <90 minuter ansågs svara om de tolererade minst 1 infusion under studiens behandlingsperiod med faktisk varaktighet <90 minuter.
Upp till 16 veckor
Antal deltagare som tolererade planerad infusionslängd kortare än 90 minuter utan att uppleva en andra infusionsrelaterad reaktion
Tidsram: Upp till 16 veckor
Antal deltagare som tolererat den kortaste planerade infusionstiden utan att uppleva en andra IAR rapporteras. AR var händelser registrerade som AESI och definierades som AE som utredaren ansåg relaterade till Fabrazyme®-infusion, som inträffade samma dag som infusionen och först efter att infusionen hade börjat. Deltagare med en initial planerad mållängd <90 minuter ansågs svara om de tolererade minst 1 infusion under studiens behandlingsperiod med faktisk varaktighet <90 minuter.
Upp till 16 veckor
Antal deltagare som tolererade varje planerad infusionslängd utan att uppleva någon infusionsrelaterad reaktion
Tidsram: Upp till 16 veckor
Antalet deltagare som tolererat varje planerad infusionstid utan att uppleva någon IAR rapporteras. AR var händelser registrerade som AESI och definierades som AE som utredaren ansåg relaterade till Fabrazyme®-infusion, som inträffade samma dag som infusionen och först efter att infusionen hade börjat. Den planerade infusionstiden var 120 minuter, 90 minuter, 60 minuter, 40 minuter och 20 minuter.
Upp till 16 veckor
Antal deltagare som tolererade varje planerad infusionslängd utan att uppleva en andra infusionsrelaterad reaktion
Tidsram: Upp till 16 veckor
Antal deltagare som tolererade varje planerad infusionstid utan att uppleva en andra IAR rapporteras. AR var händelser registrerade som AESI och definierades som AE som utredaren ansåg relaterade till Fabrazyme®-infusion, som inträffade samma dag som infusionen och först efter att infusionen hade börjat. Den planerade infusionstiden var 120 minuter, 90 minuter, 60 minuter, 40 minuter och 20 minuter.
Upp till 16 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sanofi

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 november 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

25 oktober 2024

Avslutad studie (Faktisk)

25 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

31 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

21 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Registeridentifierare: ICTRP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera