评估 LX109 基因治疗 nAMD 患者的探索性临床试验
2023年9月1日 更新者：Xiaodong Sun、Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
评估 LX109 基因治疗对新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 患者的探索性临床试验
评价 nAMD 患者玻璃体内注射 LX109 的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
在这项研究中，9 至 12 名参与者参加了开放式单眼、单剂量递增研究设计。
设两个剂量组：低剂量组（7×109VG/眼，0.05ml）和高剂量组（3.5×1010VG/眼，0.05ml）。
其中，低剂量组入组3～6名受试者，高剂量组入组6名受试者。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 不适用
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 1）所有评估前必须签署知情同意书； 2）年龄≥50岁的男性或女性患者； 3) 调查眼睛中是否存在继发于 nAMD（隐匿性或微月经）的活动性 CNV 4) 在研究眼睛的基线时，使用 ETDRS 视力表测试 19 至 73 个字母的 BCVA（大约相当于十进制） ）记录视力0.05-0.5）； 5) 研究眼睛在 6 个月内接受了至少 2 次抗 VEGF 治疗。 注意：对于所有受试者，仅使用一只眼睛作为“研究眼”（即接受治疗的研究眼）。 如果受试者的双眼均符合纳入标准，则将选择基线视力较差的眼睛作为研究眼睛，或者出于医学原因或伦理要求可能选择视力较好的眼睛。
排除标准：
1. 根据研究者的判断，筛选或基线时研究眼睛的伴随眼部疾病可能导致受试者对研究治疗没有反应或混淆研究结果的解释。 例如，糖尿病性视网膜病变、视网膜静脉阻塞、视网膜脱离、黄斑裂孔（3期或4期）、葡萄膜炎、玻璃体黄斑牵引影响中心视力、黄斑前膜累及黄斑中心凹或破坏黄斑结构，等效球面晶状体≤-8.00D研究眼等
2. 调查除CNV病变外是否存在累及中央凹的视网膜下高反射物质（SHRM）； 3. 研究眼中任何时间均确诊有中心性浆液性脉络膜视网膜病变（CSC）； 4、随时研究眼部视网膜脱离情况； 5.非研究眼BCV A小于十进制记录视力0.05（<19个ETDRS字母）； 6. 研究眼中存在不受控制的青光眼（定义为标准治疗后眼压≥25mmHg）； 7. 研究眼或非研究眼存在活动性眼内或眼周炎症或感染； 8. 调查是否存在继发于 AMD 以外原因的 CNV 或黄斑水肿； 9. 研究中眼睛屈光介质严重混浊或瞳孔不能充分散瞳，影响BCVA或导致采集不足清晰的眼部影像数据，如OCT、FFA、眼底照相，影响研究者对安全性和有效性的观察。
眼部护理： 10. 在基线筛查或研究眼科筛查前 3 个月内进行过内眼手术，例如玻璃体切除术、白内障超声乳化术、小梁切除术或其他滤过手术； 11. 研究眼睛在基线前 6 个月内接受玻璃体内药物注射或除抗 VEGF 药物以外的含药物眼内植入物（如眼内皮质类固醇）进行筛查或治疗； 12. 研究眼部或全身接受过基因治疗； 13. 研究基线前 3 个月内接受黄斑激光光凝或光动力疗法 (PDT) 或全视野膜激光光凝筛查或治疗的眼睛； 14. 在基线前 1 个月内对研究眼睛进行了筛查或接受了 YAG 激光后囊切除术或激光小梁切除术或激光虹膜周围切除术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：LX109
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LX109基因注射液规格：0.2ml/瓶，1.4×1012VG/ml给药途径：玻璃体内注射，注射量0.05ml/眼
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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不良事件
大体时间：4周
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4周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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ETDRS 视力量表的平均 BCVA 分数相对于基线的变化。
大体时间：4周、24周、52周
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LX109 治疗后第 4、24 和 52 周时，研究眼 ETDRS 视力表上的 BCVA 评分相对于基线的变化。
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4周、24周、52周
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研究了 LX109 治疗后 4、24 和 52 周时平均眼 CST 相对于基线的变化。
大体时间：4周、24周、52周
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4周、24周、52周
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LX109治疗后至第一次挽救治疗的时间。
大体时间：52周
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52周
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使用 LX109 治疗后 24 周和 52 周时，研究眼中接受挽救治疗的受试者比例。
大体时间：24周、52周
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24周、52周
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研究了 LX109 治疗后 24 周和 52 周时眼睛接受挽救治疗的次数。
大体时间：24周、52周
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24周、52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Wong WL, Su X, Li X, Cheung CM, Klein R, Cheng CY, Wong TY. Global prevalence of age-related macular degeneration and disease burden projection for 2020 and 2040: a systematic review and meta-analysis. Lancet Glob Health. 2014 Feb;2(2):e106-16. doi: 10.1016/S2214-109X(13)70145-1. Epub 2014 Jan 3.
- Ye H, Zhang Q, Liu X, Cai X, Yu W, Yu S, Wang T, Lu W, Li X, Jin H, Hu Y, Kang X, Zhao P. Prevalence of age-related macular degeneration in an elderly urban chinese population in China: the Jiangning Eye Study. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2014 Sep 4;55(10):6374-80. doi: 10.1167/iovs.14-14899.
- Yang K, Liang YB, Gao LQ, Peng Y, Shen R, Duan XR, Friedman DS, Sun LP, Mitchell P, Wang NL, Wong TY, Wang JJ. Prevalence of age-related macular degeneration in a rural Chinese population: the Handan Eye Study. Ophthalmology. 2011 Jul;118(7):1395-401. doi: 10.1016/j.ophtha.2010.12.030. Epub 2011 Mar 27.
- van Lookeren Campagne M, LeCouter J, Yaspan BL, Ye W. Mechanisms of age-related macular degeneration and therapeutic opportunities. J Pathol. 2014 Jan;232(2):151-64. doi: 10.1002/path.4266.
- Mitchell P, Liew G, Gopinath B, Wong TY. Age-related macular degeneration. Lancet. 2018 Sep 29;392(10153):1147-1159. doi: 10.1016/S0140-6736(18)31550-2.
- Khandhadia S, Cherry J, Lotery AJ. Age-related macular degeneration. Adv Exp Med Biol. 2012;724:15-36. doi: 10.1007/978-1-4614-0653-2_2.
- Fleckenstein M, Keenan TDL, Guymer RH, Chakravarthy U, Schmitz-Valckenberg S, Klaver CC, Wong WT, Chew EY. Age-related macular degeneration. Nat Rev Dis Primers. 2021 May 6;7(1):31. doi: 10.1038/s41572-021-00265-2.
- Holz FG, Tadayoni R, Beatty S, Berger A, Cereda MG, Cortez R, Hoyng CB, Hykin P, Staurenghi G, Heldner S, Bogumil T, Heah T, Sivaprasad S. Multi-country real-life experience of anti-vascular endothelial growth factor therapy for wet age-related macular degeneration. Br J Ophthalmol. 2015 Feb;99(2):220-6. doi: 10.1136/bjophthalmol-2014-305327. Epub 2014 Sep 5.
- Cabral T, Lima LH, Mello LGM, Polido J, Correa EP, Oshima A, Duong J, Serracarbassa P, Regatieri CV, Mahajan VB, Belfort R Jr. Bevacizumab Injection in Patients with Neovascular Age-Related Macular Degeneration Increases Angiogenic Biomarkers. Ophthalmol Retina. 2018 Jan;2(1):31-37. doi: 10.1016/j.oret.2017.04.004.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2023年9月1日
初级完成 (估计的)
2025年9月30日
研究完成 (估计的)
2027年9月30日
研究注册日期
首次提交
2023年8月28日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月1日
首次发布 (实际的)
2023年9月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月1日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- SHGH-LX109
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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