Uno studio clinico esplorativo per la valutazione della terapia genica LX109 in pazienti affetti da nAMD

Criterio di inclusione:

• 1) Il consenso informato deve essere firmato prima di ogni valutazione; 2) Pazienti maschi o femmine di età ≥ 50 anni; 3) Per indagare la presenza di CNV attiva secondaria a nAMD (occulta o micromenorrea) nell'occhio 4) Quando si studia la linea di base dell'occhio, utilizzare la tabella oculare ETDRS per testare il BCVA da 19 a 73 lettere (approssimativamente equivalente alla notazione decimale ) Acuità visiva registrata 0,05-0,5); 5) Gli occhi dello studio hanno ricevuto almeno 2 trattamenti anti-VEGF entro 6 mesi. Nota: per tutti i soggetti, solo un occhio è stato utilizzato come "occhio dello studio" (ovvero l'occhio dello studio che riceve il trattamento). Se entrambi gli occhi del soggetto soddisfano i criteri di inclusione, l'occhio con una visione di base scarsa verrà selezionato come occhio dello studio oppure l'occhio con una visione migliore potrà essere selezionato per ragioni mediche o requisiti etici.

Criteri di esclusione:

• 1. A giudizio dello sperimentatore, patologie oculari concomitanti dell'occhio in studio al momento dello screening o al basale possono far sì che i soggetti non rispondano alla terapia in studio o confondano l'interpretazione dei risultati dello studio. Ad esempio, retinopatia diabetica, ostruzione della vena retinica, distacco della retina, iato maculare (stadio 3 o 4), uveite, trazione maculare vitreale che compromette la visione centrale, membrana maculare anteriore che coinvolge la fovea maculare o danneggia la struttura maculare, lente sferica equivalente ≤-8.00D dell'occhio dello studio, ecc.

  2. Indagare la presenza di sostanza iperriflettente sottoretinica (SHRM) che coinvolge la fovea ad eccezione delle lesioni CNV; 3. La corioretinopatia sierosa centrale (CSC) è stata confermata negli occhi dello studio in qualsiasi momento; 4. Studiare il distacco della retina nell'occhio in qualsiasi momento; 5. Occhio non oggetto di studio BCV A acuità visiva registrata inferiore a decimale 0,05 (<19 lettere ETDRS); 6. La presenza di glaucoma non controllato (definito come pressione intraoculare ≥ 25 mmHg dopo il trattamento standard) nell'occhio dello studio; 7. Infiammazione o infezione attiva intraoculare o perioculare nell'occhio dello studio o nell'occhio non in studio; 8. Indagare la presenza di CNV o edema maculare secondario a cause diverse dall'AMD; 9. Nello studio, il mezzo rifrattivo dell'occhio è seriamente torbido o la pupilla non può essere sufficientemente dilatata, influenzando la BCVA o causando un'acquisizione insufficiente. I dati di imaging dell'occhio chiari, come OCT, FFA e la fotografia del fondo, influenzano l'osservazione da parte dei ricercatori di sicurezza ed efficacia .

Trattamento degli occhi: 10. La chirurgia oculare interna, come vitrectomia, facoemulsificazione della cataratta, trabeculectomia o altro intervento chirurgico di filtraggio, è stata eseguita entro 3 mesi prima dello screening basale o dello screening oculare in studio; 11. Studiare gli occhi sottoposti a screening o trattati con iniezioni di farmaci intravitreali o impianti intraoculari contenenti farmaci diversi dai farmaci anti-VEGF, come i corticosteroidi intraoculari, entro 6 mesi prima del basale; 12. Ricerca oculare o sistemica che ha ricevuto terapia genica; 13. Studiare gli occhi sottoposti a screening o trattati con fotocoagulazione laser maculare o terapia fotodinamica (PDT) o fotocoagulazione laser a membrana a visione completa entro 3 mesi prima del basale; 14. Gli occhi dello studio sono stati sottoposti a screening o sottoposti a capsulectomia posteriore con laser YAG o trabeculectomia laser o periiridectomia laser entro 1 mese prima del basale