Průzkumná klinická studie hodnotící genovou terapii LX109 u pacientů s nAMD

Kritéria pro zařazení:

• 1) Před všemi posouzeními musí být podepsán informovaný souhlas; 2) Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥ 50 let; 3) Pro vyšetření přítomnosti aktivní CNV sekundární k nAMD (okultní nebo mikromenorea) v oku 4) Při studiu základní linie oka použijte oční tabulku ETDRS k testování BCVA 19 až 73 písmen (přibližně ekvivalentní desítkovému zápisu ) Zaznamenaná zraková ostrost 0,05-0,5); 5) Studované oči dostaly alespoň 2 anti-VEGF ošetření během 6 měsíců. Poznámka: U všech subjektů bylo jako "studované oko" použito pouze jedno oko (tj. oko studie, které bylo léčeno). Pokud obě oči subjektu splňují kritéria pro zařazení, oko se špatným základním viděním bude vybráno jako oko studie nebo může být vybráno oko s lepším viděním z lékařských důvodů nebo etických požadavků.

Kritéria vyloučení:

• 1. Podle úsudku výzkumného pracovníka mohou průvodní oční onemocnění studovaného oka při screeningu nebo výchozím stavu způsobit, že subjekty nebudou reagovat na studijní terapii nebo zmást interpretaci výsledků studie. Například diabetická retinopatie, obstrukce retinální žíly, odchlípení sítnice, makulární hiát (stadium 3 nebo 4), uveitida, sklivcová makulární trakce ovlivňující centrální vidění, makulární přední membrána zahrnující makulární foveu nebo poškozující makulární strukturu, ekvivalentní sférická čočka ≤-8,00D studijního oka atd.

  2. Prozkoumat přítomnost subretinální hyperreflexní substance (SHRM) zahrnující foveu kromě lézí CNV; 3. Centrální serózní chorioretinopatie (CSC) byla ve studovaných očích kdykoli potvrzena; 4. Studujte odchlípení sítnice v oku kdykoli; 5. Nestudované oko BCV A menší než desetinná zaznamenaná zraková ostrost 0,05 (<19 písmen ETDRS); 6. Přítomnost nekontrolovaného glaukomu (definovaného jako nitrooční tlak ≥25 mmHg po standardní léčbě) ve studovaném oku; 7. Aktivní nitrooční nebo periokulární zánět nebo infekce ve studovaném oku nebo nestudovaném oku; 8. Vyšetřit přítomnost CNV nebo makulárního edému sekundárního k jiným příčinám než AMD; 9. Ve studii je refrakční médium oka vážně zakalené nebo zornice nemůže být dostatečně dilatována, což ovlivňuje BCVA nebo způsobuje nedostatečnou akvizici Jasná data očního zobrazení, jako je OCT, FFA a fotografie očního pozadí, ovlivňují pozorování vědců ohledně bezpečnosti a účinnosti .

Ošetření očí: 10. Interní operace oka, jako je vitrektomie, fakoemulzifikace katarakty, trabekulektomie nebo jiná filtrační operace, byla provedena během 3 měsíců před základním screeningem nebo studijním očním screeningem; 11. Studijní oči vyšetřené nebo ošetřené intravitreálními injekcemi léčiva nebo nitroočními implantáty obsahujícími léčivo jinými než léky proti VEGF, jako jsou nitrooční kortikosteroidy, během 6 měsíců před výchozí hodnotou; 12. Výzkumné oko nebo systémová léčba podstoupila genovou terapii; 13. Studijní oči vyšetřené nebo léčené makulární laserovou fotokoagulací nebo fotodynamickou terapií (PDT) nebo membránovou laserovou fotokoagulací s plným viděním během 3 měsíců před výchozí hodnotou; 14. Studované oči byly vyšetřeny nebo podstoupily YAG laserovou zadní kapsulektomii nebo laserovou trabekulektomii nebo laserovou periiridektomii během 1 měsíce před výchozím stavem