Eksploracyjne badanie kliniczne oceniające terapię genową LX109 u pacjentów z nAMD

Kryteria przyjęcia:

• 1) Przed każdą oceną należy podpisać świadomą zgodę; 2) Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥50 lat; 3) Aby zbadać obecność aktywnej CNV wtórnej do nAMD (utajonej lub mikromiesiączkowania) w oku 4) Podczas badania linii podstawowej oka użyj karty oka ETDRS, aby przetestować BCVA od 19 do 73 liter (w przybliżeniu odpowiednik zapisu dziesiętnego ) Rejestrowana ostrość wzroku 0,05-0,5); 5) Badane oczy otrzymały co najmniej 2 terapie anty-VEGF w ciągu 6 miesięcy. Uwaga: w przypadku wszystkich pacjentów tylko jedno oko wykorzystano jako „oko badane” (tj. oko badane, poddawane leczeniu). Jeżeli oba oczy pacjenta spełniają kryteria włączenia, jako oko do badania zostanie wybrane oko ze słabym widzeniem wyjściowym lub oko z lepszym widzeniem może zostać wybrane ze względów medycznych lub wymogów etycznych.

Kryteria wyłączenia:

• 1. W ocenie badacza współistniejące choroby oka objętego badaniem podczas badań przesiewowych lub na początku badania mogą spowodować, że pacjenci nie będą reagować na badaną terapię lub mylą interpretację wyników badania. Na przykład retinopatia cukrzycowa, niedrożność żył siatkówki, odwarstwienie siatkówki, rozwór plamkowy (stadium 3 lub 4), zapalenie błony naczyniowej oka, trakcja ciała szklistego plamki wpływająca na widzenie centralne, przednia błona plamki obejmująca dołek plamki lub uszkodzenie struktury plamki, równoważna soczewka sferyczna ≤-8,00D badanego oka itp.

  2. Zbadanie obecności podsiatkówkowej substancji hiperrefleksyjnej (SHRM) obejmującej dołek, z wyjątkiem zmian CNV; 3. W dowolnym momencie w oczach badanych potwierdzono centralną chorioretinopatię surowiczą (CSC); 4. W dowolnym momencie zbadaj odwarstwienie siatkówki w oku; 5. Oko niebadane BCV Zarejestrowana ostrość wzroku mniejsza niż dziesiętna 0,05 (<19 liter ETDRS); 6. obecność niekontrolowanej jaskry (definiowanej jako ciśnienie wewnątrzgałkowe ≥25 mmHg po standardowym leczeniu) w badanym oku; 7. Aktywne zapalenie lub infekcja wewnątrzgałkowa lub okołogałkowa w oku badanym lub oku niebadanym; 8. Zbadanie obecności CNV lub obrzęku plamki wtórnego do przyczyn innych niż AMD; 9. W badaniu ośrodek refrakcyjny oka jest poważnie mętny lub źrenica nie może być wystarczająco rozszerzona, co wpływa na BCVA lub powoduje niewystarczającą akwizycję. Wyraźne dane obrazowe oka, takie jak OCT, FFA i fotografia dna oka, wpływają na obserwacje badaczy dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności .

Leczenie oczu: 10. Wewnętrzną operację oka, taką jak witrektomia, fakoemulsyfikacja zaćmy, trabekulektomia lub inną operację filtrującą, przeprowadzono w ciągu 3 miesięcy przed wyjściowym badaniem przesiewowym lub badaniem przesiewowym oczu w ramach badania; 11. Oczy badane były badane przesiewowo lub leczone doszklistkowymi zastrzykami leków lub zawierającymi leki implantami wewnątrzgałkowymi, innymi niż leki anty-VEGF, takie jak kortykosteroidy wewnątrzgałkowe, w ciągu 6 miesięcy przed wartością wyjściową; 12. Badania oczne lub ogólnoustrojowe zostały poddane terapii genowej; 13. Oczy badane poddane badaniu przesiewowemu lub poddane leczeniu fotokoagulacją lasera plamkowego lub terapii fotodynamicznej (PDT) lub fotokoagulacją lasera membranowego do pełnego widzenia w ciągu 3 miesięcy przed badaniem wyjściowym; 14. Oczy objęte badaniem poddano badaniu przesiewowemu lub wykonano tylną kapsułktomię laserową YAG, trabekulektomię laserową lub periiridektomię laserową w ciągu 1 miesiąca przed wartością wyjściową