Feltáró klinikai vizsgálat nAMD-s betegek LX109 génterápiájának értékelésére

Bevételi kritériumok:

• 1) A tájékozott hozzájárulást minden értékelés előtt alá kell írni; 2) 50 év feletti férfi vagy női betegek; 3) Az nAMD (okkult vagy mikromenorrhoea) miatti aktív CNV jelenlétének vizsgálata a szemben. 4) A szem alapvonalának tanulmányozásakor használja az ETDRS szemdiagramot a 19-73 betűs BCVA tesztelésére (megközelítőleg a decimális jelöléssel egyenértékű). ) Feljegyzett látásélesség 0,05-0,5); 5) A vizsgált szemek legalább 2 anti-VEGF kezelést kaptak 6 hónapon belül. Megjegyzés: Minden alanynál csak az egyik szemet használták „vizsgálati szemként” (vagyis a kezelésben részesülő vizsgálati szemet). Ha az alany mindkét szeme megfelel a beszámítási kritériumoknak, akkor a vizsgálati szemnek a gyengén látó szemet kell kiválasztani, vagy orvosi okokból vagy etikai követelményekből a jobban látó szemet választják.

Kizárási kritériumok:

• 1. A vizsgáló megítélése szerint a vizsgált szem egyidejű szembetegségei a szűréskor vagy a kiinduláskor azt okozhatják, hogy az alanyok nem reagálnak a vizsgálati terápiára, vagy megzavarhatják a vizsgálati eredmények értelmezését. Például diabéteszes retinopátia, retina véna elzáródás, retina retina leválás, makulahiatus (3. vagy 4. stádium), uveitis, centrális látást befolyásoló üvegtesti makula trakció, makula elülső membránja makula foveával vagy makula szerkezetének károsodásával, egyenértékű gömblencse ≤-8,00 D a vizsgálószem stb.

  2. A foveát érintő szubretinális hiperreflektív anyag (SHRM) jelenlétének vizsgálata, kivéve a CNV léziókat; 3. A vizsgált szemekben bármikor centrális serous chorioretinopathia (CSC) igazolódott; 4. Bármikor tanulmányozza a retina leválását a szemben; 5. Nem vizsgált szem BCV A decimálisnál kisebb rögzített látásélesség 0,05 (<19 ETDRS betű); 6. Kontrollálatlan glaukóma jelenléte (a standard kezelés után ≥25 Hgmm intraokuláris nyomásként definiálva) a vizsgált szemen; 7. Aktív intraokuláris vagy szemkörnyéki gyulladás vagy fertőzés a vizsgált vagy nem vizsgált szemen; 8. Az AMD-től eltérő okok miatt kialakuló CNV vagy makulaödéma jelenlétének vizsgálata; 9. A vizsgálat során a szem fénytörő közege erősen zavaros, vagy a pupilla nem tágítható kellően, ami befolyásolja a BCVA-t vagy elégtelen felvételt okoz. A tiszta szem képalkotó adatok, mint például az OCT, az FFA és a szemfenéki fényképezés, befolyásolják a kutatók megfigyelését a biztonságosságról és a hatékonyságról. .

Szemkezelés: 10. Belső szemműtétet, például vitrectomiát, szürkehályog-fakoemulzifikációt, trabeculectomiát vagy egyéb szűrési műtétet végeztek a kiindulási szűrést vagy tanulmányi szemszűrést megelőző 3 hónapon belül; 11. Vizsgálati szemek, amelyeket a kiindulási állapotot megelőző 6 hónapon belül intravitreális gyógyszerinjekciókkal vagy gyógyszertartalmú intraokuláris implantátumokkal kezeltek, amelyek nem VEGF-ellenes szerek, például intraokuláris kortikoszteroidok; 12. Kutató szem vagy szisztémás génterápiában részesült; 13. A vizsgálati szemek szűrése vagy kezelése makuláris lézeres fotokoagulációval vagy fotodinamikus terápiával (PDT) vagy teljes látású membrán lézeres fotokoagulációval az alapvonal előtti 3 hónapon belül; 14. A vizsgált szemeket szűrték, vagy YAG lézeres hátsó tok-eltávolításon vagy lézeres trabeculectomián vagy lézeres periridectomián estek át az alapvonal előtti 1 hónapon belül