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含有低剂量 ATG 的调理方案用于治疗接受 sUCBT 的获得性 SAA

2023年10月22日 更新者:Xiaoyu Zhu、Anhui Provincial Hospital

含有低剂量 ATG 的调理方案治疗接受单脐带血移植的获得性严重再生障碍性发育不良:一项多中心、单臂研究

评估基于低剂量 ATG 的预处理方案的单脐带血移植 (sUCBT) 治疗获得性严重再生障碍性贫血 (SAA) 的安全性和有效性。

研究概览

详细说明

来自 HLA 相容的同胞捐献者的造血干细胞移植 (HSCT) 是治疗严重再生障碍性贫血 (SAA) 的标准首选疗法。 目前,我国HLA相容供体还不能满足患者移植的需求。 脐带血移植 (UCBT) 是一种替代治疗方法,适用于缺乏相容的兄弟姐妹供体、免疫抑制剂治疗失败或无法等待无关的完全相容供体的紧急情况患者。 然而,由于脐带血干细胞含量低,植入失败是 SAA UCBT 的主要问题之一。 目前,UCBT治疗SAA的最佳预处理方案尚未达成共识,预处理方案中是否应加入ATG仍存在争议。 UCBT的早期临床研究表明,预处理方案中ATG不足会导致着床率下降,最终影响UCBT的生存。 然而,最近的一系列研究发现,添加低剂量 ATG 后,T 细胞重建似乎优于骨髓或外周血干细胞移植。 因此,如何正确使用ATG,既保留其有效的GVHD预防作用,又减少其对免疫重建的影响,对于提高移植疗效具有重要的临床意义。 本研究将进行多中心临床研究,观察低剂量ATG UCBT治疗SAA的安全性、有效性以及患者的长期生活质量。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

72

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230036
        • 招聘中
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • 接触:
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

取样方法

概率样本

研究人群

有造血干细胞移植指征且初步诊断患有严重再生障碍性贫血或对免疫抑制治疗无反应的患者

描述

纳入标准:

  • 被诊断患有严重再生障碍性贫血且对初始诊断或免疫抑制治疗无反应的患者;
  • 患者符合重度再生障碍性贫血的诊断标准(Camitta标准);
  • 年龄1-50岁,男女不限;
  • 没有 HLA 匹配的兄弟姐妹或无关捐赠者的患者;
  • 接受非血缘关系脐带血移植的患者需HLA高分辨配型、TNC(脐带血冷冻前)≥3.0×107/kg、CD34+(脐带血冷冻前) 脐带血冷冻)≥1.5×107/kg、肾小管 回收率≥80%;
  • 患者及其家属或监护人同意本研究并签署知情同意书;
  • 无严重器官衰竭;
  • ECOG评分≤2且HCT-CI≤2;
  • 血清铁蛋白(SF)<1000ug/L;
  • 育龄妇女的妊娠试验必须呈阴性,并同意在治疗期间及其后一年内采取有效的避孕措施。

排除标准:

  • 患有遗传性骨髓衰竭综合征的患者;
  • 固相荧光检测供体脐带血 HLA-A、B、Cw、DRB1、DQB1、DPB1 位点特异性 HLA 抗体呈阳性;
  • 既往接受过异基因造血干细胞移植或实体器官移植的患者;
  • 不受控制的细菌、病毒或真菌感染;
  • HIV感染或活动性病毒性乙型或丙型肝炎感染;
  • 孕妇或哺乳期妇女;
  • 移植治疗前3年内有原发性恶性肿瘤病史的患者;
  • 移植前2周内接受ATG治疗的患者;
  • 患有药物依赖或无法控制的精神疾病或认知障碍的患者;
  • 3个月内参加过其他类似临床研究的受试者;
  • 对ATG过敏的患者;
  • 研究人员认为不适合纳入的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
ATG集团
ATG组中的患者将在移植前-7天接受含有ATG 2mg/kg的预处理方案治疗。
停止试验的指征:受试者发生妊娠事件、严重器官功能损伤或与治疗相关或无关的紧急事件;或者受试者不愿意继续参加临床试验。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
GRFS 的一年概率
大体时间:一年
GRFS被定义为没有需要慢性GVHD或复发的III-IV级急性GVHD免疫抑制的生存。
一年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
移植后28天血小板植入的累积发生率
大体时间:28天
血小板植入被定义为独立于血小板输注至少7天且血小板计数超过20×10^9/L。
28天
移植后 28 天中性粒细胞植入的累积发生率
大体时间:28天
中性粒细胞植入定义为中性粒细胞计数连续三天达到0.5×10^9/L。
28天
血小板植入时间
大体时间:28天
血小板植入被定义为独立于血小板输注至少7天且血小板计数超过20×10^9/L。
28天
中性粒细胞植入时间
大体时间:28天
中性粒细胞植入定义为中性粒细胞计数连续三天达到0.5×10^9/L。
28天
移植后100天急性GVHD累积发生率
大体时间:100天
急性 GVHD 定义为移植后 100 天内发生
100天
移植后100天慢性GVHD的累积发生率
大体时间:一年
慢性 GVHD 定义为移植后 100 天发生
一年
移植后的免疫重建
大体时间:一年
移植后免疫球蛋白、T细胞、B细胞和NK细胞重建水平
一年
TRM 的 180 天概率
大体时间:180天
TRM(移植相关死亡率)定义为移植后180天内因任何移植相关原因导致的死亡
180天
感染发生率
大体时间:一年
感染被定义为各种移植后相关感染
一年
一年 OS 概率
大体时间:一年
OS(总生存期)定义为从诊断开始到死亡的时间
一年
DFS 的一年概率
大体时间:一年
DFS(无病生存)定义为从治疗到移植后疾病复发(或死亡)的时间
一年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Xiaoyu Zhu, ph.D、The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provicial Hospital)

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2023年10月1日

初级完成 (估计的)

2025年4月30日

研究完成 (估计的)

2025年5月31日

研究注册日期

首次提交

2023年9月9日

首先提交符合 QC 标准的

2023年9月9日

首次发布 (实际的)

2023年9月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月22日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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