Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Schemat kondycjonowania zawierający niską dawkę ATG do leczenia nabytego SAA otrzymujący sUCBT

22 października 2023 zaktualizowane przez: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Schemat kondycjonowania zawierający niską dawkę ATG w leczeniu nabytej ciężkiej aplazji aplastycznej po przeszczepieniu krwi jednopępowinowej: badanie wieloośrodkowe z jedną grupą badawczą

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczego przeszczepu krwi pępowinowej (sUCBT), zawierającego schemat kondycjonujący oparty na małej dawce ATG, w leczeniu nabytej ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) od dawców rodzeństwa zgodnych z HLA jest standardową preferowaną metodą leczenia ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA). Obecnie dawcy zgodni z HLA w Chinach nie zaspokajają potrzeb pacjentów do przeszczepów. Przeszczep krwi pępowinowej (UCBT) to alternatywna metoda leczenia pacjentów w nagłych przypadkach, którym brakuje zgodnego rodzeństwa dawców, którym nie powiodło się leczenie immunosupresyjne lub nie mogą czekać na niepowiązanych, w pełni zgodnych dawców. Jednakże niepowodzenie implantacji jest jednym z głównych problemów w UCBT w przypadku SAA ze względu na niską liczbę komórek macierzystych we krwi pępowinowej. Obecnie nie ma zgody co do optymalnego schematu kondycjonowania w leczeniu SAA metodą UCBT, a kwestia dodania ATG do schematu kondycjonowania jest nadal kontrowersyjna. Wczesne badania kliniczne dotyczące UCBT wykazały, że wystarczająca ilość ATG w schemacie kondycjonowania doprowadzi do zmniejszenia częstości implantacji i ostatecznie wpłynie na przeżycie UCBT. Jednakże szereg ostatnich badań wykazało, że po dodaniu małej dawki ATG, rekonstytucja limfocytów T wydaje się być skuteczniejsza niż przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej. Dlatego też prawidłowe wykorzystanie ATG, aby zarówno zachować skuteczny efekt zapobiegania GVHD, jak i zmniejszyć jego wpływ na rekonstrukcję immunologiczną, ma istotne znaczenie kliniczne dla poprawy skuteczności przeszczepu. W tym badaniu zostanie przeprowadzone wieloośrodkowe badanie kliniczne w celu obserwacji bezpieczeństwa i skuteczności UCBT z małą dawką ATG w leczeniu SAA i długoterminowej jakości życia pacjentów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

72

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230036
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

pacjenci ze wskazaniami do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, u których początkowo zdiagnozowano ciężką niedokrwistość aplastyczną lub którzy nie zareagowali na leczenie immunosupresyjne

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, u których zdiagnozowano ciężką niedokrwistość aplastyczną, którzy nie reagują na wstępną diagnozę lub leczenie immunosupresyjne;
  • Pacjenci spełniają kryteria diagnostyczne ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (kryteria Camitty);
  • Wiek od 1 do 50 lat, mężczyzna lub kobieta;
  • Dostępni pacjenci bez rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA lub dawców niespokrewnionych;
  • Pacjenci, którzy przeszli niespokrewniony przeszczep krwi pępowinowej, muszą mieć dopasowanie HLA o wysokiej rozdzielczości, TNC (przed zamrożeniem krwi pępowinowej) ≥3,0 × 107/kg, CD34+ (przed zamrożenie krwi pępowinowej) ≥1,5×107/kg, kanalik stopa odzysku ≥80%;
  • pacjenci oraz członkowie ich rodzin lub opiekunowie wyrazili zgodę na badanie i podpisali świadomą zgodę;
  • Brak ciężkiej niewydolności narządowej;
  • wynik ECOG ≤2 i HCT-CI≤2;
  • ferrytyna w surowicy (SF) <1000 ug/L;
  • kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie leczenia i przez rok po jego zakończeniu.

Kryteria wyłączenia:

  • pacjenci z dziedzicznymi zespołami niewydolności szpiku kostnego;
  • Pozytywny wynik na obecność przeciwciał HLA-A, B, Cw, DRB1, DQB1, DPB1 specyficznych miejscowo HLA dla krwi pępowinowej dawcy za pomocą testu fluorescencji w fazie stałej;
  • pacjenci, którzy otrzymali wcześniej allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych lub przeszczep narządu litego;
  • Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze;
  • zakażenie wirusem HIV lub aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C;
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
  • pacjenci z pierwotnym nowotworem złośliwym w wywiadzie w ciągu 3 lat przed przeszczepieniem;
  • pacjenci otrzymujący leczenie ATG w ciągu 2 tygodni przed przeszczepieniem;
  • pacjenci z uzależnioną od narkotyków lub niekontrolowaną chorobą psychiczną lub zaburzeniami funkcji poznawczych;
  • Uczestnicy innych podobnych badań klinicznych w ciągu 3 miesięcy;
  • Pacjenci uczuleni na ATG;
  • pacjentów uznanych przez badaczy za nieodpowiednich do włączenia do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa ATG
Pacjenci w grupie ATG będą leczeni schematem kondycjonującym zawierającym ATG 2 mg/kg w dniu -7 przed przeszczepieniem.
Lek: Globulina antytymocytowa (królik)
Wskazania do przerwania badania: u pacjentek wystąpiły zdarzenia związane z ciążą, ciężkimi zaburzeniami czynności narządów lub zdarzeniami nagłymi, związanymi lub niezwiązanymi z leczeniem; lub uczestnicy nie chcą kontynuować udziału w badaniu klinicznym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Prawdopodobieństwo wystąpienia GRFS w ciągu jednego roku
Ramy czasowe: rok
GRFS definiuje się jako przeżycie bez ostrej immunosupresji GVHD stopnia III-IV wymagającej przewlekłej GVHD lub nawrotu.
rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana częstość wszczepienia płytek krwi w 28 dniu po przeszczepieniu
Ramy czasowe: 28 dni
Wszczepienie płytek krwi definiuje się jako niezależne od transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni, przy liczbie płytek krwi większej niż 20 × 10^9/l.
28 dni
Skumulowana częstość wszczepienia neutrofilów po 28 dniach od przeszczepu
Ramy czasowe: 28 dni
Wszczepienie neutrofili definiuje się jako liczbę neutrofili osiągającą 0,5 × 10^9/l przez trzy kolejne dni.
28 dni
Czas wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: 28 dni
Wszczepienie płytek krwi definiuje się jako niezależne od transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni, przy liczbie płytek krwi większej niż 20 × 10^9/l.
28 dni
Czas wszczepienia neutrofilów
Ramy czasowe: 28 dni
Wszczepienie neutrofili definiuje się jako liczbę neutrofili osiągającą 0,5 × 10^9/l przez trzy kolejne dni.
28 dni
Skumulowana częstość występowania ostrej GVHD po 100 dniach po przeszczepieniu
Ramy czasowe: 100 dni
Definiuje się ostrą GVHD, która pojawia się w ciągu 100 dni po przeszczepieniu
100 dni
Skumulowana częstość występowania przewlekłej GVHD po 100 dniach po przeszczepieniu
Ramy czasowe: rok
Definiuje się przewlekłą GVHD, która występuje 100 dni po przeszczepieniu
rok
Odbudowa odporności po przeszczepieniu
Ramy czasowe: rok
Poziom rekonstytucji immunoglobulin, limfocytów T, B i NK po przeszczepieniu
rok
180-dniowe prawdopodobieństwo TRM
Ramy czasowe: 180 dni
TRM (śmiertelność związana z przeszczepem) definiuje się jako śmierć z jakiejkolwiek przyczyny związanej z przeszczepem w ciągu 180 dni po przeszczepieniu
180 dni
Częstość występowania infekcji
Ramy czasowe: rok
Zakażenie definiuje się jako różne zakażenia związane z przeszczepem
rok
Prawdopodobieństwo OS w ciągu jednego roku
Ramy czasowe: rok
OS (przeżycie całkowite) definiuje się jako czas rozpoczynający się w chwili rozpoznania i trwający do chwili śmierci
rok
Prawdopodobieństwo wystąpienia DFS w ciągu jednego roku
Ramy czasowe: rok
DFS (przeżycie wolne od choroby) definiuje się jako czas od leczenia do nawrotu choroby (lub śmierci) po przeszczepieniu
rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Anhui Provincial Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Xiaoyu Zhu, ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provicial Hospital)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CBSAA001

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka niedokrwistość aplastyczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj