Regime de condicionamento contendo ATG em dose baixa para o tratamento de SAA adquirida recebendo sUCBT

Critério de inclusão:

• Pacientes com diagnóstico de anemia aplástica grave que não respondem ao diagnóstico inicial ou à terapia imunossupressora;
• Os pacientes atendem aos critérios diagnósticos para anemia aplástica grave (critérios de Camitta);
• Idade de 1 a 50 anos, masculino ou feminino;
• Pacientes sem irmãos HLA compatíveis ou doadores não aparentados disponíveis;
• Pacientes submetidos a transplante de sangue do cordão umbilical não relacionado precisam ter correspondência HLA de alta resolução、TNC (antes do congelamento do sangue do cordão umbilical)≥3,0×107/kg、CD34+(antes congelamento de sangue do cordão umbilical)≥1,5×107/kg、túbulo taxa de recuperação≥80%;
• os pacientes e seus familiares ou responsáveis ​​concordaram com o estudo e assinaram o consentimento informado;
• Sem falência grave de órgãos;
• Pontuação ECOG≤2 e HCT-CI≤2;
• ferritina sérica (SF)<1000ug/L;
• mulheres em idade reprodutiva devem ter um teste de gravidez negativo e concordar em usar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento e por um ano depois.

Critério de exclusão:

• pacientes com síndromes hereditárias de insuficiência da medula óssea;
• Positivo para anticorpos HLA específicos do local HLA-A, B, Cw, DRB1, DQB1, DPB1 para sangue do cordão umbilical de doador com ensaio de fluorescência em fase sólida;
• pacientes que já receberam transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas ou transplante de órgãos sólidos;
• Infecções bacterianas, virais ou fúngicas não controladas;
• Infecção por HIV ou infecção viral ativa por hepatite B ou C;
• Mulheres grávidas ou amamentando;
• pacientes com história de malignidade primária nos 3 anos anteriores ao tratamento de transplante;
• pacientes recebendo tratamento com ATG 2 semanas antes do transplante;
• pacientes com doença mental ou deficiência cognitiva dependente de drogas ou não controlada;
• Participantes de outros estudos clínicos semelhantes dentro de 3 meses;
• Pacientes alérgicos ao ATG;
• pacientes considerados inadequados para inclusão pelos pesquisadores.